Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosisbestemmelse og sikkerhedsundersøgelse af X4P-001 (Mavorixafor) hos deltagere med vorter, hypogammaglobulinemi, infektioner og myelokathexis (WHIM) syndrom

8. oktober 2024 opdateret af: X4 Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent, multicenterforsøg med Mavorixafor hos patienter med WHIM-syndrom

Dette er et fase 2-studie med en indledende 24-ugers behandlingsperiode og en forlængelsesfase. De primære formål med dette fase 2-studie er at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten og dosisvalg af mavorixafor hos deltagere med WHIM-syndrom. Deltagerne har lov til at fortsætte behandlingen i en forlængelsesfase, hvis det er regionalt relevant, indtil det bliver kommercielt tilgængeligt, eller indtil undersøgelsen afsluttes af sponsoren.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere med en klinisk diagnose WHIM syndrom skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til deltagelse i undersøgelsen:

  1. Være mindst 18 år.
  2. Har underskrevet den nuværende godkendte informerede samtykkeformular.
  3. Har en genotype-bekræftet mutation af kemokinreceptor type 4 (CXCR4) i overensstemmelse med WHIM-syndrom.
  4. Accepter at bruge effektiv prævention.
  5. Vær villig og i stand til at overholde denne protokol.
  6. Har bekræftet ANC mindre end eller lig med (≤) 400/µL eller ALC ≤650/µL eller begge dele.

Ekskluderingskriterier:

Deltagere med et eller flere af følgende vil blive udelukket fra deltagelse i undersøgelsen:

  1. Har kendt systemisk overfølsomhed over for lægemiddelstoffet mavorixafor eller dets inaktive ingredienser.
  2. Er gravid eller ammer.
  3. Har en kendt historie med en positiv serologi eller viral belastning for humant immundefektvirus (HIV) eller en kendt historie med erhvervet immundefektsyndrom (AIDS).

  4. Har ved screening laboratorietest, der opfylder et eller flere af følgende kriterier:

    • En positiv antistoftest for hepatitis C-virus (HCV), medmindre det er dokumenteret, at den ikke har nogen påviselig viral belastning på 2 uafhængige prøver.
    • En positiv test for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg).
  5. Har en medicinsk eller personlig tilstand, der efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller compliance, eller kan forhindre deltagerens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: X4P-001

Indledende behandlingsfase: Deltagerne vil påbegynde behandling med mavorixafor ved 50 milligram (mg) én gang dagligt (QD) oralt eller en højere dosis, med potentiel eskalering baseret på areal under kurven for absolut neutrofiltal og absolut leukocyttal (AUCANC/ALC) værdier til en maksimal total daglig dosis på 400 mg. Deltagerne forventes at modtage behandling i 24 uger i den indledende behandlingsperiode eller indtil udvikling af en behandlingsbegrænsende toksicitet (TLT).

Udvidelsesfase: Alle deltagere vil modtage mavorixafor; dosis vil ikke overstige 400 mg. I forlængelsesfasen kan behandlingen fortsætte, indtil mavorixafor bliver tilgængelig via en alternativ mekanisme (f.eks. er lægemidlet kommercielt tilgængeligt, et udvidet adgangsprogram osv.), eller indtil undersøgelsen afsluttes af sponsoren.
Medicin: X4P-001
Mavorixafor leveres som enten 25 mg eller 100 mg kapsler.
Andre navne:
  • AMD11070

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Middelværdi af arealet under plasmakoncentration-tidskurven for absolut neutrofiltal (AUCANC)
Tidsramme: Tid 0 (-15 minutter [min] før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uge 5, 13 og 21
AUCANC blev indsamlet over en 24-timers periode over klinisk betydningsfulde tærskler for de mavorixafor-behandlede deltagere over 6 måneder. Det absolutte neutrofiltal (ANC) klinisk meningsfuld tærskelværdi blev defineret som ANC ≥ 600/mikroliter (μL).
Tid 0 (-15 minutter [min] før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) kl. Uge 5, 13 og 21
Alle besøg: Gennemsnitlig værdi pr. deltager for AUCANC
Tidsramme: Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21

AUCANC blev indsamlet over en 24-timers periode over klinisk betydningsfulde tærskler for de mavorixafor-behandlede deltagere over 6 måneder. Den klinisk betydningsfulde ANC-tærskel blev defineret som ANC ≥ 600/μL.

Data for dette resultatmål er rapporteret som et "Alle besøg"-resumé baseret på gennemsnittet af AUC'er, dvs. gennemsnittet af AUCANC pr. deltager på tværs af de 3 besøg, hvor deltageren blev behandlet med mindst 300/400 mg dosis. Den rapporterede tidsramme er baseret på dataindsamlingstidspunkter.
Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21
Middelværdi af arealet under plasmakoncentration-tidskurven for absolut lymfocyttal (AUCALC)
Tidsramme: Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21
AUCALC blev indsamlet over en 24-timers periode over klinisk betydningsfulde tærskler for de mavorixafor-behandlede deltagere over 6 måneder. Den klinisk betydningsfulde tærskel for absolut lymfocyttal (ALC) blev defineret som ALC ≥ 1000/μL.
Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21
Alle besøg: Gennemsnitlig værdi pr. deltager for AUCALC
Tidsramme: Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21

AUCALC blev indsamlet over en 24-timers periode over klinisk betydningsfulde tærskler for de mavorixafor-behandlede deltagere over 6 måneder. Den klinisk betydningsfulde ALC-tærskel blev defineret som ALC ≥ 1000/μL.

Data for dette resultatmål er rapporteret som et "Alle besøg"-resumé baseret på gennemsnittet af AUC'er, dvs. gennemsnittet af AUCALC pr. deltager på tværs af de 3 besøg, hvor deltageren blev behandlet med en dosis på mindst 300/400 mg. Den rapporterede tidsramme er baseret på dataindsamlingstidspunkter.
Tid 0 (-15 min før dosis), 30, 60 og 90 min (hver ± 5 min) og 2, 3, 4, 8, 12, 16 og 24 timer (hver ±15 min) i uge 5, 13 og 21
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 10 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimal eksponering: 1712 dage)
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der udviklede sig eller forværredes i sværhedsgrad under udførelsen af ​​en klinisk undersøgelse og ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. SAE'er omfattede død, en livstruende uønsket hændelse, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention for at forhindre 1 af de resultater, der er anført i denne definition. En TEAE blev defineret som enhver AE, der begyndte eller forværredes i sværhedsgrad eller hyppighed ved eller efter starten af ​​undersøgelseslægemidlet gennem 10 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over alvorlige og ikke-alvorlige AE'er uanset årsagssammenhæng er placeret i 'Reported Adverse Events-modul'.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til 10 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (maksimal eksponering: 1712 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

16. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2016

Først opslået (Anslået)

29. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med WHIM syndrom

Kliniske forsøg med X4P-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner