A Huntington-kór (HD) új értékelésének béta tesztelése (CAPIT-HD Beta)
A Huntington-kór (HD) komplex terápiáinak értékelésére szolgáló új értékelési protokoll béta tesztelése
A Huntington-kór (HD) egy örökletes neurodegeneratív betegség, amelyre nem léteznek betegségmódosító kezelések.
A Repair-HD egy EU FP7 konzorcium, amelynek célja az összes preklinikai követelmény meghatározása az őssejt-eredetű neuronok HD-ben történő transzplantációjához annak érdekében, hogy pótolja azokat, amelyek elvesztek a betegség folyamatában. Ezek a követelmények magukban foglalják új klinikai értékelések létrehozását a sejtpótló terápián átesett HD-betegek részletes monitorozására.
Ez a protokoll egy új klinikai értékelő akkumulátor béta tesztelését írja le: Core Assessment Protocol for intrastriatális transzplantáció a HD 2-es verzióban (CAPIT-HD béta / CAPIT-HD2). A CAPIT-HD béta a korábbi, több mint 20 évvel ezelőtt közzétett CAPIT-HD akkumulátor lényeges átdolgozása, amely frissítésre szorul annak érdekében, hogy az ez idő alatt végzett klinikai transzplantációs vizsgálatokból származó ismereteket befogadhassuk, és kihasználhassuk a betegek értékelésében rejlő technológiai fejlődést.
A HD egy összetett rendellenesség, amelyben a motoros, kognitív és viselkedési funkciók könyörtelenül romlanak, általában az élet közepétől kezdve. Az eredeti CAPIT elem mindhárom tartomány változásának elemeit kívánta megragadni, de túlnyomórészt szubjektív, félkvantitatív értékelési eszközökön alapult, amelyeknek gyenge az értékelők közötti megbízhatósága. Ezenkívül számos hiányosságot, például a szociális kogníció károsodását nem ismerték fel az eredeti CAPIT-HD akkumulátor megalkotásakor, ezért új értékeléseket dolgoztunk ki ezekre a hiányosságokra, amelyek közül néhány szerepel a CAPIT-HD béta verziójában. A béta tesztelésre a HD klinikai kutatásában jártas kutatócsoportok, Cardiffban, Manchesterben, Párizsban és Munsterben működő HD klinikai központokban kerül sor. A korai vagy közepesen súlyos HD-ben szenvedő betegeket a kiinduláskor, majd egy és tizenkét hónappal később értékelik, hogy felmérjék a CAPIT-HD béta akkumulátor megbízhatóságát és érzékenységét. Az adatok tárolására és elemzésére vonatkozó rendelkezések megvannak.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Creteil, Franciaország, 94010
- Toborzás
- Henri Mondor Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Betegek felvételi kritériumai
- Genetikai vizsgálattal meg kell erősíteni a HD gén hordozását (CAG ≥ 36)
- 18 éves vagy idősebbnek kell lennie
- stádiumú betegség (TFC stádium)
Kizárási kritériumok
- A beleegyezés jóváhagyásának képtelensége
- Bármilyen társbetegség, amely megzavarhatja a vizsgálat eredményeit
- Ellenőrzések Felvételi feltételek – 18 éves vagy idősebbnek kell lennie
Kizárási kritériumok
- A beleegyezés jóváhagyásának képtelensége
- Bármilyen társbetegség, amely megzavarhatja a vizsgálat eredményeit
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: EGYÉB
- Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: HD betegek
|
Új értékelési protokoll a Huntington-kór komplex terápiáinak értékeléséhez mindkét csoportban
|
|
KÍSÉRLETI: Vezérlők
|
Új értékelési protokoll a Huntington-kór komplex terápiáinak értékeléséhez mindkét csoportban
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Huntington-beteg minden diszfunkciója vagy rendellenessége új akkumulátor-értékeléssel mérve
Időkeret: 1 év
|
A cél egy sor értékelés validálása a Huntington-kór (HD) komplex terápiáinak széles körében történő alkalmazásához.
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A felülvizsgált Core Assessment Protocol motoros tesztjével mért motoros pontszám különbsége a páciens és az egészséges önkéntes között
Időkeret: 1 év
|
A cél az intrakraniális transzplantáció átdolgozott Core Assessment Protokolljának megkülönböztető képességének validálása HD-ben a motor számára.
|
1 év
|
|
A kognitív pontszám különbsége a betegek és az egészséges önkéntesek között a felülvizsgált Core Assessment Protocol kognitív tesztjeivel mérve
Időkeret: 1 év
|
A cél az intrakraniális transzplantáció felülvizsgált Core Assessment Protokolljának megkülönböztető képességének validálása HD-ban a kognitív szervek számára.
|
1 év
|
|
A pszichiátriai pontszám különbsége a betegek és az egészséges önkéntesek között a felülvizsgált Core Assessment Protocol pszichiátriai értékelésével mérve
Időkeret: 1 év
|
A cél az Intrakraniális transzplantáció felülvizsgált Core Assessment Protokolljának megkülönböztető képességének validálása HD-ban a pszichiátriai betegek számára.
|
1 év
|
|
A betegek és az egészséges önkéntesek funkcionális skálabeli különbsége a felülvizsgált Core Assessment Protocol funkcionális értékelésével mérve
Időkeret: 1 év
|
A cél az, hogy validáljuk a felülvizsgált Core Assessment Protocol for intracranialis transzplantáció megkülönböztető képességét HD-ben a károsodás funkcionális tartományaira.
|
1 év
|
|
A helyesen elvégzett új értékelő akkumulátor száma
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris
- Kutatásvezető: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
- Kutatásvezető: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
- Kutatásvezető: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- P150201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a CAPIT-HD béta
-
Bristol-Myers SquibbNem áll rendelkezésre
-
Medical University of South CarolinaBefejezveGyógyszertartásEgyesült Államok
-
Circul'EggAktív, nem toborzóA bőr rugalmassága | Arc ráncok | Bőr hidratálásaIndia
-
Changhai HospitalBefejezveKrónikus HBV fertőzés | Kábítószer-megvonásKína
-
Medical University of ViennaIsmeretlenCső rendellenességek Eustachian | Fül ragasztóAusztria
-
Mayo ClinicBefejezveEncephalopathia | Megváltozott mentális állapot | Nonconvulsive Status Epilepticus | Szubklinikai roham | Nem epilepsziás rohamokEgyesült Államok
-
Capricor Inc.BefejezveDuchenne izomsorvadás | CardiomyopathiaEgyesült Államok
-
Capricor Inc.BefejezveDuchenne izomsorvadásEgyesült Államok
-
Alvotech Swiss AGToborzás
-
The University of QueenslandCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Queensland Health; Medical Research...ToborzásVeseelégtelenségAusztrália, Kanada