亨廷顿病 (HD) 新评估的 Beta 测试 (CAPIT-HD Beta)
用于评估亨廷顿病 (HD) 复杂疗法的新评估方案的 Beta 测试
亨廷顿舞蹈病 (HD) 是一种遗传性神经退行性疾病，目前尚无疾病缓解疗法。
Repair-HD 是一个欧盟 FP7 联盟，旨在建立 HD 干细胞衍生神经元移植的所有临床前要求，以取代那些在疾病过程中丢失的神经元。 这些要求包括生成新的临床评估，以详细监测接受过细胞替代疗法的 HD 患者。
该协议描述了一个新的临床评估电池的 beta 测试：HD 版本 2（CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2）中纹状体内移植的核心评估协议。 CAPIT-HD beta 代表了对 20 多年前发布的先前 CAPIT-HD 电池的重大修订，需要更新以适应这段时间临床移植研究的知识并利用患者评估的技术进步。
HD 是一种复杂的疾病，通常从中年开始，运动、认知和行为功能就会不断恶化。 最初的 CAPIT 组合旨在捕捉所有三个领域的变化要素，但主要基于主观半定量评估工具，评估者间的可靠性较差。 此外，在构建原始 CAPIT-HD 电池时，并未识别出许多缺陷，例如社会认知障碍，因此我们对这些缺陷进行了新的评估，其中一些包含在 CAPIT-HD 测试版中。 Beta 测试将在加的夫、曼彻斯特、巴黎和明斯特的成熟 HD 临床中心进行，由在领导 HD 临床研究方面经验丰富的研究人员团队进行。 将在基线以及 1 个月和 12 个月后对早期至中度 HD 患者进行评估，以评估 CAPIT-HD β 电池的可靠性和敏感性。 数据存储和分析的安排已经到位。
研究概览
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Creteil、法国、94010
- 招聘中
- Henri Mondor Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
患者纳入标准
- 必须通过基因检测确认携带HD基因（CAG≥36）
- 必须年满18岁
- I 期或 II 期疾病（TFC 分期）
排除标准
- 无法批准同意
- 任何可能混淆研究结果的合并症
- 控制 纳入标准 - 必须年满 18 岁或以上
排除标准
- 无法批准同意
- 任何可能混淆研究结果的合并症
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HD患者
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用于评估两组亨廷顿病复杂疗法的新评估方案
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实验性的：控件
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用于评估两组亨廷顿病复杂疗法的新评估方案
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过新的电池评估测量亨廷顿患者的所有功能障碍或障碍
大体时间：1年
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目标是验证一系列评估，以应用于亨廷顿病 (HD) 的各种复杂疗法
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过修订的核心评估协议的运动测试测量的患者和健康自愿者运动评分的差异
大体时间：1年
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目标是验证修订后的 HD 颅内移植核心评估方案对电机的辨别能力
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1年
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通过修订的核心评估协议的认知测试测量患者和健康自愿者之间认知评分的差异
大体时间：1年
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目标是验证修订后的 HD 颅内移植核心评估方案对认知能力的辨别能力
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1年
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通过修订的核心评估协议的精神病学评估测量患者和健康自愿者之间的精神病学评分差异
大体时间：1年
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目标是验证经修订的 HD 颅内移植核心评估协议对精神病患者的辨别能力
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1年
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通过修订的核心评估协议的功能评估测量患者和健康自愿者之间功能量表的差异
大体时间：1年
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目标是验证经修订的 HD 颅内移植核心评估协议对 HD 损伤功能域的辨别能力
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1年
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正确执行的新评估电池的数量
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD、Assistance Publique - Hopitaux de Paris
- 首席研究员：Anne ROSSER, MD, PhD、School of Biosciences - Cardiff University
- 首席研究员：David CRAUFURD, MD, PhD、Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
- 首席研究员：Ralf REILMANN, MD, PhD、George-Huntington-Institut GmbH
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
CAPIT-HD 测试版的临床试验
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Taipei Medical UniversityNational Cheng Kung University; Ministry of Science and Technology, R.O.C (Taiwan)完全的
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Federal University of ParaíbaUniversity of Michigan; Rio de Janeiro State University; City University of New York招聘中
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteMinistero della Salute, Italy招聘中
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University of MichiganNational Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR)终止
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Nordic Lymphoma GroupAmgen完全的