Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bètatesten van een nieuwe beoordeling bij de ziekte van Huntington (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 april 2017 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Bètatesten van een nieuw beoordelingsprotocol voor de beoordeling van complexe therapieën bij de ziekte van Huntington (ZvH)

De ziekte van Huntington (HD) is een erfelijke neurodegeneratieve ziekte waarvoor geen bestaande ziektemodificerende behandelingen bestaan.

Repair-HD is een EU FP7-consortium dat tot doel heeft alle preklinische vereisten vast te stellen voor transplantatie van stamcel-afgeleide neuronen in de ZvH om de neuronen die verloren zijn gegaan door het ziekteproces te vervangen. Deze vereisten omvatten het genereren van nieuwe klinische beoordelingen voor gedetailleerde monitoring van patiënten met de ZvH die celvervangingstherapie hebben ondergaan.

Dit protocol beschrijft de bètatest van een nieuwe batterij voor klinische beoordeling: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD versie 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). De CAPIT-HD-bèta vertegenwoordigt een substantiële herziening van een eerdere CAPIT-HD-batterij die meer dan 20 jaar geleden werd gepubliceerd en die moet worden bijgewerkt om de kennis van klinische transplantatiestudies in deze tijd te accommoderen en om te profiteren van de technologische vooruitgang bij de beoordeling van patiënten.

De ZvH is een complexe aandoening waarbij motorische, cognitieve en gedragsfuncties voortdurend achteruitgaan, meestal vanaf de middelbare leeftijd. De oorspronkelijke CAPIT-batterij was bedoeld om elementen van verandering in alle drie de domeinen vast te leggen, maar was voornamelijk gebaseerd op subjectieve semi-kwantitatieve beoordelingsinstrumenten die een slechte interbeoordelaarsbetrouwbaarheid hebben. Bovendien werden een aantal tekortkomingen, zoals stoornissen in de sociale cognitie, niet herkend toen de originele CAPIT-HD-batterij werd gemaakt, dus hebben we nieuwe beoordelingen van deze tekortkomingen ontwikkeld, waarvan sommige zijn opgenomen in CAPIT-HD beta. De bètatesten zullen plaatsvinden in gevestigde ZvH-klinische centra in Cardiff, Manchester, Parijs en Munster door teams van onderzoekers die ervaring hebben met het leiden van klinisch onderzoek naar de ZvH. Patiënten met vroege tot matige ZvH zullen bij aanvang en één en twaalf maanden later worden beoordeeld om de betrouwbaarheid en gevoeligheid van de CAPIT-HD bètabatterij te beoordelen. Er zijn afspraken gemaakt over de opslag en analyse van gegevens.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • Werving
        • Henri Mondor Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  1. Patiënten Inclusiecriteria

    • Moet worden bevestigd om het ZvH-gen te dragen door genetische tests (CAG ≥ 36)
    • Moet 18 jaar of ouder zijn
    • Stadium I of II ziekte (TFC-stadiëring)

    Uitsluitingscriteria

    • Het onvermogen om toestemming goed te keuren
    • Elke comorbide aandoening die de resultaten van het onderzoek kan verwarren
  2. Controles Opnamecriteria - Moet 18 jaar of ouder zijn

Uitsluitingscriteria

  • Het onvermogen om toestemming goed te keuren
  • Elke comorbide aandoening die de resultaten van het onderzoek kan verwarren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: ANDER
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: ZvH patiënten
Ander: CAPIT-HD bèta
Nieuw beoordelingsprotocol voor beoordeling van complexe therapieën bij de ziekte van Huntington voor beide groepen
EXPERIMENTEEL: Controles
Ander: CAPIT-HD bèta
Nieuw beoordelingsprotocol voor beoordeling van complexe therapieën bij de ziekte van Huntington voor beide groepen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Alle disfunctie of stoornis van Huntingtonpatiënt gemeten door middel van een nieuwe batterij-evaluatie
Tijdsspanne: 1 jaar
Het doel is om een ​​reeks beoordelingen te valideren voor toepassing in een breed scala van complexe therapieën voor de ziekte van Huntington (HD).
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil op motorische score tussen patiënt en gezonde vrijwillig gemeten door motorische tests van het herziene Core Assessment Protocol
Tijdsspanne: 1 jaar
Het doel is om het onderscheidend vermogen van het herziene Core Assessment Protocol voor intracraniale transplantatie bij de ZvH te valideren voor de motorische
1 jaar
Verschil op cognitieve score tussen patiënt en gezonde vrijwillig gemeten door cognitieve tests van het herziene Core Assessment Protocol
Tijdsspanne: 1 jaar
Het doel is om het discriminerende vermogen van het herziene Core Assessment Protocol voor intracraniale transplantatie bij de ZvH te valideren voor de cognitieve
1 jaar
Verschil in psychiatrische score tussen patiënt en gezonde vrijwillig gemeten door psychiatrische evaluatie van het herziene Core Assessment Protocol
Tijdsspanne: 1 jaar
Het doel is om het discriminerende vermogen van het herziene Core Assessment Protocol voor intracraniële transplantatie bij de ZvH te valideren voor psychiatrische patiënten.
1 jaar
Verschil op functionele schaal tussen patiënt en gezonde vrijwillig gemeten door functionele evaluatie van het herziene Core Assessment Protocol
Tijdsspanne: 1 jaar
Het doel is om het onderscheidend vermogen van het herziene Core Assessment Protocol voor intracraniale transplantatie bij de ZvH te valideren voor de functionele domeinen van stoornissen bij de ZvH.
1 jaar
Aantal nieuwe beoordelingsbatterijen correct uitgevoerd
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Medewerkers

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Hoofdonderzoeker: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Hoofdonderzoeker: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2016

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 maart 2018

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

18 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P150201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Huntington

Klinische onderzoeken op CAPIT-HD bèta

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren