Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Testy beta nowej oceny w chorobie Huntingtona (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Testy beta nowego protokołu oceny do oceny złożonych terapii w chorobie Huntingtona (HD)

Choroba Huntingtona (HD) jest dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną, dla której nie ma dostępnych metod leczenia modyfikujących przebieg choroby.

Repair-HD to konsorcjum UE w ramach 7PR, którego celem jest określenie wszystkich przedklinicznych wymagań dotyczących przeszczepiania neuronów pochodzących z komórek macierzystych w HD w celu zastąpienia neuronów utraconych w wyniku procesu chorobowego. Wymagania te obejmują generowanie nowych ocen klinicznych w celu szczegółowego monitorowania pacjentów z HD, którzy przeszli terapię komórkową.

Ten protokół opisuje testy beta nowej baterii oceny klinicznej: Core Assessment Protocol for Intrasriatal Transplantation in HD version 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta stanowi istotną rewizję poprzedniej baterii CAPIT-HD opublikowanej ponad 20 lat temu, która wymaga aktualizacji w celu uwzględnienia wiedzy z klinicznych badań transplantologicznych w tym czasie i skorzystania z postępu technologicznego w ocenie pacjentów.

HD jest złożonym zaburzeniem, w którym dochodzi do nieustannego pogarszania się funkcji motorycznych, poznawczych i behawioralnych, zwykle od wieku średniego. Oryginalna bateria CAPIT miała na celu uchwycenie elementów zmian we wszystkich trzech domenach, ale była oparta głównie na subiektywnych, półilościowych narzędziach oceny, które mają słabą wiarygodność między oceniającymi. Co więcej, szereg deficytów, takich jak upośledzenie poznania społecznego, nie zostało rozpoznanych podczas konstruowania oryginalnej baterii CAPIT-HD, dlatego opracowaliśmy nowe oceny tych deficytów, z których niektóre są uwzględnione w wersji beta CAPIT-HD. Testy beta odbędą się w uznanych ośrodkach klinicznych HD w Cardiff, Manchesterze, Paryżu i Munster przez zespoły badaczy, którzy mają doświadczenie w wiodących badaniach klinicznych nad HD. Pacjenci z wczesną i umiarkowaną postacią HD zostaną poddani ocenie na początku badania oraz po jednym i dwunastu miesiącach, aby ocenić niezawodność i czułość baterii beta CAPIT-HD. Istnieją ustalenia dotyczące przechowywania i analizy danych.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Rekrutacyjny
        • Henri Mondor Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  1. Pacjenci Kryteria włączenia

    • Nosicielstwo genu HD musi zostać potwierdzone badaniami genetycznymi (CAG ≥ 36)
    • Musi mieć ukończone 18 lat
    • Choroba w stadium I lub II (stadium zaawansowania TFC)

    Kryteria wyłączenia

    • Brak możliwości wyrażenia zgody
    • Każdy współistniejący stan, który może zakłócić wyniki badania
  2. Kontrole Kryteria włączenia — Musi mieć ukończone 18 lat

Kryteria wyłączenia

  • Brak możliwości wyrażenia zgody
  • Każdy współistniejący stan, który może zakłócić wyniki badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: INNY
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Pacjenci HD
Inny: Wersja beta CAPIT-HD
Nowy protokół oceny do oceny złożonych terapii w chorobie Huntingtona dla obu grup
EKSPERYMENTALNY: Sterownica
Inny: Wersja beta CAPIT-HD
Nowy protokół oceny do oceny złożonych terapii w chorobie Huntingtona dla obu grup

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszystkie dysfunkcje lub zaburzenia pacjenta Huntingtona mierzone za pomocą nowych ocen baterii
Ramy czasowe: 1 rok
Celem jest walidacja baterii ocen do zastosowania w szerokiej gamie złożonych terapii choroby Huntingtona (HD)
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w wyniku motorycznym między pacjentem a zdrowym ochotnikiem mierzona testami motorycznymi poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej
Ramy czasowe: 1 rok
Celem jest walidacja zdolności dyskryminacyjnej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej dla Transplantacji Wewnątrzczaszkowej w HD dla motoryki
1 rok
Różnica w wyniku poznawczym między pacjentem a zdrowym ochotnikiem mierzona testami poznawczymi poprawionego protokołu oceny podstawowej
Ramy czasowe: 1 rok
Celem jest walidacja zdolności dyskryminacyjnej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej dla Transplantacji Wewnątrzczaszkowej w HD dla funkcji poznawczych
1 rok
Różnica w wynikach psychiatrycznych między pacjentem a zdrowym ochotnikiem mierzona na podstawie oceny psychiatrycznej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej
Ramy czasowe: 1 rok
Celem jest walidacja zdolności dyskryminacyjnej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej dla Transplantacji Wewnątrzczaszkowej w HD dla psychiatrii
1 rok
Różnica w skali funkcjonalnej między pacjentem a zdrowym ochotnikiem mierzona na podstawie oceny funkcjonalnej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej
Ramy czasowe: 1 rok
Celem jest walidacja zdolności dyskryminacyjnej poprawionego Protokołu Oceny Podstawowej dla Transplantacji Wewnątrzczaszkowych w HD dla funkcjonalnych domen upośledzenia w HD
1 rok
Liczba nowych baterii oceny wykonanych poprawnie
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Główny śledczy: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Główny śledczy: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Główny śledczy: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 marca 2018

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

18 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P150201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Wersja beta CAPIT-HD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj