Um Estudo de Determinação de Dose e Segurança de X4P-001 (Mavorixafor) em Participantes com Síndrome de Verrugas, Hipogamaglobulinemia, Infecções e Mielocatexia (WHIM)
Um estudo de fase 2, aberto e multicêntrico de Mavorixafor em pacientes com síndrome WHIM
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Austrália, 3065
- St. Vincent's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Os participantes com diagnóstico clínico de síndrome WHIM devem atender a todos os seguintes critérios para serem elegíveis para participação no estudo:
- Ter pelo menos 18 anos de idade.
- Assinou o formulário de consentimento informado aprovado atual.
- Tem uma mutação confirmada pelo genótipo do receptor de quimiocina tipo 4 (CXCR4) consistente com a síndrome WHIM.
- Concorde em usar métodos contraceptivos eficazes.
- Esteja disposto e seja capaz de cumprir este protocolo.
- Confirmou CAN menor ou igual a (≤) 400/µL ou ALC ≤650/µL ou ambos.
Critério de exclusão:
Os participantes com qualquer um dos seguintes serão excluídos da participação no estudo:
- Tem hipersensibilidade sistêmica conhecida à substância medicamentosa mavorixafor ou seus ingredientes inativos.
- Está grávida ou amamentando.
- Tem história conhecida de sorologia ou carga viral positiva para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou história conhecida de síndrome da imunodeficiência adquirida (AIDS).
Tem, na triagem, exames laboratoriais que atendem a um ou mais dos seguintes critérios:
- Um teste de anticorpo positivo para o vírus da hepatite C (HCV), a menos que documentado como não tendo carga viral detectável em 2 amostras independentes.
- Um teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg).
- Tem qualquer condição médica ou pessoal que, na opinião do Investigador, pode potencialmente comprometer a segurança ou adesão do participante, ou pode impedir a conclusão bem-sucedida do estudo clínico do participante.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: X4P-001
Fase Inicial do Tratamento: Os participantes iniciarão o tratamento com mavorixafor a 50 miligramas (mg) uma vez ao dia (QD) por via oral ou uma dose mais alta, com potencial aumento baseado na área sob a curva para contagem absoluta de neutrófilos e valores absolutos de contagem de leucócitos (AUCANC/ALC) até uma dose diária total máxima de 400 mg. Espera-se que os participantes recebam tratamento por 24 semanas no período de tratamento inicial ou até o desenvolvimento de uma toxicidade limitante do tratamento (TLT). Fase de Extensão: Todos os participantes receberão mavorixafor; a dose não excederá 400 mg. Na Fase de Extensão, o tratamento pode continuar até que o mavorixafor se torne disponível por meio de um mecanismo alternativo (por exemplo, medicamento disponível comercialmente, um programa de acesso expandido, etc.) ou até que o estudo seja encerrado pelo patrocinador. |
Mavorixafor será fornecido em cápsulas de 25 mg ou 100 mg.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Valor médio da área sob a curva de concentração plasmática-tempo para contagem absoluta de neutrófilos (AUCANC)
Prazo: Tempo 0 (-15 minutos [min] pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) em Semanas 5, 13 e 21
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A AUCANC foi coletada durante um período de 24 horas acima dos limites clinicamente significativos para os participantes tratados com mavorixafor durante 6 meses.
O limiar clinicamente significativo da contagem absoluta de neutrófilos (ANC) foi definido como ANC ≥ 600/microlitro (μL).
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Tempo 0 (-15 minutos [min] pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) em Semanas 5, 13 e 21
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Todas as visitas: Valor médio por participante da AUCANC
Prazo: Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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A AUCANC foi coletada durante um período de 24 horas acima dos limites clinicamente significativos para os participantes tratados com mavorixafor durante 6 meses. O limiar clinicamente significativo de CAN foi definido como CAN ≥ 600/μL. Os dados para esta medida de resultado são relatados como um resumo de "Todas as visitas" com base na média das AUCs, ou seja, a média por participante da AUCANC nas 3 visitas onde o participante foi tratado com pelo menos uma dose de 300/400 mg. O período relatado é baseado em pontos de tempo de coleta de dados. |
Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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Valor médio da área sob a curva concentração plasmática-tempo para contagem absoluta de linfócitos (AUCALC)
Prazo: Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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O AUCALC foi coletado durante um período de 24 horas acima dos limites clinicamente significativos para os participantes tratados com mavorixafor durante 6 meses.
O limiar clinicamente significativo da contagem absoluta de linfócitos (ALC) foi definido como ALC ≥ 1000/μL.
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Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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Todas as visitas: valor médio por participante da AUCALC
Prazo: Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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O AUCALC foi coletado durante um período de 24 horas acima dos limites clinicamente significativos para os participantes tratados com mavorixafor durante 6 meses. O limiar de ALC clinicamente significativo foi definido como ALC ≥ 1000/μL. Os dados para esta medida de resultado são relatados como um resumo de "Todas as visitas" com base na média das AUCs, ou seja, a média por participante da AUCALC nas 3 visitas onde o participante foi tratado com pelo menos uma dose de 300/400 mg. O período relatado é baseado em pontos de tempo de coleta de dados. |
Tempo 0 (-15 min pré-dose), 30, 60 e 90 min (cada ± 5 min) e 2, 3, 4, 8, 12, 16 e 24 horas (cada ± 15 min) nas Semanas 5, 13 e 21
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 10 dias após a última dose do medicamento em estudo (Exposição máxima: 1.712 dias)
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Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que se desenvolveu ou piorou em gravidade durante a condução de um estudo clínico e não teve necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
Os EAGs incluíram morte, um evento adverso com risco de vida, hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, uma anomalia congênita ou defeito de nascença, ou um evento médico importante que colocou em risco o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição.
Um TEAE foi definido como qualquer EA que começou ou piorou em gravidade ou frequência no início ou após o início do medicamento do estudo até 10 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo Eventos Adversos Relatados'.
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Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 10 dias após a última dose do medicamento em estudo (Exposição máxima: 1.712 dias)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- X4P-001-MKKA
- 2016-005028-26 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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