在原发性胆汁性肝硬化患者中使用苯扎贝特来记录无反应者的完全生化反应

有针对原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者的病例报告和初步研究 在文献中，贝特类药物（特别是苯扎贝特类药物）对改善生化胆汁淤积症的作用已被证实，但临床获益（生存率、死亡率、疲劳、瘙痒症）尚未见报道，同样，以前研究中使用的反应标准也非常不同。 在以往的研究中，苯扎贝特已被证明是该类患者的安全用药，不良反应少，是一种经济易得的药物。 对于所有这些，研究人员打算研究苯扎贝特作为对 UDCA 无反应的 PBC 患者的附加治疗的效用。

这是一项随机、安慰剂对照、平行组研究，旨在招募总共 34 名诊断为 PBC 且对使用 UDCA 超过一年没有完全反应的患者，然后参与者将被随机分配到接受苯扎贝特或安慰剂，总共有两组，每组 17 名患者。 两组将每 3 个月接受一次为期 1 年的临床和实验室随访，以确定治疗的有效性和安全性。 研究人员将测量与疾病相关的所有实验室变量和使用贝特类药物可能产生的不良影响（肌酸激酶、转氨酶、胆红素、碱性磷酸酶），研究人员还将测量生活质量变量（瘙痒严重程度、简表 [ SF]-36问卷），并通过非侵入性方法（瞬时弹性成像）确定研究开始和结束时的纤维化阶段。

该研究针对已接受标准 UDCA 剂量（每天 13 至 15 mg/kg）治疗至少 6 个月且未达到巴黎 II 标准定义的完全生化反应的 PBC 诊断患者。 使用的贝特类药物剂量为苯扎贝特 200 毫克，每 12 小时一次或安慰剂，每 12 小时一次，持续 12 个月，两者具有避免识别的确切特征。 患者将在入组时继续以相同剂量服用 UDCA。 干预将持续 12 个月，每 3 个月进行一次随访，完成 5 次医疗随访（0、3、6、9 和 12 个月）。