Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En dosebestemmelse og sikkerhetsstudie av X4P-001 (Mavorixafor) hos deltakere med vorter, hypogammaglobulinemi, infeksjoner og myelokathexis (WHIM) syndrom

8. oktober 2024 oppdatert av: X4 Pharmaceuticals

En fase 2, open-label, multisenterforsøk av Mavorixafor hos pasienter med WHIM-syndrom

Dette er en fase 2-studie med en innledende 24-ukers behandlingsperiode og en forlengelsesfase. Hovedmålene med denne fase 2-studien er å bestemme sikkerheten, toleransen og dosevalg av mavorixafor hos deltakere med WHIM-syndrom. Deltakerne har lov til å fortsette behandlingen i en utvidelsesfase, hvis regionalt aktuelt, til den blir kommersielt tilgjengelig eller til studien avsluttes av sponsoren.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere med en klinisk diagnose WHIM-syndrom må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for studiedeltakelse:

  1. Være minst 18 år.
  2. Har signert gjeldende godkjente informerte samtykkeskjema.
  3. Har en genotype-bekreftet mutasjon av kjemokinreseptor type 4 (CXCR4) i samsvar med WHIM-syndrom.
  4. Godta å bruke effektiv prevensjon.
  5. Vær villig og i stand til å overholde denne protokollen.
  6. Har bekreftet ANC mindre enn eller lik (≤) 400/µL eller ALC ≤650/µL eller begge deler.

Ekskluderingskriterier:

Deltakere med noe av følgende vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:

  1. Har kjent systemisk overfølsomhet overfor stoffet mavorixafor eller dets inaktive ingredienser.
  2. Er gravid eller ammer.
  3. Har en kjent historie med positiv serologi eller viral belastning for humant immunsviktvirus (HIV) eller en kjent historie med ervervet immunsviktsyndrom (AIDS).

  4. Har ved screening laboratorietester som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier:

    • En positiv antistofftest for hepatitt C-virus (HCV), med mindre det er dokumentert at det ikke har noen påvisbar viral belastning på 2 uavhengige prøver.
    • En positiv test for hepatitt B overflateantigen (HBsAg).
  5. Har en medisinsk eller personlig tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, potensielt kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til deltakeren, eller kan forhindre deltakerens vellykkede gjennomføring av den kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: X4P-001

Innledende behandlingsfase: Deltakerne vil starte behandling med mavorixafor ved 50 milligram (mg) én gang daglig (QD) oralt eller en høyere dose, med potensiell eskalering basert på areal under kurven for absolutt nøytrofiltall og absolutt leukocytttelling (AUCANC/ALC) verdier til en maksimal total daglig dose på 400 mg. Deltakerne forventes å motta behandling i 24 uker i den første behandlingsperioden eller inntil utvikling av en behandlingsbegrensende toksisitet (TLT).

Utvidelsesfase: Alle deltakere vil motta mavorixafor; dosen vil ikke overstige 400 mg. I utvidelsesfasen kan behandlingen fortsette inntil mavorixafor blir tilgjengelig via en alternativ mekanisme (for eksempel er stoffet kommersielt tilgjengelig, et utvidet tilgangsprogram osv.) eller til studien avsluttes av sponsoren.
Legemiddel: X4P-001
Mavorixafor leveres som enten 25 mg eller 100 mg kapsler.
Andre navn:
  • AMD11070

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig verdi av området under plasmakonsentrasjon-tidskurven for absolutt nøytrofiltall (AUCANC)
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter [min] førdose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uke 5, 13 og 21
AUCANC ble samlet inn over en 24-timers periode over klinisk meningsfulle terskler for de mavorixafor-behandlede deltakerne over 6 måneder. Det absolutte antallet nøytrofile (ANC) klinisk meningsfulle terskelen ble definert som ANC ≥ 600/mikroliter (μL).
Tid 0 (-15 minutter [min] førdose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uke 5, 13 og 21
Alle besøk: Gjennomsnittlig verdi per deltaker for AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21

AUCANC ble samlet inn over en 24-timers periode over klinisk meningsfulle terskler for de mavorixafor-behandlede deltakerne over 6 måneder. Den klinisk betydningsfulle ANC-terskelen ble definert som ANC ≥ 600/μL.

Data for dette utfallsmålet er rapportert som et "Alle besøk"-oppsummering basert på gjennomsnittet av AUC, det vil si gjennomsnittet per deltaker av AUCANC over de 3 besøkene der deltakeren ble behandlet med minst 300/400 mg dose. Tidsramme rapportert er basert på datainnsamlingstidspunkter.
Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21
Gjennomsnittlig verdi av området under plasmakonsentrasjon-tidskurven for absolutt lymfocyttall (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21
AUCALC ble samlet inn over en 24-timers periode over klinisk meningsfulle terskler for de mavorixafor-behandlede deltakerne over 6 måneder. Den absolutte lymfocyttall (ALC) klinisk meningsfull terskelen ble definert som ALC ≥ 1000/μL.
Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21
Alle besøk: Gjennomsnittlig verdi per deltaker for AUCALC
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21

AUCALC ble samlet inn over en 24-timers periode over klinisk meningsfulle terskler for de mavorixafor-behandlede deltakerne over 6 måneder. Den klinisk betydningsfulle ALC-terskelen ble definert som ALC ≥ 1000/μL.

Data for dette utfallsmålet er rapportert som et "Alle besøk"-oppsummering basert på gjennomsnittet av AUC, det vil si gjennomsnittet per deltaker av AUCALC over de 3 besøkene der deltakeren ble behandlet med minst 300/400 mg dose. Tidsramme rapportert er basert på datainnsamlingstidspunkter.
Tid 0 (-15 minutter før dose), 30, 60 og 90 minutter (hver ± 5 minutter) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 minutter) i uke 5, 13 og 21
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til 10 dager etter siste dose av studiemedikamentet (maksimal eksponering: 1712 dager)
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som utviklet seg eller forverret seg i alvorlighetsgrad under gjennomføringen av en klinisk studie og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med studiemedikamentet. SAE inkluderte død, en livstruende uønsket hendelse, sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse som satte deltakeren i fare og krevde medisinsk intervensjon for å forhindre 1 av resultatene oppført i denne definisjonen. En TEAE ble definert som enhver bivirkning som begynte eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller frekvens ved eller etter starten av studiemedikamentet gjennom 10 dager etter siste dose av studiemedikamentet. En oppsummering av alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i Modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Fra første dose av studiemedikamentet til 10 dager etter siste dose av studiemedikamentet (maksimal eksponering: 1712 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

16. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

16. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2016

Først lagt ut (Antatt)

29. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2024

Sist bekreftet

1. oktober 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på WHIM syndrom

Kliniske studier på X4P-001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere