Badanie oceniające zainteresowanie wismodegibem jako neoadiuwantowym leczeniem raka podstawnokomórkowego (BCC) (VISMONEO)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z BCC, którego stopień zaawansowania operacyjnego to A, B lub C (por. Załącznik 3: Definicja etapów zabiegu), o średnicy ≥ 3 cm w strefach pośredniego ryzyka nawrotu guza oraz BCC o średnicy ≥ 2 cm w strefy zwiększonego ryzyka nawrotu nowotworu. Zgodnie z zaleceniami HAS pod uwagę brane są dwie strefy:

   • Strefy pośredniego ryzyka nawrotu nowotworu: czoło, policzek, podbródek, szyja i skóra głowy
   • Strefy zwiększonego ryzyka nawrotu guza: nos i miejsca okołowierzchołkowe kończyny odgłowowej
2. Decyzja o włączeniu pacjenta do tego badania powinna zostać podjęta na posiedzeniu Komisji Pluridyscyplinarnej (RCP). Podczas tego RCP radioterapię należy uznać za leczenie nieadekwatne. (Jeżeli radioterapeuta jest nieobecny na spotkaniu, jego opinię należy udokumentować w dokumentacji medycznej pacjenta).
3. Pisemna świadoma zgoda
4. Wiek ≥ 18 lat
5. Stan sprawności grupy Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) 0, 1 lub 2
6. Przynajmniej jedna potwierdzona histologicznie zmiana...
7. Pacjenci z zespołem Gorlina mogą zostać włączeni do tego badania, ale muszą spełniać inne kryteria włączenia
8. Pacjenci z mierzalną i/lub niemierzalną chorobą (zgodnie z definicją RECIST, wersja 1.1)

9. Odpowiednia czynność narządów, potwierdzona następującymi wynikami badań laboratoryjnych:

   • Hemoglobina > 8,5 g/dl
   • Liczba granulocytów ≥ 1000/μl
   • Liczba płytek krwi ≥ 75 000/μl
   • Transaminaza asparaginianowa (AspAT) i transaminaza alaninowa (ALT) ≤ 3 × górna granica normy (GGN)
   • Stężenie bilirubiny całkowitej ≤ 1,5 × GGN lub w granicach 3 × GGN u pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta
10. Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem dawkowania u kobiet przed menopauzą. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, mogą zostać włączone, jeśli są chirurgicznie bezpłodne lub są po menopauzie przez ≥ 1 rok.
11. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować jedną wysoce skuteczną metodę antykoncepcji i jedną mechaniczną metodę antykoncepcji podczas leczenia i przez 24 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji definiuje się jako takie, które powodują niski wskaźnik niepowodzeń (tj. mniej niż 1% rocznie), jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo (np. implanty, wstrzyknięcia lub wkładki wewnątrzmaciczne; patrz Załącznik 8 więcej szczegółów). Według uznania Badacza, dopuszczalne metody antykoncepcji mogą obejmować całkowitą abstynencję. (Okresowa abstynencja [np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne i poowulacyjne] oraz odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji).
12. W przypadku pacjentów płci męskiej, których partnerki mogą zajść w ciążę, należy uzgodnić stosowanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym, nawet po wazektomii, podczas stosunku płciowego z partnerami w trakcie leczenia wismodegibem i przez dwa miesiące po zakończeniu badanego leczenia
13. W przypadku pacjentów płci męskiej zgoda na nieoddawanie nasienia podczas badania i przez 24 miesiące po odstawieniu wismodegibu
14. Zgoda na nieoddawanie krwi lub produktów krwiopochodnych w trakcie badania i przez co najmniej 24 miesiące po odstawieniu wismodegibu.
15. Oczekiwana długość życia > 12 tygodni
16. Pacjenci objęci Systemem Ubezpieczeń Zdrowotnych

Kryteria wyłączenia:

1. Niezdolność lub niechęć do połykania kapsułek
2. Pacjenci z BCC umiejscowionym poza obszarem głowy lub szyi
3. Ciąża lub laktacja
4. Równoczesna terapia przeciwnowotworowa niezgodna z protokołem (np. chemioterapia, inna terapia celowana lub terapia fotodynamiczna
5. Chemioterapia w ciągu 4 tygodni przed włączeniem
6. Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed włączeniem
7. Radioterapia w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
8. BCC z przerzutami
9. Niekontrolowane choroby medyczne, takie jak infekcja wymagająca leczenia dożylnymi antybiotykami.
10. Historia innej choroby, dysfunkcja metaboliczna, wynik badania fizykalnego lub laboratoryjnego dający uzasadnione podejrzenie choroby lub stanu, który stanowi przeciwwskazanie do stosowania badanego leku lub który może wpłynąć na interpretację wyników badania lub który naraża pacjenta na wysokie ryzyko od powikłań leczenia.
11. Pacjenci z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, pierwotną hipolaktazją lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy (zgodnie z ChPL produktu).
12. Pacjenci niezdolni lub niechętni do przestrzegania wymagań protokołu
13. Pacjenci w sytuacjach nagłych
14. Pacjenci zatrzymani w areszcie