Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az X4P-001 (Mavorixafor) dózismeghatározási és biztonsági vizsgálata szemölcsökben, hipogammaglobulinémiában, fertőzésekben és myelokathexis (WHIM) szindrómában szenvedőknél

2024. október 8. frissítette: X4 Pharmaceuticals

2. fázis, nyílt, többközpontú Mavorixafor-vizsgálat WHIM-szindrómás betegeknél

Ez egy 2. fázisú vizsgálat, egy kezdeti 24 hetes kezelési időszakkal és egy meghosszabbítási fázissal. Ennek a 2. fázisú vizsgálatnak az elsődleges célja a mavorixafor biztonságosságának, tolerálhatóságának és dózismegválasztásának meghatározása WHIM-szindrómás résztvevőknél. A résztvevők folytathatják a kezelést egy kiterjesztési fázisban, ha regionálisan alkalmazható, amíg az kereskedelmi forgalomba nem kerül, vagy amíg a szponzor be nem fejezi a vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Ausztrália, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A WHIM-szindróma klinikai diagnózisával rendelkező résztvevőknek teljesíteniük kell az alábbi kritériumok mindegyikét, hogy jogosultak legyenek a vizsgálatban való részvételre:

  1. Legyen legalább 18 éves.
  2. Aláírta a jelenlegi jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.
  3. A 4-es típusú kemokin receptor (CXCR4) genotípus által megerősített mutációja van, amely megfelel a WHIM-szindrómának.
  4. Fogadja el, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaz.
  5. Legyen hajlandó és képes megfelelni ennek a protokollnak.
  6. Megerősítette, hogy az ANC kisebb vagy egyenlő (≤) 400/µL vagy ALC ≤650/µL, vagy mindkettő.

Kizárási kritériumok:

Az alábbiak bármelyikével rendelkező résztvevők kizárásra kerülnek a vizsgálatból:

  1. Ismert szisztémás túlérzékenysége a mavorixafor hatóanyaggal vagy inaktív összetevőivel szemben.
  2. Terhes vagy szoptat.
  3. Ismert, hogy a kórelőzményében pozitív szerológiai vagy vírusterhelés szerepel a humán immundeficiencia vírus (HIV) miatt, vagy ismert szerzett immunhiányos szindróma (AIDS).

  4. A szűrés során olyan laboratóriumi vizsgálatokkal rendelkezik, amelyek megfelelnek az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek:

    • Pozitív antitestteszt hepatitis C vírusra (HCV), kivéve, ha dokumentálják, hogy 2 független mintán nincs kimutatható vírusterhelés.
    • A hepatitis B felületi antigén (HBsAg) pozitív tesztje.
  5. Bármilyen egészségügyi vagy személyes állapota van, amely a Vizsgáló véleménye szerint potenciálisan veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét, vagy megakadályozhatja a résztvevő sikeres klinikai vizsgálatát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: X4P-001

Kezdeti kezelési fázis: A résztvevők 50 mg (mg) mavorixafor kezelést kezdenek naponta egyszer (QD) orálisan vagy magasabb dózisban, a potenciális eskaláció a görbe alatti terület alapján az abszolút neutrofilszám és az abszolút leukocitaszám (AUCANC/ALC) értékei alapján. a maximális napi 400 mg-os adagig. A résztvevők várhatóan 24 hétig kapnak kezelést a kezdeti kezelési időszakban, vagy a kezelést korlátozó toxicitás (TLT) kialakulásáig.

Kiterjesztési fázis: Minden résztvevő mavorixafort kap; az adag nem haladja meg a 400 mg-ot. A meghosszabbítási fázisban a kezelés addig folytatható, amíg a mavorixafor egy alternatív mechanizmuson keresztül elérhetővé nem válik (például a gyógyszer kereskedelmi forgalomba kerül, egy kiterjesztett hozzáférési program stb.), vagy amíg a szponzor le nem fejezi a vizsgálatot.
Drog: X4P-001
A Mavorixafor 25 mg-os vagy 100 mg-os kapszula formájában kerül forgalomba.
Más nevek:
  • AMD11070

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület átlagértéke az abszolút neutrofilszámhoz (AUCANC)
Időkeret: 0. idő (-15 perc [perc] adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) 5., 13. és 21. hét
A mavorixaforral kezelt résztvevőknél 24 órán keresztül gyűjtötték az AUCANC-ot a klinikailag jelentős küszöbérték felett 6 hónapon keresztül. Az abszolút neutrofilszám (ANC) klinikailag jelentős küszöbértéke az ANC ≥ 600/mikroliter (μL) volt.
0. idő (-15 perc [perc] adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) 5., 13. és 21. hét
Minden látogatás: Az AUCANC résztvevőnkénti átlagos értéke
Időkeret: 0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21

A mavorixaforral kezelt résztvevőknél 24 órán keresztül gyűjtötték az AUCANC-ot a klinikailag jelentős küszöbérték felett 6 hónapon keresztül. Az ANC klinikailag jelentős küszöbértéke az ANC ≥ 600/μL volt.

Ennek az eredménymérésnek az adatai az „Összes látogatás” összegzéseként jelennek meg, amely az AUC-k átlagán, azaz az AUCANC résztvevőnkénti átlagán alapul azon 3 látogatás során, amikor a résztvevőt legalább 300/400 mg-os dózissal kezelték. A jelentett időkeret az adatgyűjtési időpontokon alapul.
0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület átlagértéke az abszolút limfocitaszámhoz (AUCALC)
Időkeret: 0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21
Az AUCALC-t 24 órás időszak alatt gyűjtötték össze a klinikailag jelentős küszöbérték felett a mavorixaforral kezelt résztvevőknél 6 hónapon keresztül. Az abszolút limfocitaszám (ALC) klinikailag jelentős küszöbértéke ALC ≥ 1000/μL volt.
0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21
Minden látogatás: Az AUCALC átlagos résztvevőnkénti értéke
Időkeret: 0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21

Az AUCALC-t 24 órás időszak alatt gyűjtötték össze a klinikailag jelentős küszöbérték felett a mavorixaforral kezelt résztvevőknél 6 hónapon keresztül. Az ALC klinikailag jelentős küszöbértéke az ALC ≥ 1000/μL volt.

Ennek az eredménymérésnek az adatai "Összes látogatás" összegzésként jelennek meg az AUC-k átlagán, azaz az AUCALC résztvevőnkénti átlagán alapuló 3 olyan vizit során, ahol a résztvevőt legalább 300/400 mg-os dózissal kezelték. A jelentett időkeret az adatgyűjtési időpontokon alapul.
0. idő (-15 perc az adagolás előtt), 30, 60 és 90 perc (mindegyik ± 5 perc) és 2, 3, 4, 8, 12, 16 és 24 óra (mindegyik ±15 perc) az 5. héten, 13 és 21
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 10 napig (maximális expozíció: 1712 nap)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt értünk, amely egy klinikai vizsgálat során kialakult vagy súlyosbodott, és nem feltétlenül volt okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel. A súlyos nemkívánatos események közé tartozott a halál, az életveszélyes nemkívánatos esemény, a fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt, és orvosi beavatkozást igényelt 1 az ebben a meghatározásban felsorolt ​​eredményeket. A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határoztuk meg, amelyek súlyossága vagy gyakorisága a vizsgálati gyógyszer kezdetén vagy azt követően kezdődött, vagy a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 10 napon belül súlyosbodott. Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és nem súlyos mellékhatások összefoglalása a „Jelentett nemkívánatos események modulban” található.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 10 napig (maximális expozíció: 1712 nap)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

X4 Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. június 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 23.

Első közzététel (Becsült)

2016. december 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. október 8.

Utolsó ellenőrzés

2024. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X4P-001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Senegal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel