Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

X4P-001:n (Mavorixafor) annoksen määritys- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on syyliä, hypogammaglobulinemiaa, infektioita ja myelokatexis (WHIM) -oireyhtymää

tiistai 8. lokakuuta 2024 päivittänyt: X4 Pharmaceuticals

Vaihe 2, avoin, monikeskustutkimus mavorixaforista potilailla, joilla on WHIM-oireyhtymä

Tämä on vaiheen 2 tutkimus, jossa on ensimmäinen 24 viikon hoitojakso ja jatkovaihe. Tämän vaiheen 2 tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää mavoriksaforin turvallisuus, siedettävyys ja annoksen valinta osallistujille, joilla on WHIM-oireyhtymä. Osallistujat voivat jatkaa hoitoa laajennusvaiheessa, jos alueellisesti sovellettavissa, kunnes se tulee kaupallisesti saataville tai kunnes sponsori lopettaa tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujien, joilla on kliininen WHIM-oireyhtymän diagnoosi, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

  1. Ole vähintään 18-vuotias.
  2. On allekirjoittanut nykyisen hyväksytyn tietoisen suostumuslomakkeen.
  3. Hänellä on genotyypin vahvistama kemokiinireseptorin tyypin 4 (CXCR4) mutaatio, joka on yhdenmukainen WHIM-oireyhtymän kanssa.
  4. Suostu käyttämään tehokasta ehkäisyä.
  5. Ole halukas ja pysty noudattamaan tätä pöytäkirjaa.
  6. On vahvistanut, että ANC on pienempi tai yhtä suuri (≤) 400/µL tai ALC ≤650/µL tai molemmat.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, joilla on jokin seuraavista, suljetaan pois tutkimuksesta:

  1. Hänellä on tunnettu systeeminen yliherkkyys mavoriksaforilääkeaineelle tai sen inaktiivisille aineosille.
  2. On raskaana tai imettää.
  3. Hänellä on tiedossa positiivinen serologia tai viruskuorma ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) suhteen tai hänellä on tunnettu hankinnainen immuunikato-oireyhtymä (AIDS).

  4. Hänellä on seulonnassa laboratoriotestit, jotka täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:

    • Positiivinen vasta-ainetesti hepatiitti C -virukselle (HCV), ellei ole dokumentoitu, että sillä ei ole havaittavissa olevaa viruskuormaa kahdessa riippumattomassa näytteessä.
    • Positiivinen testi hepatiitti B:n pinta-antigeenille (HBsAg).
  5. Onko hänellä jokin lääketieteellinen tai henkilökohtainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä mahdollisesti vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai noudattamisen tai voi estää osallistujaa suorittamasta kliinisen tutkimuksen onnistuneesti loppuun.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: X4P-001

Hoidon alkuvaihe: Osallistujat aloittavat hoidon mavoriksaforilla 50 milligrammalla (mg) kerran vuorokaudessa (QD) suun kautta tai suuremmalla annoksella, ja mahdollinen eskalaatio perustuu absoluuttisen neutrofiilien määrän ja absoluuttisen leukosyyttimäärän (AUCANC/ALC) arvoihin. enintään 400 mg:n vuorokausiannokseen. Osallistujien odotetaan saavan hoitoa 24 viikon ajan ensimmäisellä hoitojaksolla tai kunnes hoitoa rajoittava toksisuus (TLT) kehittyy.

Laajennusvaihe: Kaikki osallistujat saavat mavoriksaforia; annos ei ylitä 400 mg. Laajennusvaiheessa hoitoa voidaan jatkaa, kunnes mavoriksaforia tulee saataville vaihtoehtoisen mekanismin kautta (esimerkiksi lääkettä on saatavilla kaupallisesti, laajennettu käyttöohjelma jne.) tai kunnes sponsori lopettaa tutkimuksen.
Lääke: X4P-001
Mavorixaforia toimitetaan joko 25 mg:n tai 100 mg:n kapseleina.
Muut nimet:
  • AMD11070

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen keskiarvo absoluuttiselle neutrofiilimäärälle (AUCANC)
Aikaikkuna: Aika 0 (-15 minuuttia [min] ennen annosta), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) klo. Viikot 5, 13 ja 21
AUCANC kerättiin 24 tunnin aikana kliinisesti merkityksellisten kynnysten yläpuolella mavoriksaforilla hoidetuille osallistujille kuuden kuukauden ajan. Absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) kliinisesti merkitseväksi kynnysarvoksi määriteltiin ANC ≥ 600/mikrolitra (μL).
Aika 0 (-15 minuuttia [min] ennen annosta), 30, 60 ja 90 minuuttia (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) klo. Viikot 5, 13 ja 21
Kaikki vierailut: AUCANC:n keskimääräinen osallistujakohtainen arvo
Aikaikkuna: Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21

AUCANC kerättiin 24 tunnin aikana kliinisesti merkityksellisten kynnysten yläpuolella mavoriksaforilla hoidetuille osallistujille kuuden kuukauden ajan. ANC kliinisesti merkityksellinen kynnys määriteltiin ANC ≥ 600/μL.

Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan "Kaikki käynnit" -yhteenvetona, joka perustuu AUC-arvojen keskiarvoon, eli AUCANC:n osallistujakohtaiseen keskiarvoon kolmelta käynniltä, ​​joissa osallistujaa hoidettiin vähintään 300/400 mg:n annoksella. Raportoitu aikakehys perustuu tiedonkeruun aikapisteisiin.
Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen keskiarvo absoluuttiselle lymfosyyttimäärälle (AUCALC)
Aikaikkuna: Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21
AUCALC kerättiin 24 tunnin aikana kliinisesti merkityksellisten kynnysarvojen yläpuolella mavoriksaforilla hoidetuille osallistujille kuuden kuukauden ajan. Absoluuttinen lymfosyyttien lukumäärä (ALC) kliinisesti merkitseväksi kynnysarvoksi määriteltiin ALC ≥ 1000/μL.
Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21
Kaikki vierailut: AUCALC:n keskimääräinen osallistujakohtainen arvo
Aikaikkuna: Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21

AUCALC kerättiin 24 tunnin aikana kliinisesti merkityksellisten kynnysarvojen yläpuolella mavoriksaforilla hoidetuille osallistujille kuuden kuukauden ajan. ALC:n kliinisesti merkityksellinen kynnys määriteltiin ALC:ksi ≥ 1000/μL.

Tämän tulosmitan tiedot raportoidaan "Kaikki käynnit" -yhteenvedona, joka perustuu AUC-arvojen keskiarvoon, eli AUCALC:n osallistujakohtaiseen keskiarvoon kolmelta käynniltä, ​​joissa osallistujaa hoidettiin vähintään 300/400 mg:n annoksella. Raportoitu aikakehys perustuu tiedonkeruun aikapisteisiin.
Aika 0 (-15 min ennen annosta), 30, 60 ja 90 min (kukin ± 5 min) ja 2, 3, 4, 8, 12, 16 ja 24 tuntia (kukin ±15 min) viikolla 5, 13 ja 21
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 10 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (maksimialtistus: 1712 päivää)
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka kehittyi tai paheni vakavuudeltaan kliinisen tutkimuksen aikana ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. SAE-tapauksia olivat kuolema, henkeä uhkaava haittatapahtuma, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä yhden tässä määritelmässä luetellut tulokset. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, jonka vaikeus tai esiintymistiheys alkoi tai paheni tutkimuslääkkeen aloittamisen aikana tai sen jälkeen 10 päivän ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Yhteenveto vakavista ja ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on "Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa".
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 10 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen (maksimialtistus: 1712 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

X4 Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 29. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset WHIM-oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset X4P-001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa