Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Beta testování nového hodnocení Huntingtonovy choroby (HD) (CAPIT-HD Beta)

13. dubna 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta testování nového protokolu hodnocení pro hodnocení komplexních terapií u Huntingtonovy choroby (HD)

Huntingtonova choroba (HD) je dědičné neurodegenerativní onemocnění, pro které neexistuje žádná léčba modifikující onemocnění.

Repair-HD je konsorcium 7. rámcového programu EU, jehož cílem je stanovit všechny preklinické požadavky na transplantaci neuronů odvozených z kmenových buněk u HD, aby se nahradily ty, které se ztratily v důsledku chorobného procesu. Tyto požadavky zahrnují generování nových klinických hodnocení pro podrobné sledování pacientů s HD, kteří podstoupili buněčnou substituční terapii.

Tento protokol popisuje beta testování nové baterie klinického hodnocení: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD verze 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta představuje podstatnou revizi předchozí baterie CAPIT-HD publikované před více než 20 lety, kterou je třeba aktualizovat, aby se přizpůsobila znalostem z klinických transplantačních studií za tuto dobu a využilo se technologického pokroku při hodnocení pacientů.

HD je komplexní porucha, při které dochází k neúnavnému zhoršování motorických, kognitivních a behaviorálních funkcí, obvykle od středního věku. Původní baterie CAPIT měla za cíl zachytit prvky změny ve všech třech doménách, ale byla založena převážně na subjektivních semikvantitativních hodnotících nástrojích, které mají nízkou spolehlivost mezi hodnotiteli. Navíc při konstrukci původní baterie CAPIT-HD nebyla rozpoznána řada deficitů, jako jsou poruchy sociální kognice, takže jsme vyvinuli nová hodnocení těchto deficitů, z nichž některé jsou zahrnuty v CAPIT-HD beta. Beta testování bude probíhat v zavedených HD klinických centrech v Cardiffu, Manchesteru, Paříži a Munsteru týmy výzkumníků, kteří mají zkušenosti s vedoucím klinickým výzkumem HD. Pacienti s časnou až středně závažnou HD budou vyšetřeni na začátku a po jednom a dvanácti měsících, aby se posoudila spolehlivost a citlivost beta baterie CAPIT-HD. Jsou zavedena opatření pro ukládání a analýzu dat.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Creteil, Francie, 94010
        • Nábor
        • Henri Mondor Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

  1. Kritéria pro zařazení pacientů

    • Musí být potvrzeno, že je nositelem HD genu genetickým testováním (CAG ≥ 36)
    • Musí být starší 18 let
    • Fáze I nebo II onemocnění (TFC staging)

    Kritéria vyloučení

    • Neschopnost schválit souhlas
    • Jakýkoli komorbidní stav, který má potenciál zkreslit výsledky studie
  2. Kontroly Kritéria pro zařazení - Musí být starší 18 let

Kritéria vyloučení

  • Neschopnost schválit souhlas
  • Jakýkoli komorbidní stav, který má potenciál zkreslit výsledky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: JINÝ
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: HD pacientů
Jiný: CAPIT-HD beta
Nový hodnotící protokol pro hodnocení komplexních terapií u Huntingtonovy choroby pro obě skupiny
EXPERIMENTÁLNÍ: Řízení
Jiný: CAPIT-HD beta
Nový hodnotící protokol pro hodnocení komplexních terapií u Huntingtonovy choroby pro obě skupiny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Všechny dysfunkce nebo poruchy Huntingtonova pacienta měřeny pomocí hodnocení nové baterie
Časové okno: 1 rok
Cílem je ověřit sadu hodnocení pro použití v široké škále komplexních terapií Huntingtonovy choroby (HD)
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v motorickém skóre mezi pacientem a zdravým dobrovolným měřeným motorickými testy revidovaného Core Assessment Protocol
Časové okno: 1 rok
Cílem je ověřit rozlišovací schopnost revidovaného protokolu Core Assessment Protocol pro intrakraniální transplantaci u DKK pro motorické
1 rok
Rozdíl v kognitivním skóre mezi pacientem a zdravým dobrovolníkem měřený kognitivními testy revidovaného Core Assessment Protocol
Časové okno: 1 rok
Cílem je ověřit rozlišovací schopnost revidovaného protokolu Core Assessment Protocol pro intrakraniální transplantaci u HD pro kognitivní
1 rok
Rozdíl v psychiatrickém skóre mezi pacientem a zdravým dobrovolníkem měřený psychiatrickým hodnocením revidovaného protokolu Core Assessment Protocol
Časové okno: 1 rok
Cílem je ověřit rozlišovací schopnost revidovaného protokolu Core Assessment Protocol pro intrakraniální transplantaci u HD pro psychiatry
1 rok
Rozdíl na funkční škále mezi pacientem a zdravým dobrovolníkem měřený funkčním hodnocením revidovaného Core Assessment Protocol
Časové okno: 1 rok
Cílem je ověřit rozlišovací schopnost revidovaného protokolu Core Assessment Protocol pro intrakraniální transplantaci u DKK pro funkční domény postižení DKK.
1 rok
Počet správně provedených nových hodnotících baterií
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Vrchní vyšetřovatel: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Vrchní vyšetřovatel: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2016

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. března 2018

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

18. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

18. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P150201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na CAPIT-HD beta

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit