Betatesting av en ny vurdering av Huntingtons sykdom (HD) (CAPIT-HD Beta)

Huntingtons sykdom (HD) er en arvelig nevrodegenerativ sykdom som det ikke finnes noen eksisterende sykdomsmodifiserende behandlinger for.

Repair-HD er et EU FP7-konsortium som tar sikte på å etablere alle de prekliniske kravene for transplantasjon av stamcelleavledede nevroner i HD for å erstatte de som går tapt til sykdomsprosessen. Disse kravene inkluderer generering av nye kliniske vurderinger for detaljert overvåking av pasienter med HS som har gjennomgått celleerstatningsterapi.

Denne protokollen beskriver beta-testingen av et nytt klinisk vurderingsbatteri: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation i HD versjon 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta representerer en betydelig revisjon av et tidligere CAPIT-HD-batteri publisert for over 20 år siden, som må oppdateres for å imøtekomme kunnskap fra kliniske transplantasjonsstudier over denne tiden og for å dra nytte av teknologiske fremskritt i pasientvurdering.

HD er en kompleks lidelse der det er en ubøyelig forverring av motoriske, kognitive og atferdsmessige funksjoner, vanligvis fra midten av livet og utover. Det originale CAPIT-batteriet hadde som mål å fange opp endringer i alle tre domenene, men var hovedsakelig basert på subjektive semikvantitative vurderingsverktøy som har dårlig inter-rater-pålitelighet. Dessuten ble en rekke mangler, for eksempel svekkelser i sosial kognisjon, ikke gjenkjent da det originale CAPIT-HD-batteriet ble konstruert, så vi har utviklet nye vurderinger av disse underskuddene, hvorav noen er inkludert i CAPIT-HD-beta. Beta-testingen vil finne sted i etablerte kliniske HS-sentre i Cardiff, Manchester, Paris og Munster av team av forskere som har erfaring med å lede klinikkforskning innen HS. Pasienter med tidlig til moderat HD vil bli vurdert ved baseline, og etter en og tolv måneder senere, for å vurdere påliteligheten og sensitiviteten til CAPIT-HD beta-batteriet. Ordninger for datalagring og analyse er på plass.