Использование безафибрата у пациентов с первичным билиарным циррозом для архивации полного биохимического ответа у пациентов, не ответивших на лечение

Имеются отчеты о клинических случаях и пилотные исследования у пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ). В литературе наблюдалось влияние фибратов (особенно безафибрата) на улучшение биохимического холестаза, однако клиническая польза (выживаемость, смертность, утомляемость, pruritus) не сообщалось, и, соответственно, критерии ответа, использованные в предыдущих исследованиях, очень разнородны. В предыдущих исследованиях было доказано, что безафибрат является безопасным препаратом для этих пациентов с небольшим количеством побочных эффектов, а также является экономичным и легкодоступным препаратом. В связи с этим исследователи намерены изучить полезность безафибрата в качестве дополнительного лечения у пациентов с ПБЦ без ответа на УДХК.

Это рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами, предназначенное для включения в общей сложности 34 пациентов с диагнозом ПБЦ без полного ответа на применение УДХК в течение более года, затем участники будут разделены рандомизированно для получения безафибрата или плацебо, в результате чего получилось две группы по 17 пациентов в каждой. Обе группы будут наблюдаться каждые 3 месяца в общей сложности в течение 1 года с последующим клиническим и лабораторным наблюдением для определения эффективности и безопасности лечения. Исследователи будут измерять все лабораторные параметры, связанные с заболеванием и возможными побочными эффектами применения фибратов (креатинкиназа, трансаминазы, билирубин, щелочная фосфатаза), а также исследователи будут измерять параметры качества жизни (степень зуда, краткая форма SF]-36), а также определить стадию фиброза в начале и конце исследования неинвазивными методами (транзиентная эластография).

Исследование направлено на пациентов с диагнозом ПБЦ, получавших стандартную дозу УДХК (13–15 мг/кг в сутки) в течение как минимум 6 месяцев и не достигших полного биохимического ответа, определяемого критериями Париж II. Используемая доза фибрата будет составлять 200 мг безафибрата каждые 12 часов или плацебо каждые 12 часов в течение 12 месяцев, оба имеют точные характеристики, чтобы избежать их признания. Пациенты продолжат прием УДХК в той же дозе, что и при включении в исследование. Вмешательство будет продолжаться в течение 12 месяцев с последующим наблюдением каждые 3 месяца, включая 5 визитов к врачу (0, 3, 6, 9 и 12 месяцев).