Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stanovení dávky a studie bezpečnosti X4P-001 (Mavorixafor) u účastníků s bradavicemi, hypogamaglobulinémií, infekcemi a syndromem myelokathexie (WHIM)

8. října 2024 aktualizováno: X4 Pharmaceuticals

Fáze 2, otevřená, multicentrická studie Mavorixaforu u pacientů se syndromem WHIM

Toto je studie fáze 2 s počátečním 24týdenním léčebným obdobím a fází prodloužení. Primárními cíli této studie fáze 2 je určit bezpečnost, snášenlivost a výběr dávky mavorixaforu u účastníků se syndromem WHIM. Účastníkům je povoleno pokračovat v léčbě ve fázi prodloužení, pokud je to regionálně použitelné, dokud nebude komerčně dostupná nebo dokud nebude studie ukončena sponzorem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci s klinickou diagnózou syndromu WHIM musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí pro účast ve studii:

  1. Mít alespoň 18 let.
  2. Podepsal aktuální schválený formulář informovaného souhlasu.
  3. Má genotypově potvrzenou mutaci chemokinového receptoru typu 4 (CXCR4) v souladu se syndromem WHIM.
  4. Souhlaste s používáním účinné antikoncepce.
  5. Buďte ochotni a schopni dodržovat tento protokol.
  6. Potvrdil ANC menší nebo rovný (≤) 400/µL nebo ALC ≤650/µL nebo obojí.

Kritéria vyloučení:

Účastníci s některou z následujících podmínek budou z účasti ve studii vyloučeni:

  1. Má známou systémovou přecitlivělost na léčivou látku mavorixafor nebo její neaktivní složky.
  2. Je těhotná nebo kojící.
  3. Má známou anamnézu pozitivní sérologie nebo virové zátěže na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo známou anamnézu syndromu získané imunodeficience (AIDS).

  4. Má při screeningu laboratorní testy splňující jedno nebo více z následujících kritérií:

    • Pozitivní test na protilátky na virus hepatitidy C (HCV), pokud není prokázána žádná detekovatelná virová zátěž na 2 nezávislých vzorcích.
    • Pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg).
  5. Má jakýkoli zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo shodu účastníka nebo by mohl znemožnit úspěšné dokončení klinické studie účastníka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: X4P-001

Počáteční léčebná fáze: Účastníci zahájí léčbu mavorixaforem v dávce 50 miligramů (mg) jednou denně (QD) perorálně nebo vyšší dávkou, s potenciální eskalací na základě plochy pod křivkou pro absolutní počet neutrofilů a absolutní hodnoty počtu leukocytů (AUCANC/ALC). do maximální celkové denní dávky 400 mg. Očekává se, že účastníci budou dostávat léčbu po dobu 24 týdnů v počátečním léčebném období nebo do rozvoje toxicity limitující léčbu (TLT).

Fáze prodloužení: Všichni účastníci obdrží mavorixafor; dávka nepřesáhne 400 mg. Ve fázi prodloužení může léčba pokračovat, dokud nebude mavorixafor dostupný prostřednictvím alternativního mechanismu (například lék je komerčně dostupný, program rozšířeného přístupu atd.) nebo dokud nebude studie ukončena sponzorem.
Lék: X4P-001
Mavorixafor bude poskytován jako 25 mg nebo 100 mg tobolky.
Ostatní jména:
  • AMD11070

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná hodnota plochy pod křivkou koncentrace plazmy-čas pro absolutní počet neutrofilů (AUCANC)
Časové okno: Čas 0 (-15 minut [min] před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) při 5., 13. a 21. týden
AUCANC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh absolutního počtu neutrofilů (ANC) byl definován jako ANC ≥ 600/mikrolitr (μl).
Čas 0 (-15 minut [min] před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) při 5., 13. a 21. týden
Všechny návštěvy: Průměrná hodnota AUCANC na účastníka
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21

AUCANC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh ANC byl definován jako ANC ≥ 600/μl.

Data pro toto měření výsledku jsou uvedena jako souhrn "Všechny návštěvy" na základě průměru AUC, což je průměr AUCANC na účastníka během 3 návštěv, kdy byl účastník léčen dávkou alespoň 300/400 mg. Vykazovaný časový rámec je založen na časových bodech sběru dat.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Průměrná hodnota plochy pod křivkou koncentrace plazmy-čas pro absolutní počet lymfocytů (AUCALC)
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
AUCALC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh absolutního počtu lymfocytů (ALC) byl definován jako ALC ≥ 1000/μl.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Všechny návštěvy: Průměrná hodnota AUCALC na účastníka
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21

AUCALC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh ALC byl definován jako ALC ≥ 1000/μl.

Data pro toto měření výsledku jsou uvedena jako souhrn "Všechny návštěvy" na základě průměru AUC, což je průměr AUCALC na účastníka během 3 návštěv, kdy byl účastník léčen dávkou alespoň 300/400 mg. Vykazovaný časový rámec je založen na časových bodech sběru dat.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximální expozice: 1712 dní)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která se vyvinula nebo zhoršila v průběhu provádění klinické studie a nemusela mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu. SAE zahrnovaly smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah k prevenci 1 z výsledky uvedené v této definici. TEAE byla definována jako jakákoli AE, která začala nebo se zhoršila co do závažnosti nebo frekvence na začátku nebo po zahájení studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Souhrn vážných a nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v „modulu Hlášené nežádoucí příhody“.
Od první dávky studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximální expozice: 1712 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

X4 Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

16. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

16. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. prosince 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WHIM syndrom

Klinické studie na X4P-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit