Определение дозы и исследование безопасности X4P-001 (мавориксафор) у участников с бородавками, гипогаммаглобулинемией, инфекциями и синдромом миелокатексиса (WHIM)
Фаза 2 открытого многоцентрового исследования мавориксафора у пациентов с синдромом WHIM
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Австралия, 3065
- St. Vincent's Hospital
-
-
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Участники с клиническим диагнозом синдрома WHIM должны соответствовать всем следующим критериям, чтобы иметь право на участие в исследовании:
- Быть не моложе 18 лет.
- Подписал действующую утвержденную форму информированного согласия.
- Имеет подтвержденную генотипом мутацию хемокинового рецептора типа 4 (CXCR4), соответствующую синдрому WHIM.
- Согласитесь использовать эффективную контрацепцию.
- Будьте готовы и способны соблюдать этот протокол.
- Подтверждено, что ANC меньше или равно (≤) 400/мкл или ALC ≤650/мкл, или и то, и другое.
Критерий исключения:
Участники, имеющие любой из следующих признаков, будут исключены из участия в исследовании:
- Имеет известную системную гиперчувствительность к лекарственному веществу мавориксафор или его неактивным ингредиентам.
- Беременна или кормит грудью.
- Имеет известный анамнез положительной серологии или вирусной нагрузки на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или известный анамнез синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИД).
Имеет на скрининге лабораторные анализы, отвечающие одному или нескольким из следующих критериев:
- Положительный тест на антитела к вирусу гепатита С (ВГС), если документально не подтверждено отсутствие определяемой вирусной нагрузки в 2 независимых образцах.
- Положительный тест на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg).
- Имеет какое-либо медицинское или личное состояние, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или соответствие участника или может помешать успешному завершению участником клинического исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: X4P-001
Начальная фаза лечения: участники начнут лечение мавориксафором в дозе 50 миллиграммов (мг) один раз в день (QD) перорально или в более высокой дозе с потенциальной эскалацией в зависимости от площади под кривой абсолютного количества нейтрофилов и абсолютного количества лейкоцитов (AUCANC/ALC). до максимальной общей суточной дозы 400 мг. Ожидается, что участники будут получать лечение в течение 24 недель в начальный период лечения или до развития ограничивающей лечение токсичности (TLT). Фаза расширения: все участники получат мавориксафор; доза не будет превышать 400 мг. В расширенной фазе лечение может продолжаться до тех пор, пока мавориксафор не станет доступным через альтернативный механизм (например, лекарство станет коммерчески доступным, программа расширенного доступа и т. д.) или пока исследование не будет прекращено спонсором. |
Мавориксафор будет выпускаться в виде капсул по 25 или 100 мг.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Среднее значение площади под кривой концентрации в плазме от времени для абсолютного числа нейтрофилов (AUCANC)
Временное ограничение: Время 0 (-15 минут [мин] перед введением дозы), 30, 60 и 90 минут (каждый ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждый ± 15 минут) при Недели 5, 13 и 21
|
AUCANC собирали в течение 24 часов, превышая клинически значимые пороговые значения для участников, принимавших мавориксафор, в течение 6 месяцев.
Клинически значимый порог абсолютного числа нейтрофилов (АНК) определялся как АЧН ≥ 600/микролитр (мкл).
|
Время 0 (-15 минут [мин] перед введением дозы), 30, 60 и 90 минут (каждый ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждый ± 15 минут) при Недели 5, 13 и 21
|
|
Все посещения: средняя ценность АУКАНК на одного участника
Временное ограничение: Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
AUCANC собирали в течение 24 часов, превышая клинически значимые пороговые значения для участников, принимавших мавориксафор, в течение 6 месяцев. Клинически значимый порог АНК определялся как АНК ≥ 600/мкл. Данные для этого показателя результата представлены в виде сводки «Все посещения», основанной на среднем значении AUC, то есть среднем значении AUCANC для каждого участника за 3 посещения, когда участник получал дозу по меньшей мере 300/400 мг. Указанные временные рамки основаны на моментах сбора данных. |
Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
|
Среднее значение площади под кривой зависимости концентрации плазмы от времени для абсолютного количества лимфоцитов (AUCALC)
Временное ограничение: Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
AUCALC собирали в течение 24-часового периода выше клинически значимых порогов для участников, принимавших мавориксафор, в течение 6 месяцев.
Клинически значимый порог абсолютного числа лимфоцитов (ALC) определялся как ALC ≥ 1000/мкл.
|
Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
|
Все посещения: средняя ценность AUCALC на одного участника.
Временное ограничение: Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
AUCALC собирали в течение 24-часового периода выше клинически значимых порогов для участников, принимавших мавориксафор, в течение 6 месяцев. Клинически значимый порог ALC определялся как ALC ≥ 1000/мкл. Данные для этого показателя результата представлены в виде сводки «Все посещения», основанной на среднем значении AUC, то есть среднем значении AUCALC для каждого участника за 3 посещения, когда участник получал дозу по меньшей мере 300/400 мг. Указанные временные рамки основаны на моментах сбора данных. |
Время 0 (-15 минут до введения дозы), 30, 60 и 90 минут (каждая ± 5 минут) и 2, 3, 4, 8, 12, 16 и 24 часа (каждая ± 15 минут) на 5-й неделе. 13 и 21
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 10 дней после последней дозы исследуемого препарата (Максимальное воздействие: 1712 дней)
|
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое развилось или ухудшилось во время проведения клинического исследования и не обязательно имело причинную связь с исследуемым препаратом.
SAE включали смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализацию в стационар или продление существующей госпитализации, стойкую или значительную инвалидность или недееспособность, врожденную аномалию или врожденный дефект или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении.
TEAE определялось как любое НЯ, которое начиналось или ухудшалось по тяжести или частоте в начале или после начала приема исследуемого препарата в течение 10 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
Сводная информация о серьезных и несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
От первой дозы исследуемого препарата до 10 дней после последней дозы исследуемого препарата (Максимальное воздействие: 1712 дней)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оцененный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- X4P-001-MKKA
- 2016-005028-26 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования КАЧЕСТВЕННЫЙ синдром
-
Cognitive FXЗавершенныйПостконтузивный синдром | Неуточненное тревожное расстройство | Симптомы после сотрясения мозга | Постконтузионный синдром | Post Coversive Syndrome, хроническийСоединенные Штаты
-
Reuth Rehabilitation HospitalРекрутингЛегкая черепно-мозговая травма, сотрясение мозга | Посттравматическая головная боль | Post Coversive Syndrome, хроническийИзраиль
Клинические исследования X4P-001
-
X4 PharmaceuticalsЗавершенный
-
X4 PharmaceuticalsРекрутингНейтропенияСоединенные Штаты, Франция, Испания, Таиланд, Соединенное Королевство, Бельгия, Италия, Германия, Румыния, Венгрия, Израиль, Греция, Австралия, Сербия, Чехия, Грузия, Аргентина, Португалия, Украина, Канада, Швейцария, Малайзия, Турция... и более
-
X4 PharmaceuticalsАктивный, не рекрутирующийКАЧЕСТВЕННЫЙ синдромСоединенные Штаты, Дания, Австралия, Австрия, Франция, Венгрия, Израиль, Италия, Корея, Республика, Нидерланды, Российская Федерация, Испания, Турция
-
Abbisko Therapeutics Co, LtdЗапись по приглашениюТройной негативный рак молочной железыКитай
-
X4 PharmaceuticalsЗавершенныйМеланомаСоединенные Штаты
-
X4 PharmaceuticalsЗавершенныйМакроглобулинемия ВальденстремаСоединенные Штаты, Греция
-
X4 PharmaceuticalsПрекращеноСветлоклеточная почечно-клеточная карциномаСоединенные Штаты
-
X4 PharmaceuticalsЗавершенныйСветлоклеточная почечно-клеточная карциномаСоединенные Штаты, Корея, Республика
-
S-Alpha Therapeutics, Inc.ЗавершенныйБлизорукостьКорея, Республика
-
Pacylex PharmaceuticalsOzmosis Research Inc.ЗавершенныйПродвинутая солидная опухоль | В-клеточная неходжкинская лимфомаКанада