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Beta-Test einer neuen Bewertung bei der Huntington-Krankheit (HD) (CAPIT-HD Beta)

13. April 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta-Test eines neuen Bewertungsprotokolls zur Bewertung komplexer Therapien bei der Huntington-Krankheit (HD)

Die Huntington-Krankheit (HD) ist eine erbliche neurodegenerative Erkrankung, für die es keine bestehenden krankheitsmodifizierenden Behandlungen gibt.

Repair-HD ist ein EU-FP7-Konsortium, das darauf abzielt, alle präklinischen Anforderungen für die Transplantation von aus Stammzellen stammenden Neuronen bei der Huntington-Krankheit zu schaffen, um diejenigen zu ersetzen, die durch den Krankheitsprozess verloren gegangen sind. Diese Anforderungen umfassen die Generierung neuer klinischer Bewertungen zur detaillierten Überwachung von Patienten mit der Huntington-Krankheit, die sich einer Zellersatztherapie unterzogen haben.

Dieses Protokoll beschreibt den Beta-Test einer neuen klinischen Bewertungsbatterie: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD version 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta stellt eine wesentliche Überarbeitung einer vor über 20 Jahren veröffentlichten früheren CAPIT-HD-Batterie dar, die aktualisiert werden muss, um Erkenntnisse aus klinischen Transplantationsstudien über diese Zeit zu berücksichtigen und technologische Fortschritte bei der Patientenbewertung zu nutzen.

Die Huntington-Krankheit ist eine komplexe Störung, bei der es zu einer unerbittlichen Verschlechterung der motorischen, kognitiven und Verhaltensfunktionen kommt, normalerweise ab der Lebensmitte. Die ursprüngliche CAPIT-Batterie zielte darauf ab, Elemente der Veränderung in allen drei Bereichen zu erfassen, basierte jedoch überwiegend auf subjektiven halbquantitativen Bewertungsinstrumenten, die eine geringe Interrater-Zuverlässigkeit aufweisen. Darüber hinaus wurden eine Reihe von Defiziten, wie z. B. Beeinträchtigungen der sozialen Kognition, nicht erkannt, als die ursprüngliche CAPIT-HD-Batterie konstruiert wurde, sodass wir neuartige Bewertungen dieser Defizite entwickelt haben, von denen einige in CAPIT-HD beta enthalten sind. Die Beta-Tests werden in etablierten klinischen Zentren der Huntington-Krankheit in Cardiff, Manchester, Paris und Münster von Forscherteams durchgeführt, die Erfahrung in der Leitung klinischer Forschung in der Huntington-Krankheit haben. Patienten mit früher bis mittelschwerer Huntington-Krankheit werden zu Studienbeginn sowie einen und zwölf Monate später untersucht, um die Zuverlässigkeit und Empfindlichkeit der CAPIT-HD Beta-Batterie zu beurteilen. Vorkehrungen zur Datenspeicherung und -analyse sind vorhanden.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Rekrutierung
        • Henri Mondor Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  1. Einschlusskriterien für Patienten

    • Muss bestätigt werden, das Huntington-Gen durch Gentests zu tragen (CAG ≥ 36)
    • Muss 18 Jahre oder älter sein
    • Erkrankung im Stadium I oder II (TFC-Staging)

    Ausschlusskriterien

    • Die Unfähigkeit, die Zustimmung zu genehmigen
    • Jede komorbide Erkrankung, die das Potenzial hat, die Ergebnisse der Studie zu verfälschen
  2. Kontrollen Einschlusskriterien - Muss 18 Jahre oder älter sein

Ausschlusskriterien

  • Die Unfähigkeit, die Zustimmung zu genehmigen
  • Jede komorbide Erkrankung, die das Potenzial hat, die Ergebnisse der Studie zu verfälschen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: ANDERE
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: HD-Patienten
Sonstiges: CAPIT-HD-Beta
Neues Bewertungsprotokoll zur Bewertung komplexer Therapien bei der Huntington-Krankheit für beide Gruppen
EXPERIMENTAL: Kontrollen
Sonstiges: CAPIT-HD-Beta
Neues Bewertungsprotokoll zur Bewertung komplexer Therapien bei der Huntington-Krankheit für beide Gruppen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Alle Funktionsstörungen oder Störungen des Huntington-Patienten werden anhand einer neuen Batteriebewertung gemessen
Zeitfenster: 1 Jahr
Ziel ist es, eine Reihe von Bewertungen für die Anwendung in einem breiten Spektrum komplexer Therapien für die Huntington-Krankheit (HD) zu validieren.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied im motorischen Score zwischen Patienten und gesunden Probanden, gemessen durch motorische Tests des überarbeiteten Core Assessment Protocol
Zeitfenster: 1 Jahr
Ziel ist es, die Diskriminationsfähigkeit des überarbeiteten Core Assessment Protocol for Intracranial Transplantation in Huntington für den Motor zu validieren
1 Jahr
Unterschied im kognitiven Score zwischen Patient und gesundem Probanden, gemessen durch kognitive Tests des überarbeiteten Core Assessment Protocol
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Ziel ist es, die Unterscheidungsfähigkeit des überarbeiteten Core Assessment Protocol für die intrakranielle Transplantation bei der Huntington-Krankheit für das Kognitive zu validieren
1 Jahr
Unterschied in der psychiatrischen Punktzahl zwischen Patienten und gesunden Freiwilligen, gemessen durch psychiatrische Bewertung des überarbeiteten Kernbewertungsprotokolls
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Ziel ist es, die Unterscheidungsfähigkeit des überarbeiteten Kernbewertungsprotokolls für die intrakranielle Transplantation bei der Huntington-Krankheit für die Psychiatrie zu validieren
1 Jahr
Unterschied auf der Funktionsskala zwischen Patient und gesundem Freiwilligen, gemessen durch funktionelle Bewertung des überarbeiteten Kernbewertungsprotokolls
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Ziel ist es, die Unterscheidungsfähigkeit des überarbeiteten Kernbewertungsprotokolls für die intrakranielle Transplantation bei der Huntington-Krankheit für die funktionellen Bereiche der Beeinträchtigung bei der Huntington-Krankheit zu validieren
1 Jahr
Anzahl der neuen Bewertungsbatterien, die korrekt durchgeführt wurden
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hauptermittler: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Hauptermittler: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Hauptermittler: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2016

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. März 2018

Studienabschluss (ERWARTET)

1. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

18. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

18. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P150201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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