Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Dosisbestimmungs- und Sicherheitsstudie von X4P-001 (Mavorixafor) bei Teilnehmern mit Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis-Syndrom (WHIM).

5. September 2023 aktualisiert von: X4 Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische Phase-2-Studie mit Mavorixafor bei Patienten mit WHIM-Syndrom

Dies ist eine Phase-2-Studie mit einer anfänglichen 24-wöchigen Behandlungsphase und einer Verlängerungsphase. Die Hauptziele dieser Phase-2-Studie bestehen darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Dosisauswahl von Mavorixafor bei Teilnehmern mit WHIM-Syndrom zu bestimmen. Den Teilnehmern ist es gestattet, die Behandlung in einer Verlängerungsphase, sofern regional anwendbar, fortzusetzen, bis sie kommerziell verfügbar wird oder bis die Studie vom Sponsor beendet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washingington Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer mit einer klinischen Diagnose des WHIM-Syndroms müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um für die Teilnahme an der Studie in Frage zu kommen:

  1. Mindestens 18 Jahre alt sein.
  2. Hat die aktuell genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet.
  3. Hat eine durch den Genotyp bestätigte Mutation des Chemokinrezeptors Typ 4 (CXCR4), die mit dem WHIM-Syndrom vereinbar ist.
  4. Stimmen Sie zu, wirksame Verhütungsmittel anzuwenden.
  5. Seien Sie bereit und in der Lage, dieses Protokoll einzuhalten.
  6. Hat einen bestätigten ANC-Wert kleiner oder gleich (≤) 400/µL oder einen ALC ≤650/µL oder beides.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer mit einem der folgenden Punkte werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  1. Hat eine bekannte systemische Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff Mavorixafor oder seine inaktiven Bestandteile.
  2. Ist schwanger oder stillt.
  3. Hat eine bekannte Vorgeschichte einer positiven Serologie oder Viruslast für das humane Immundefizienzvirus (HIV) oder eine bekannte Vorgeschichte eines erworbenen Immundefizienzsyndroms (AIDS).

  4. Hat beim Screening Labortests durchgeführt, die eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllen:

    • Ein positiver Antikörpertest auf das Hepatitis-C-Virus (HCV), es sei denn, es wurde dokumentiert, dass in zwei unabhängigen Proben keine Viruslast nachweisbar ist.
    • Ein positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg).
  5. Hat eine medizinische oder persönliche Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers gefährden oder den erfolgreichen Abschluss der klinischen Studie durch den Teilnehmer ausschließen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: X4P-001

Erstbehandlungsphase: Die Teilnehmer beginnen die Behandlung mit Mavorixafor in einer Dosis von 50 Milligramm (mg) einmal täglich (QD) oral oder einer höheren Dosis, mit einer möglichen Eskalation basierend auf der Fläche unter der Kurve für die Werte der absoluten Neutrophilenzahl und der absoluten Leukozytenzahl (AUCANC/ALC). bis zu einer maximalen Gesamttagesdosis von 400 mg. Von den Teilnehmern wird erwartet, dass sie im ersten Behandlungszeitraum oder bis zur Entwicklung einer behandlungslimitierenden Toxizität (TLT) 24 Wochen lang eine Behandlung erhalten.

Verlängerungsphase: Alle Teilnehmer erhalten Mavorixafor; die Dosis wird 400 mg nicht überschreiten. In der Verlängerungsphase kann die Behandlung fortgesetzt werden, bis Mavorixafor über einen alternativen Mechanismus verfügbar wird (z. B. wenn das Medikament im Handel erhältlich ist, ein erweitertes Zugangsprogramm usw.) oder bis die Studie vom Sponsor beendet wird.
Arzneimittel: X4P-001
Mavorixafor wird entweder als 25-mg- oder 100-mg-Kapseln bereitgestellt.
Andere Namen:
  • AMD11070, Mavorixafor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere AUCANC und/oder AUCALC
Zeitfenster: Zeit 0 (-15 Minuten [Minuten] vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) bei Woche 5, 13 und 21
Zeit 0 (-15 Minuten [Minuten] vor der Einnahme), 30, 60 und 90 Minuten (jeweils ± 5 Minuten) und 2, 3, 4, 8, 12, 16 und 24 Stunden (jeweils ± 15 Minuten) bei Woche 5, 13 und 21

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

29. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur WHIM-Syndrom

Klinische Studien zur X4P-001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Romania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren