Bruk av bezafibrat hos pasienter med primær biliær cirrhose for å arkivere fullstendig biokjemisk respons hos ikke-respondere

Det er kasusrapporter og pilotstudier hos pasienter med primær biliær kolangitt (PBC) I litteraturen der effekten av fibrater (spesielt bezafibrat) på forbedring av biokjemisk kolestase er sett, men den kliniske fordelen (overlevelse, dødelighet, tretthet, pruritus) er ikke rapportert, og likeledes er responskriteriene brukt i tidligere studier svært heterogene. I tidligere studier har bezafibrat vist seg å være et sikkert medikament hos denne pasienten, med få bivirkninger, og det er også et økonomisk og lett tilgjengelig medikament. For alt dette har etterforskerne til hensikt å studere nytten av bezafibrat som en tilleggsbehandling hos PBC-pasienter uten respons på UDCA.

Dette er en randomisert, placebokontrollert, parallell-gruppe studie designet for å registrere totalt 34 pasienter med diagnosen PBC uten fullstendig respons på bruk av UDCA i mer enn ett år, deretter vil deltakerne bli delt ved randomisering for å motta bezafibrat eller placebo, noe som resulterer i totalt to grupper på 17 pasienter hver. Begge gruppene vil bli fulgt hver 3. måned i totalt 1 år med klinisk og laboratorieoppfølging for å fastslå effektiviteten og sikkerheten til behandlingen. Etterforskerne vil måle alle laboratorievariablene relatert til sykdommen og mulige uheldige effekter av bruk av fibrater (kreatinkinase, transaminaser, bilirubin, alkalisk fosfatase), også vil etterforskerne måle livskvalitetsvariablene (pruritus alvorlighetsgrad, Short Form [ SF]-36 spørreskjema), og bestemme fibrosestadiet ved begynnelsen og slutten av studien ved hjelp av ikke-invasive metoder (forbigående elastografi).

Studien er rettet mot pasienter med PBC-diagnose som har hatt behandling med standard UDCA-dose (13 til 15 mg/kg per dag) i minst 6 måneder og ikke har nådd fullstendig biokjemisk respons, definert av Paris II-kriteriene. Fibratdosen som skal brukes vil være bezafibrat 200 mg hver 12. time eller placebo hver 12. time i 12 måneder, begge har de nøyaktige egenskapene for å unngå gjenkjennelse. Pasienter vil fortsette administreringen av UDCA i samme dose ved innrullering. Intervensjonen vil være i en periode på 12 måneder, med en oppfølging hver 3. måned som gjennomfører 5 medisinske oppfølgingsbesøk (0, 3, 6, 9 og 12 måneder).