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Eine Dosisbestimmungs- und Sicherheitsstudie von X4P-001 (Mavorixafor) bei Teilnehmern mit Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis-Syndrom (WHIM).

8. Oktober 2024 aktualisiert von: X4 Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie mit Mavorixafor bei Patienten mit WHIM-Syndrom

Dies ist eine Phase-2-Studie mit einer anfänglichen 24-wöchigen Behandlungsphase und einer Verlängerungsphase. Die Hauptziele dieser Phase-2-Studie bestehen darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Dosisauswahl von Mavorixafor bei Teilnehmern mit WHIM-Syndrom zu bestimmen. Den Teilnehmern ist es gestattet, die Behandlung in einer Verlängerungsphase, sofern regional anwendbar, fortzusetzen, bis sie kommerziell verfügbar wird oder bis die Studie vom Sponsor beendet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer mit einer klinischen Diagnose des WHIM-Syndroms müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Teilnahme an der Studie in Frage zu kommen:

  1. Mindestens 18 Jahre alt sein.
  2. Hat die aktuell genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet.
  3. Hat eine durch den Genotyp bestätigte Mutation des Chemokinrezeptors Typ 4 (CXCR4), die mit dem WHIM-Syndrom vereinbar ist.
  4. Stimmen Sie zu, wirksame Verhütungsmittel anzuwenden.
  5. Seien Sie bereit und in der Lage, dieses Protokoll einzuhalten.
  6. Hat einen bestätigten ANC-Wert kleiner oder gleich (≤) 400/µL oder einen ALC ≤650/µL oder beides.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer mit einem der folgenden Punkte werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Hat eine bekannte systemische Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff Mavorixafor oder seine inaktiven Bestandteile.
  2. Ist schwanger oder stillt.
  3. Hat eine bekannte Vorgeschichte einer positiven Serologie oder Viruslast für das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder eine bekannte Vorgeschichte eines erworbenen Immundefizienzsyndroms (AIDS).

  4. Hat beim Screening Labortests durchgeführt, die eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllen:

    • Ein positiver Antikörpertest auf das Hepatitis-C-Virus (HCV), es sei denn, es wurde dokumentiert, dass in zwei unabhängigen Proben keine Viruslast nachweisbar ist.
    • Ein positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg).
  5. Hat eine medizinische oder persönliche Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers gefährden oder den erfolgreichen Abschluss der klinischen Studie durch den Teilnehmer ausschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: X4P-001

Erstbehandlungsphase: Die Teilnehmer beginnen die Behandlung mit Mavorixafor in einer Dosis von 50 Milligramm (mg) einmal täglich (QD) oral oder einer höheren Dosis, mit einer möglichen Eskalation basierend auf der Fläche unter der Kurve für die Werte der absoluten Neutrophilenzahl und der absoluten Leukozytenzahl (AUCANC/ALC). bis zu einer maximalen Gesamttagesdosis von 400 mg. Von den Teilnehmern wird erwartet, dass sie im ersten Behandlungszeitraum oder bis zur Entwicklung einer behandlungslimitierenden Toxizität (TLT) 24 Wochen lang eine Behandlung erhalten.

Verlängerungsphase: Alle Teilnehmer erhalten Mavorixafor; die Dosis wird 400 mg nicht überschreiten. In der Verlängerungsphase kann die Behandlung fortgesetzt werden, bis Mavorixafor über einen alternativen Mechanismus verfügbar wird (z. B. wenn das Medikament im Handel erhältlich ist, ein erweitertes Zugangsprogramm usw.) oder bis die Studie vom Sponsor beendet wird.
Arzneimittel: X4P-001
Mavorixafor wird entweder als 25-mg- oder 100-mg-Kapseln bereitgestellt.
Andere Namen:
  • AMD11070

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittelwert der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für die absolute Neutrophilenzahl (AUCANC)
Zeitfenster: Zeit 0 (-15 Minuten [Minuten] vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) bei Woche 5, 13 und 21
AUCANC wurde über einen Zeitraum von 24 Stunden über klinisch bedeutsamen Schwellenwerten für die mit Mavorixafor behandelten Teilnehmer über einen Zeitraum von 6 Monaten erhoben. Der klinisch bedeutsame Schwellenwert für die absolute Neutrophilenzahl (ANC) wurde als ANC ≥ 600/Mikroliter (μL) definiert.
Zeit 0 (-15 Minuten [Minuten] vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) bei Woche 5, 13 und 21
Alle Besuche: Durchschnittlicher Wert pro Teilnehmer des AUCANC
Zeitfenster: Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21

AUCANC wurde über einen Zeitraum von 24 Stunden über klinisch bedeutsamen Schwellenwerten für die mit Mavorixafor behandelten Teilnehmer über einen Zeitraum von 6 Monaten erhoben. Der klinisch bedeutsame ANC-Schwellenwert wurde als ANC ≥ 600/μL definiert.

Die Daten für diese Ergebnismessung werden als Zusammenfassung „Alle Besuche“ auf der Grundlage des Mittelwerts der AUCs gemeldet, d. Der angegebene Zeitrahmen basiert auf Datenerfassungszeitpunkten.
Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21
Mittelwert der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve für die absolute Lymphozytenzahl (AUCALC)
Zeitfenster: Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21
AUCALC wurde über einen Zeitraum von 24 Stunden über klinisch bedeutsamen Schwellenwerten für die mit Mavorixafor behandelten Teilnehmer über einen Zeitraum von 6 Monaten gesammelt. Der klinisch bedeutsame Schwellenwert für die absolute Lymphozytenzahl (ALC) wurde als ALC ≥ 1000/μL definiert.
Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21
Alle Besuche: Durchschnittlicher Wert pro Teilnehmer des AUCALC
Zeitfenster: Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21

AUCALC wurde über einen Zeitraum von 24 Stunden über klinisch bedeutsamen Schwellenwerten für die mit Mavorixafor behandelten Teilnehmer über einen Zeitraum von 6 Monaten gesammelt. Der klinisch bedeutsame ALC-Schwellenwert wurde als ALC ≥ 1000/μL definiert.

Die Daten für diese Ergebnismessung werden als Zusammenfassung „Alle Besuche“ auf der Grundlage des Mittelwerts der AUCs gemeldet, d. h. des durchschnittlichen AUCALC pro Teilnehmer über die drei Besuche hinweg, bei denen der Teilnehmer mit einer Dosis von mindestens 300/400 mg behandelt wurde. Der angegebene Zeitrahmen basiert auf Datenerfassungszeitpunkten.
Zeit 0 (-15 Minuten vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) in Woche 5, 13 und 21
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 10 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximale Exposition: 1712 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, das sich während der Durchführung einer klinischen Studie entwickelte oder in seiner Schwere verschlimmerte und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament stand. Zu den SAEs gehörten der Tod, ein lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis, ein stationärer Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, eine anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis, das den Teilnehmer gefährdete und einen medizinischen Eingriff erforderte, um eines davon zu verhindern die in dieser Definition aufgeführten Ergebnisse. Ein TEAE wurde als jedes UE definiert, das zu oder nach Beginn der Studienmedikation bis 10 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments begann oder sich in Schwere oder Häufigkeit verschlechterte. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und nicht schwerwiegender Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 10 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (maximale Exposition: 1712 Tage)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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