Бета-тестирование новой оценки болезни Гентингтона (БГ) (CAPIT-HD Beta)

Болезнь Хантингтона (БХ) является наследственным нейродегенеративным заболеванием, для которого не существует методов лечения, модифицирующих заболевание.

Repair-HD является консорциумом ЕС FP7, целью которого является установление всех доклинических требований для трансплантации нейронов, полученных из стволовых клеток, при БХ, чтобы заменить нейроны, потерянные в процессе болезни. Эти требования включают создание новых клинических оценок для детального наблюдения за пациентами с БХ, прошедшими заместительную клеточную терапию.

В этом протоколе описывается бета-тестирование новой батареи клинических оценок: Основной протокол оценки интрастриарной трансплантации в HD версии 2 (бета-версия CAPIT-HD / CAPIT-HD2). Бета-версия CAPIT-HD представляет собой существенный пересмотр предыдущей батареи CAPIT-HD, опубликованной более 20 лет назад, которая нуждается в обновлении, чтобы учесть знания, полученные в ходе клинических исследований трансплантологии за это время, и воспользоваться преимуществами технологических достижений в оценке состояния пациентов.

HD представляет собой комплексное расстройство, при котором наблюдается неуклонное ухудшение двигательных, когнитивных и поведенческих функций, обычно начиная со среднего возраста. Первоначальная батарея CAPIT была направлена ​​на то, чтобы зафиксировать элементы изменений во всех трех областях, но была основана преимущественно на инструментах субъективной полуколичественной оценки, которые имеют низкую надежность между экспертами. Более того, ряд дефицитов, таких как нарушения социального познания, не были распознаны при создании оригинальной батареи CAPIT-HD, поэтому мы разработали новые оценки этих дефицитов, некоторые из которых включены в бета-версию CAPIT-HD. Бета-тестирование будет проходить в установленных клинических центрах БГ в Кардиффе, Манчестере, Париже и Мюнстере группами исследователей, имеющих опыт проведения клинических исследований в области БГ. Пациенты с ГБ от ранней до умеренной будут оцениваться в начале исследования, а также через один и двенадцать месяцев для оценки надежности и чувствительности бета-батареи CAPIT-HD. Имеются механизмы хранения и анализа данных.