- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03005327
En dosebestemmelse og sikkerhetsstudie av X4P-001 (Mavorixafor) hos deltakere med vorter, hypogammaglobulinemi, infeksjoner og myelokathexis (WHIM) syndrom
En fase 2, open-label, multisenterforsøk av Mavorixafor hos pasienter med WHIM-syndrom
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washingington Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere med en klinisk diagnose WHIM-syndrom må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for studiedeltakelse:
- Være minst 18 år.
- Har signert gjeldende godkjente informerte samtykkeskjema.
- Har en genotype-bekreftet mutasjon av kjemokinreseptor type 4 (CXCR4) i samsvar med WHIM-syndrom.
- Godta å bruke effektiv prevensjon.
- Vær villig og i stand til å overholde denne protokollen.
- Har bekreftet ANC mindre enn eller lik (≤) 400/µL eller ALC ≤650/µL eller begge deler.
Ekskluderingskriterier:
Deltakere med noe av følgende vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:
- Har kjent systemisk overfølsomhet overfor stoffet mavorixafor eller dets inaktive ingredienser.
- Er gravid eller ammer.
- Har en kjent historie med positiv serologi eller viral belastning for humant immunsviktvirus (HIV) eller en kjent historie med ervervet immunsviktsyndrom (AIDS).
Har ved screening laboratorietester som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier:
- En positiv antistofftest for hepatitt C-virus (HCV), med mindre det er dokumentert at det ikke har noen påvisbar viral belastning på 2 uavhengige prøver.
- En positiv test for hepatitt B overflateantigen (HBsAg).
- Har en medisinsk eller personlig tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, potensielt kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til deltakeren, eller kan forhindre deltakerens vellykkede gjennomføring av den kliniske studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: X4P-001
Innledende behandlingsfase: Deltakerne vil starte behandling med mavorixafor ved 50 milligram (mg) én gang daglig (QD) oralt eller en høyere dose, med potensiell eskalering basert på areal under kurven for absolutt nøytrofiltall og absolutt leukocytttelling (AUCANC/ALC) verdier til en maksimal total daglig dose på 400 mg. Deltakerne forventes å motta behandling i 24 uker i den første behandlingsperioden eller inntil utvikling av en behandlingsbegrensende toksisitet (TLT). Utvidelsesfase: Alle deltakere vil motta mavorixafor; dosen vil ikke overstige 400 mg. I utvidelsesfasen kan behandlingen fortsette inntil mavorixafor blir tilgjengelig via en alternativ mekanisme (for eksempel er stoffet kommersielt tilgjengelig, et utvidet tilgangsprogram osv.) eller til studien avsluttes av sponsoren. |
Mavorixafor leveres som enten 25 mg eller 100 mg kapsler.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Gjennomsnittlig AUCANC og/eller AUCALC
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter [min] førdose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uke 5, 13 og 21
|
Tid 0 (-15 minutter [min] førdose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uke 5, 13 og 21
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Antatt)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- X4P-001-MKKA
- 2016-005028-26 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på WHIM syndrom
-
X4 PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeWHIM syndromForente stater, Danmark, Australia, Østerrike, Frankrike, Ungarn, Israel, Italia, Korea, Republikken, Nederland, Den russiske føderasjonen, Spania, Tyrkia
-
X4 PharmaceuticalsTilbaketrukket
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...FullførtInfeksjoner | Vorter | Nøytropeni | Myelokathexis | HypogammaglobulinemiForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntensivavdelingens syndrom | Pediatrisk postintensiv syndromFrankrike
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapierelatert myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært høyrisiko myelodysplastisk syndromForente stater
-
University of NottinghamMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekrutteringSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromStorbritannia
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica... og andre samarbeidspartnereUkjentSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromPolen, Spania, Sverige
-
Shaare Zedek Medical CenterUkjentPremenstruelt syndrom - PMS
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringPremenstruelt syndrom - PMSTyrkia
-
Geriatric Education and Research InstituteSingapore General Hospital; Changi General Hospital; Sengkang General Hospital og andre samarbeidspartnereFullførtSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromSingapore
Kliniske studier på X4P-001
-
X4 PharmaceuticalsFullførtWaldenstroms makroglobulinemiForente stater, Hellas
-
X4 PharmaceuticalsHar ikke rekruttert ennå
-
Abbisko Therapeutics Co, LtdPåmelding etter invitasjonTrippel negativ brystkreftKina
-
X4 PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeNøytropeniForente stater
-
X4 PharmaceuticalsAktiv, ikke rekrutterendeWHIM syndromForente stater, Danmark, Australia, Østerrike, Frankrike, Ungarn, Israel, Italia, Korea, Republikken, Nederland, Den russiske føderasjonen, Spania, Tyrkia
-
X4 PharmaceuticalsFullført
-
X4 PharmaceuticalsFullførtKlarcellet nyrecellekarsinomForente stater, Korea, Republikken
-
X4 PharmaceuticalsAvsluttetKlarcellet nyrecellekarsinomForente stater
-
Toll Biotech Co. Ltd. (Beijing)Rekruttering
-
Patagonia Pharmaceuticals, LLCFullførtMedfødt iktyoseForente stater