Brug af bezafibrat hos patienter med primær biliær cirrhose for at arkivere fuldstændig biokemisk respons hos ikke-respondere

Der er case-rapporter og pilotundersøgelser hos patienter med primær biliær kolangitis (PBC) I litteraturen, hvor effekten af ​​fibrater (specielt bezafibrat) på forbedring af biokemisk kolestase er set, men den kliniske fordel (overlevelse, dødelighed, træthed, pruritus) er ikke blevet rapporteret, og ligeledes er responskriterierne brugt i tidligere undersøgelser meget heterogene. I tidligere undersøgelser har bezafibrat vist sig at være et sikkert lægemiddel til denne patient med få bivirkninger, og det er også et økonomisk og let tilgængeligt lægemiddel. For alt dette har efterforskerne til hensigt at undersøge nytten af ​​bezafibrat som en ekstra behandling hos PBC-patienter uden respons på UDCA.

Dette er et randomiseret, placebo-kontrolleret, parallel-gruppe studie designet til at indskrive i alt 34 patienter med diagnosen PBC uden fuldstændig respons på brugen af ​​UDCA i mere end et år, hvorefter deltagerne vil blive opdelt ved randomisering for at modtage bezafibrat eller placebo, hvilket resulterer i i alt to grupper på hver 17 patienter. Begge grupper vil blive fulgt hver 3. måned i i alt 1 år med klinisk og laboratorieopfølgning for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​behandlingen. Efterforskerne vil måle alle laboratorievariabler relateret til sygdommen og mulige negative virkninger af brugen af ​​fibrater (kreatinkinase, transaminaser, bilirubin, alkalisk phosphatase), og efterforskerne vil også måle livskvalitetsvariabler (pruritus sværhedsgrad, kort form [ SF]-36 spørgeskema), og bestemme fibrosestadiet ved begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen ved hjælp af ikke-invasive metoder (transient elastografi).

Studiet er rettet mod patienter med PBC-diagnose, som har haft behandling med standard UDCA-dosis (13 til 15 mg/kg pr. dag) i mindst 6 måneder og ikke havde nået fuldstændig biokemisk respons, defineret af Paris II-kriterierne. Dosis af fibrat, der skal bruges, vil være bezafibrat 200 mg hver 12. time eller placebo hver 12. time i 12 måneder, begge med de nøjagtige egenskaber for at undgå deres genkendelse. Patienterne vil fortsætte med at administrere UDCA i samme dosis ved indskrivning. Interventionen vil være i en periode på 12 måneder, med en opfølgning hver 3. måned, der gennemfører 5 lægeopfølgningsbesøg (0, 3, 6, 9 og 12 måneder).