Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beta-test af en ny vurdering af Huntingtons sygdom (HD) (CAPIT-HD Beta)

13. april 2017 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta-test af en ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom (HD)

Huntingtons sygdom (HD) er en arvelig neurodegenerativ sygdom, som der ikke findes nogen eksisterende sygdomsmodificerende behandlinger for.

Repair-HD er et EU FP7-konsortium, der har til formål at etablere alle de prækliniske krav til transplantation af stamcelle-afledte neuroner i HD for at erstatte dem, der går tabt til sygdomsprocessen. Disse krav omfatter generering af nye kliniske vurderinger til detaljeret overvågning af patienter med HS, som har gennemgået celleudskiftningsterapi.

Denne protokol beskriver beta-testen af ​​et nyt klinisk vurderingsbatteri: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation i HD version 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta repræsenterer en væsentlig revision af et tidligere CAPIT-HD-batteri udgivet for over 20 år siden, som trænger til opdatering for at imødekomme viden fra kliniske transplantationsundersøgelser over denne tid og for at drage fordel af teknologiske fremskridt i patientvurdering.

HD er en kompleks lidelse, hvor der er en ubarmhjertig forringelse af motoriske, kognitive og adfærdsmæssige funktioner, normalt fra midten af ​​livet og fremefter. Det originale CAPIT-batteri havde til formål at fange elementer af forandring i alle tre domæner, men var overvejende baseret på subjektive semi-kvantitative vurderingsværktøjer, der har dårlig inter-rater-pålidelighed. Desuden blev en række mangler, såsom svækkelser i social kognition, ikke anerkendt, da det originale CAPIT-HD batteri blev konstrueret, så vi har udviklet nye vurderinger af disse underskud, hvoraf nogle er inkluderet i CAPIT-HD beta. Beta-testningen vil finde sted i etablerede HS kliniske centre i Cardiff, Manchester, Paris og Munster af teams af forskere, som har erfaring med at lede klinikforskning i HS. Patienter med tidlig til moderat HD vil blive vurderet ved baseline og efter en og tolv måneder senere for at vurdere pålideligheden og følsomheden af ​​CAPIT-HD beta-batteriet. Ordninger for datalagring og analyse er på plads.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Rekruttering
        • Henri Mondor Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  1. Patienter Inklusionskriterier

    • Skal bekræftes for at bære HD-genet gennem genetisk testning (CAG ≥ 36)
    • Skal være 18 år eller derover
    • Stadie I eller II sygdom (TFC staging)

    Eksklusionskriterier

    • Manglende evne til at godkende samtykke
    • Enhver komorbid tilstand, der har potentiale til at forvirre resultaterne af undersøgelsen
  2. Kontroller Inklusionskriterier - Skal være 18 år eller derover

Eksklusionskriterier

  • Manglende evne til at godkende samtykke
  • Enhver komorbid tilstand, der har potentiale til at forvirre resultaterne af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: ANDET
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: HS patienter
Andet: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom for begge grupper
EKSPERIMENTEL: Kontrolelementer
Andet: CAPIT-HD beta
Ny vurderingsprotokol til vurdering af komplekse terapier ved Huntingtons sygdom for begge grupper

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Al dysfunktion eller lidelse hos huntington-patient målt ved hjælp af en ny batterivurdering
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere et batteri af vurderinger til anvendelse i en bred vifte af komplekse terapier for Huntingtons sygdom (HD)
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel på motorisk score mellem patient og rask frivillig målt ved motoriske tests i den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for Intrakraniel transplantation i HD for motoren
1 år
Forskel på kognitiv score mellem patient og rask frivillig målt ved kognitive tests i den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for Intrakraniel transplantation i HD for kognitive
1 år
Forskel på psykiatrisk score mellem patient og rask frivillig målt ved psykiatrisk evaluering af den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere diskriminationsevnen af ​​den reviderede Core Assessment Protocol for intrakraniel transplantation i HS for psykiatrien
1 år
Forskel på funktionel skala mellem patient og rask frivillig målt ved funktionel evaluering af den reviderede Core Assessment Protocol
Tidsramme: 1 år
Målet er at validere den diskriminerende evne af den reviderede Core Assessment Protocol for intrakraniel transplantation i HS for de funktionelle domæner af svækkelse i HS
1 år
Antal nye vurderingsbatterier udført korrekt
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Ledende efterforsker: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Ledende efterforsker: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Ledende efterforsker: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. marts 2018

Studieafslutning (FORVENTET)

1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

18. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

18. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2017

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P150201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med CAPIT-HD beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner