Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Określenie dawki i badanie bezpieczeństwa X4P-001 (Mavorixafor) u uczestników z zespołem brodawek, hipogammaglobulinemią, infekcjami i mielokateksją (WHIM)

5 września 2023 zaktualizowane przez: X4 Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 Mavorixaforu u pacjentów z zespołem WHIM

Jest to badanie fazy 2 z początkowym 24-tygodniowym okresem leczenia i fazą przedłużenia. Głównymi celami tego badania fazy 2 jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji i doboru dawki mavorixaforu u uczestników z zespołem WHIM. Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w fazie przedłużenia, jeśli ma to zastosowanie regionalne, do momentu, gdy stanie się ono dostępne na rynku lub do zakończenia badania przez sponsora.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washingington Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy z kliniczną diagnozą zespołu WHIM muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do udziału w badaniu:

  1. Mieć co najmniej 18 lat.
  2. Podpisał aktualnie zatwierdzony formularz świadomej zgody.
  3. Ma potwierdzoną genotypowo mutację receptora chemokin typu 4 (CXCR4) zgodną z zespołem WHIM.
  4. Zgódź się na stosowanie skutecznej antykoncepcji.
  5. Bądź chętny i zdolny do przestrzegania tego protokołu.
  6. Potwierdzony ANC mniejszy lub równy (≤) 400/µl lub ALC ≤650/µl lub oba.

Kryteria wyłączenia:

Z udziału w badaniu zostaną wykluczeni uczestnicy, u których wystąpi którykolwiek z poniższych warunków:

  1. Stwierdzono ogólnoustrojową nadwrażliwość na substancję leczniczą mavorixafor lub jego nieaktywne składniki.
  2. Jest w ciąży lub karmi piersią.
  3. Ma znaną historię dodatniego wyniku serologicznego lub miana wirusa ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub znaną historię zespołu nabytego niedoboru odporności (AIDS).

  4. Posiada podczas badań przesiewowych testy laboratoryjne spełniające jedno lub więcej z następujących kryteriów:

    • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), chyba że udokumentowano brak wykrywalnego miana wirusa w 2 niezależnych próbkach.
    • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg).
  5. Ma jakikolwiek stan medyczny lub osobisty, który w opinii badacza może potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub zgodności uczestnika lub może uniemożliwić pomyślne ukończenie przez uczestnika badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: X4P-001

Początkowa faza leczenia: uczestnicy rozpoczną leczenie mavorixaforem w dawce 50 miligramów (mg) raz na dobę (QD) doustnie lub w większej dawce, z możliwością zwiększenia dawki w zależności od pola pod krzywą wartości bezwzględnej liczby neutrofili i bezwzględnej liczby leukocytów (AUCANC/ALC) do maksymalnej całkowitej dawki dobowej wynoszącej 400 mg. Oczekuje się, że uczestnicy otrzymają leczenie przez 24 tygodnie w początkowym okresie leczenia lub do wystąpienia toksyczności ograniczającej leczenie (TLT).

Faza przedłużenia: Wszyscy uczestnicy otrzymają mavorixafor; dawka nie przekroczy 400 mg. W fazie przedłużenia leczenie można kontynuować do czasu, gdy mavorixafor stanie się dostępny za pośrednictwem alternatywnego mechanizmu (np. lek będzie dostępny na rynku, program rozszerzonego dostępu itp.) lub do zakończenia badania przez sponsora.
Lek: X4P-001
Mavorixafor będzie dostępny w postaci kapsułek 25 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • AMD11070, Mavorixafor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia wartość AUCANC i/lub AUCALC
Ramy czasowe: Czas 0 (-15 minut [min] przed podaniem), 30, 60 i 90 min (każdy ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 min) w Tygodnie 5, 13 i 21
Czas 0 (-15 minut [min] przed podaniem), 30, 60 i 90 min (każdy ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każdy ± 15 min) w Tygodnie 5, 13 i 21

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

29 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom WHIM

Badania kliniczne na X4P-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj