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Prueba beta de una nueva evaluación en la enfermedad de Huntington (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 de abril de 2017 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Prueba beta de un nuevo protocolo de evaluación para la evaluación de terapias complejas en la enfermedad de Huntington (EH)

La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa hereditaria para la que no existen tratamientos modificadores de la enfermedad.

Repair-HD es un consorcio del FP7 de la UE que tiene como objetivo establecer todos los requisitos preclínicos para el trasplante de neuronas derivadas de células madre en la EH con el fin de reemplazar las perdidas en el proceso de la enfermedad. Estos requisitos incluyen la generación de nuevas evaluaciones clínicas para el seguimiento detallado de los pacientes con HD que se han sometido a una terapia de reemplazo celular.

Este protocolo describe la prueba beta de una nueva batería de evaluación clínica: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD versión 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta representa una revisión sustancial de una batería CAPIT-HD anterior publicada hace más de 20 años, que necesita actualizarse para acomodar el conocimiento de los estudios clínicos de trasplante durante este tiempo y aprovechar los avances tecnológicos en la evaluación de pacientes.

La EH es un trastorno complejo en el que existe un deterioro implacable de las funciones motoras, cognitivas y conductuales, generalmente a partir de la mediana edad. La batería CAPIT original tenía como objetivo capturar elementos de cambio en los tres dominios, pero se basaba predominantemente en herramientas de evaluación semicuantitativas subjetivas que tienen poca confiabilidad entre evaluadores. Además, una serie de deficiencias, como las deficiencias en la cognición social, no se reconocieron cuando se construyó la batería CAPIT-HD original, por lo que hemos desarrollado evaluaciones novedosas de estas deficiencias, algunas de las cuales están incluidas en CAPIT-HD beta. Las pruebas beta se llevarán a cabo en centros clínicos de EH establecidos en Cardiff, Manchester, París y Munster por equipos de investigadores con experiencia en la investigación clínica líder en EH. Los pacientes con HD de temprana a moderada serán evaluados al inicio y al mes y doce meses después, para evaluar la confiabilidad y sensibilidad de la batería CAPIT-HD beta. Se han establecido arreglos para el almacenamiento y análisis de datos.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

40

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Reclutamiento
        • Henri Mondor Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

  1. Pacientes Criterios de inclusión

    • Se debe confirmar que es portador del gen de la EH a través de pruebas genéticas (CAG ≥ 36)
    • Debe tener 18 años o más
    • Enfermedad en estadio I o II (estadificación TFC)

    Criterio de exclusión

    • La imposibilidad de aprobar el consentimiento.
    • Cualquier condición comórbida que tenga el potencial de confundir los resultados del estudio
  2. Controles Criterios de inclusión - Debe tener 18 años o más

Criterio de exclusión

  • La imposibilidad de aprobar el consentimiento.
  • Cualquier condición comórbida que tenga el potencial de confundir los resultados del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: OTRO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Pacientes con EH
Otro: CAPIT HD beta
Nuevo protocolo de evaluación de terapias complejas en la enfermedad de Huntington para ambos grupos
EXPERIMENTAL: Control S
Otro: CAPIT HD beta
Nuevo protocolo de evaluación de terapias complejas en la enfermedad de Huntington para ambos grupos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Toda disfunción o trastorno del paciente de Huntington medido mediante una nueva batería de valoraciones
Periodo de tiempo: 1 año
El objetivo es validar una batería de evaluaciones para su aplicación en una amplia gama de terapias complejas para la enfermedad de Huntington (EH)
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia en la puntuación motora entre el paciente y el voluntario sano medido mediante pruebas motoras del Protocolo de evaluación central revisado
Periodo de tiempo: 1 año
El objetivo es validar la capacidad discriminativa del Core Assessment Protocol revisado para el trasplante intracraneal en HD para el motor
1 año
Diferencia en la puntuación cognitiva entre el paciente y el voluntario sano medido mediante pruebas cognitivas del Protocolo de evaluación central revisado
Periodo de tiempo: 1 año
El objetivo es validar la capacidad discriminativa del Core Assessment Protocol revisado para el trasplante intracraneal en HD para el desarrollo cognitivo
1 año
Diferencia en la puntuación psiquiátrica entre el paciente y el voluntario sano medido por la evaluación psiquiátrica del Protocolo de evaluación central revisado
Periodo de tiempo: 1 año
El objetivo es validar la capacidad discriminativa del Core Assessment Protocol revisado para el trasplante intracraneal en HD para el psiquiátrico.
1 año
Diferencia en la escala funcional entre el paciente y el voluntario sano medido por la evaluación funcional del Protocolo de evaluación central revisado
Periodo de tiempo: 1 año
El objetivo es validar la capacidad discriminativa del Core Assessment Protocol revisado para trasplante intracraneal en HD para los dominios funcionales de deterioro en HD
1 año
Número de nuevas baterías de evaluación realizadas correctamente
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigador principal: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Investigador principal: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Investigador principal: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2016

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2018

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

18 de abril de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de abril de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P150201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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