Estudio de determinación de dosis y seguridad de X4P-001 (Mavorixafor) en participantes con síndrome de verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielotaxis (WHIM)
Un ensayo de fase 2, abierto y multicéntrico de mavorixafor en pacientes con síndrome WHIM
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital
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-
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes con un diagnóstico clínico del síndrome WHIM deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para participar en el estudio:
- Tener al menos 18 años de edad.
- Ha firmado el formulario de consentimiento informado aprobado actual.
- Tiene una mutación confirmada por genotipo del receptor de quimiocinas tipo 4 (CXCR4) compatible con el síndrome WHIM.
- Aceptar el uso de métodos anticonceptivos efectivos.
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con este protocolo.
- Ha confirmado ANC menor o igual a (≤) 400/µL o ALC ≤650/µL o ambos.
Criterio de exclusión:
Los participantes con cualquiera de los siguientes serán excluidos de la participación en el estudio:
- Tiene hipersensibilidad sistémica conocida al principio activo mavorixafor o a sus ingredientes inactivos.
- Está embarazada o amamantando.
- Tiene antecedentes conocidos de serología positiva o carga viral para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) o antecedentes conocidos de síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA).
Tiene, en la selección, pruebas de laboratorio que cumplen uno o más de los siguientes criterios:
- Una prueba de anticuerpos positiva para el virus de la hepatitis C (VHC), a menos que se documente que no tiene una carga viral detectable en 2 muestras independientes.
- Una prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg).
- Tiene alguna afección médica o personal que, en opinión del investigador, pueda comprometer potencialmente la seguridad o el cumplimiento del participante, o pueda impedir que el participante complete con éxito el estudio clínico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: X4P-001
Fase de tratamiento inicial: los participantes iniciarán el tratamiento con mavorixafor a 50 miligramos (mg) una vez al día (QD) por vía oral o una dosis más alta, con un aumento potencial basado en el área bajo la curva para los valores de recuento absoluto de neutrófilos y recuento absoluto de leucocitos (AUCANC/ALC). hasta una dosis máxima diaria total de 400 mg. Se espera que los participantes reciban tratamiento durante 24 semanas en el Período de tratamiento inicial o hasta que se desarrolle una toxicidad limitante del tratamiento (TLT). Fase de Extensión: Todos los participantes recibirán mavorixafor; la dosis no excederá los 400 mg. En la fase de extensión, el tratamiento puede continuar hasta que mavorixafor esté disponible a través de un mecanismo alternativo (por ejemplo, el fármaco esté disponible comercialmente, un programa de acceso ampliado, etc.) o hasta que el patrocinador finalice el estudio. |
Mavorixafor se proporcionará en cápsulas de 25 mg o 100 mg.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Valor medio del área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo para el recuento absoluto de neutrófilos (AUCANC)
Periodo de tiempo: Tiempo 0 (-15 minutos [min] antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ±15 min) en Semanas 5, 13 y 21
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AUCANC se recopiló durante un período de 24 horas por encima de los umbrales clínicamente significativos para los participantes tratados con mavorixafor durante 6 meses.
El umbral clínicamente significativo del recuento absoluto de neutrófilos (RAN) se definió como RAN ≥ 600/microlitro (μL).
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Tiempo 0 (-15 minutos [min] antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ±15 min) en Semanas 5, 13 y 21
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Todas las visitas: Valor promedio por participante de la AUCANC
Periodo de tiempo: Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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AUCANC se recopiló durante un período de 24 horas por encima de los umbrales clínicamente significativos para los participantes tratados con mavorixafor durante 6 meses. El umbral de RAN clínicamente significativo se definió como RAN ≥ 600/μL. Los datos para esta medida de resultado se informan como un resumen de "Todas las visitas" basado en la media de las AUC, es decir, el promedio por participante de la AUCAN en las 3 visitas en las que el participante fue tratado con una dosis de al menos 300/400 mg. El período de tiempo informado se basa en los momentos de recopilación de datos. |
Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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Valor medio del área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo para el recuento absoluto de linfocitos (AUCALC)
Periodo de tiempo: Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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AUCALC se recopiló durante un período de 24 horas por encima de los umbrales clínicamente significativos para los participantes tratados con mavorixafor durante 6 meses.
El umbral clínicamente significativo del recuento absoluto de linfocitos (ALC) se definió como ALC ≥ 1000/μL.
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Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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Todas las visitas: Valor promedio por participante de la AUCALC
Periodo de tiempo: Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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AUCALC se recopiló durante un período de 24 horas por encima de los umbrales clínicamente significativos para los participantes tratados con mavorixafor durante 6 meses. El umbral clínicamente significativo de ALC se definió como ALC ≥ 1000/μL. Los datos para esta medida de resultado se informan como un resumen de "Todas las visitas" basado en la media de las AUC, es decir, el promedio por participante de la AUCALC en las 3 visitas en las que el participante fue tratado con una dosis de al menos 300/400 mg. El período de tiempo informado se basa en los momentos de recopilación de datos. |
Tiempo 0 (-15 min antes de la dosis), 30, 60 y 90 min (cada ± 5 min) y 2, 3, 4, 8, 12, 16 y 24 horas (cada ± 15 min) en las Semanas 5, 13 y 21
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 10 días después de la última dosis del fármaco del estudio (exposición máxima: 1712 días)
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier suceso médico adverso que se desarrolló o empeoró en gravedad durante la realización de un estudio clínico y no necesariamente tuvo una relación causal con el fármaco del estudio.
Los EAG incluyeron muerte, un evento adverso potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de una hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición.
Un TEAE se definió como cualquier EA que comenzó o empeoró en gravedad o frecuencia durante o después del inicio del fármaco del estudio hasta 10 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Un resumen de los EA graves y no graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en el 'Módulo de eventos adversos notificados'.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 10 días después de la última dosis del fármaco del estudio (exposición máxima: 1712 días)
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- X4P-001-MKKA
- 2016-005028-26 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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