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Uno studio sulla determinazione della dose e sulla sicurezza di X4P-001 (Mavorixafor) nei partecipanti con sindrome di verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi (WHIM)

8 ottobre 2024 aggiornato da: X4 Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico di fase 2, in aperto, su Mavorixafor in pazienti con sindrome WHIM

Questo è uno studio di fase 2 con un periodo di trattamento iniziale di 24 settimane e una fase di estensione. Gli obiettivi primari di questo studio di fase 2 sono determinare la sicurezza, la tollerabilità e la selezione della dose di mavorixafor nei partecipanti con sindrome WHIM. I partecipanti sono autorizzati a continuare il trattamento in una fase di estensione, se applicabile a livello regionale, fino a quando non diventa disponibile in commercio o fino a quando lo studio non viene terminato dallo sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti con una diagnosi clinica di sindrome WHIM devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere ammessi alla partecipazione allo studio:

  1. Avere almeno 18 anni di età.
  2. Ha firmato l'attuale modulo di consenso informato approvato.
  3. Presenta una mutazione confermata dal genotipo del recettore per le chemochine di tipo 4 (CXCR4) coerente con la sindrome WHIM.
  4. Accetta di usare una contraccezione efficace.
  5. Sii disposto e in grado di rispettare questo protocollo.
  6. Ha confermato ANC inferiore o uguale a (≤) 400/µL o ALC ≤650/µL o entrambi.

Criteri di esclusione:

I partecipanti con una delle seguenti condizioni saranno esclusi dalla partecipazione allo studio:

  1. Ha nota ipersensibilità sistemica al principio attivo mavorixafor o ai suoi ingredienti inattivi.
  2. È incinta o sta allattando.
  3. Ha una storia nota di sierologia positiva o carica virale per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o una storia nota di sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS).

  4. Ha, allo Screening, test di laboratorio che soddisfano uno o più dei seguenti criteri:

    • Un test anticorpale positivo per il virus dell'epatite C (HCV), a meno che non sia documentata l'assenza di carica virale rilevabile su 2 campioni indipendenti.
    • Un test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg).
  5. Ha qualsiasi condizione medica o personale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza o la compliance del partecipante, o potrebbe precludere il completamento con successo dello studio clinico da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: X4P-001

Fase di trattamento iniziale: i partecipanti inizieranno il trattamento con mavorixafor a 50 milligrammi (mg) una volta al giorno (QD) per via orale o una dose più elevata, con potenziale escalation basata sull'area sotto la curva per i valori della conta assoluta dei neutrofili e della conta assoluta dei leucociti (AUCANC/ALC) ad una dose giornaliera totale massima di 400 mg. I partecipanti dovrebbero ricevere il trattamento per 24 settimane nel periodo di trattamento iniziale o fino allo sviluppo di una tossicità limitante il trattamento (TLT).

Fase di estensione: tutti i partecipanti riceveranno mavorixafor; la dose non supererà i 400 mg. Nella fase di estensione, il trattamento può continuare fino a quando mavorixafor non diventa disponibile tramite un meccanismo alternativo (ad esempio, il farmaco è disponibile in commercio, un programma di accesso allargato, ecc.) o fino a quando lo studio non viene terminato dallo sponsor.
Droga: X4P-001
Mavorixafor sarà fornito in capsule da 25 mg o 100 mg.
Altri nomi:
  • AMD11070

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valore medio dell'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo per la conta assoluta dei neutrofili (AUCANC)
Lasso di tempo: Tempo 0 (-15 minuti [min] pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 min) a Settimane 5, 13 e 21
AUCANC è stato raccolto in un periodo di 24 ore al di sopra delle soglie clinicamente significative per i partecipanti trattati con mavorixafor per 6 mesi. La soglia clinicamente significativa della conta assoluta dei neutrofili (ANC) è stata definita come ANC ≥ 600/microlitro (μL).
Tempo 0 (-15 minuti [min] pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 min) a Settimane 5, 13 e 21
Tutte le visite: valore medio per partecipante dell'AUCANC
Lasso di tempo: Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21

AUCANC è stato raccolto in un periodo di 24 ore al di sopra delle soglie clinicamente significative per i partecipanti trattati con mavorixafor per 6 mesi. La soglia clinicamente significativa dell’ANC è stata definita come ANC ≥ 600/μL.

I dati per questa misura di esito sono riportati come riepilogo di "Tutte le visite" basato sulla media delle AUC, ovvero la media per partecipante dell'AUCANC nelle 3 visite in cui il partecipante è stato trattato con una dose di almeno 300/400 mg. L'intervallo di tempo riportato si basa sui punti temporali di raccolta dei dati.
Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21
Valore medio dell'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo per la conta assoluta dei linfociti (AUCALC)
Lasso di tempo: Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21
AUCALC è stato raccolto in un periodo di 24 ore al di sopra delle soglie clinicamente significative per i partecipanti trattati con mavorixafor per 6 mesi. La soglia clinicamente significativa della conta assoluta dei linfociti (ALC) è stata definita come ALC ≥ 1000/μL.
Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21
Tutte le visite: valore medio per partecipante dell'AUCALC
Lasso di tempo: Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21

AUCALC è stato raccolto in un periodo di 24 ore al di sopra delle soglie clinicamente significative per i partecipanti trattati con mavorixafor per 6 mesi. La soglia clinicamente significativa dell'ALC è stata definita come ALC ≥ 1000/μL.

I dati per questa misura di esito sono riportati come riepilogo di "Tutte le visite" basato sulla media delle AUC, ovvero la media per partecipante dell'AUCALC nelle 3 visite in cui il partecipante è stato trattato con una dose di almeno 300/400 mg. L'intervallo di tempo riportato si basa sui punti temporali di raccolta dei dati.
Tempo 0 (-15 minuti pre-dose), 30, 60 e 90 minuti (ciascuno ± 5 minuti) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 ore (ciascuno ±15 minuti) alle settimane 5, 13 e 21
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 10 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (esposizione massima: 1712 giorni)
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico indesiderato che si è sviluppato o è peggiorato in gravità durante la conduzione di uno studio clinico e non ha necessariamente avuto una relazione causale con il farmaco in studio. I SAE includevano morte, un evento avverso pericoloso per la vita, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto congenito o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato in gravità o frequenza durante o dopo l'inizio del farmaco in studio fino a 10 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo "Eventi avversi segnalati".
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 10 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (esposizione massima: 1712 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

X4 Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

16 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

16 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

29 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome WHIM

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