Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dosisbepaling en veiligheidsonderzoek van X4P-001 (Mavorixafor) bij deelnemers met wratten, hypogammaglobulinemie, infecties en myelokathexis (WHIM)-syndroom

8 oktober 2024 bijgewerkt door: X4 Pharmaceuticals

Een open-label, multicenter fase 2-onderzoek met Mavorixafor bij patiënten met het WHIM-syndroom

Dit is een fase 2-onderzoek met een initiële behandelingsperiode van 24 weken en een verlengingsfase. De primaire doelstellingen van deze fase 2-studie zijn het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en dosiskeuze van mavorixafor bij deelnemers met het WHIM-syndroom. Deelnemers mogen de behandeling voortzetten in een verlengingsfase, indien regionaal van toepassing, totdat deze commercieel beschikbaar komt of totdat het onderzoek door de sponsor wordt beëindigd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers met een klinische diagnose van het WHIM-syndroom moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

  1. Minstens 18 jaar oud zijn.
  2. Heeft het huidige goedgekeurde formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend.
  3. Heeft een genotype-bevestigde mutatie van chemokine receptor type 4 (CXCR4) consistent met het WHIM-syndroom.
  4. Ga akkoord met het gebruik van effectieve anticonceptie.
  5. Bereid en in staat zijn om dit protocol na te leven.
  6. Heeft een bevestigde ANC van minder dan of gelijk aan (≤) 400/µL of ALC ≤650/µL of beide.

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers met een van de volgende symptomen worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

  1. Heeft een bekende systemische overgevoeligheid voor de werkzame stof van mavorixafor of de inactieve ingrediënten ervan.
  2. Is zwanger of geeft borstvoeding.
  3. Heeft een bekende voorgeschiedenis van een positieve serologie of virale lading voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een bekende voorgeschiedenis van verworven immunodeficiëntiesyndroom (AIDS).

  4. Heeft bij Screening laboratoriumtesten die voldoen aan een of meer van de volgende criteria:

    • Een positieve antilichaamtest voor hepatitis C-virus (HCV), tenzij gedocumenteerd is dat er geen detecteerbare virale lading is op 2 onafhankelijke monsters.
    • Een positieve test voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg).
  5. Heeft een medische of persoonlijke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk de veiligheid of naleving van de deelnemer in gevaar kan brengen, of de succesvolle afronding van de klinische studie door de deelnemer kan verhinderen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: X4P-001

Initiële behandelingsfase: deelnemers starten de behandeling met mavorixafor met 50 milligram (mg) eenmaal daags (QD) oraal of een hogere dosis, met mogelijke escalatie op basis van de oppervlakte onder de curve voor absolute neutrofielentelling en absolute leukocytentelling (AUCANC/ALC)-waarden tot een maximale totale dagelijkse dosis van 400 mg. Van deelnemers wordt verwacht dat ze gedurende 24 weken worden behandeld in de initiële behandelingsperiode of totdat zich een behandelingsbeperkende toxiciteit (TLT) ontwikkelt.

Verlengingsfase: Alle deelnemers krijgen mavorixafor; de dosis zal niet hoger zijn dan 400 mg. In de verlengingsfase kan de behandeling worden voortgezet totdat mavorixafor beschikbaar komt via een alternatief mechanisme (bijvoorbeeld wanneer het geneesmiddel in de handel verkrijgbaar is, een uitgebreid toegangsprogramma enz.) of totdat het onderzoek door de sponsor wordt beëindigd.
Geneesmiddel: X4P-001
Mavorixafor wordt geleverd als capsules van 25 mg of 100 mg.
Andere namen:
  • AMD11070

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde waarde van het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve voor het absolute aantal neutrofielen (AUCANC)
Tijdsspanne: Tijd 0 (-15 minuten [min] vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) bij Weken 5, 13 en 21
AUCANC werd gedurende een periode van 24 uur boven klinisch betekenisvolle drempels verzameld voor de met mavorixafor behandelde deelnemers gedurende 6 maanden. De klinisch betekenisvolle drempelwaarde voor het absolute aantal neutrofielen (ANC) werd gedefinieerd als ANC ≥ 600/microliter (μl).
Tijd 0 (-15 minuten [min] vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) bij Weken 5, 13 en 21
Alle bezoeken: gemiddelde waarde per deelnemer van de AUCANC
Tijdsspanne: Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21

AUCANC werd gedurende een periode van 24 uur boven klinisch betekenisvolle drempels verzameld voor de met mavorixafor behandelde deelnemers gedurende 6 maanden. De klinisch betekenisvolle ANC-drempel werd gedefinieerd als ANC ≥ 600/μl.

Gegevens voor deze uitkomstmaat worden gerapporteerd als een samenvatting van 'Alle bezoeken', gebaseerd op het gemiddelde van de AUC's, dat wil zeggen het gemiddelde van de AUCANC per deelnemer over de 3 bezoeken waarbij de deelnemer werd behandeld met een dosis van ten minste 300/400 mg. Het gerapporteerde tijdsbestek is gebaseerd op tijdstippen voor gegevensverzameling.
Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21
Gemiddelde waarde van het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve voor het absolute aantal lymfocyten (AUCALC)
Tijdsspanne: Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21
AUCALC werd gedurende een periode van 24 uur verzameld boven klinisch betekenisvolle drempels voor de met mavorixafor behandelde deelnemers gedurende 6 maanden. De klinisch betekenisvolle drempel voor het absolute aantal lymfocyten (ALC) werd gedefinieerd als ALC ≥ 1000/μl.
Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21
Alle bezoeken: gemiddelde waarde per deelnemer van de AUCALC
Tijdsspanne: Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21

AUCALC werd gedurende een periode van 24 uur verzameld boven klinisch betekenisvolle drempels voor de met mavorixafor behandelde deelnemers gedurende 6 maanden. De klinisch betekenisvolle ALC-drempel werd gedefinieerd als ALC ≥ 1000/μl.

Gegevens voor deze uitkomstmaat worden gerapporteerd als een samenvatting van 'Alle bezoeken', gebaseerd op het gemiddelde van de AUC's, dat wil zeggen het gemiddelde van de AUCALC per deelnemer over de 3 bezoeken waarbij de deelnemer werd behandeld met een dosis van ten minste 300/400 mg. Het gerapporteerde tijdsbestek is gebaseerd op tijdstippen voor gegevensverzameling.
Tijd 0 (-15 min vóór dosis), 30, 60 en 90 min (elk ± 5 min) en 2, 3, 4, 8, 12, 16 en 24 uur (elk ± 15 min) in week 5, 13 en 21
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met 10 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximale blootstelling: 1712 dagen)
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat zich ontwikkelde of in ernst verergerde tijdens de uitvoering van een klinisch onderzoek en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met het onderzoeksgeneesmiddel. SAE's omvatten overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar bracht en medische interventie vereiste om 1 van de de in deze definitie genoemde uitkomsten. Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die begon of verergerde in ernst of frequentie op of na de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met 10 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een overzicht van ernstige en niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot en met 10 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (maximale blootstelling: 1712 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

29 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 oktober 2024

Laatst geverifieerd

1 oktober 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op WHIM-syndroom

Klinische onderzoeken op X4P-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren