Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Huntingtonin taudin (HD) uuden arvioinnin beta-testaus (CAPIT-HD Beta)

torstai 13. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Huntingtonin taudin (HD) monimutkaisten hoitomuotojen arvioinnin uuden arviointiprotokollan beta-testaus

Huntingtonin tauti (HD) on perinnöllinen hermostoa rappeuttava sairaus, jolle ei ole olemassa sairautta modifioivia hoitoja.

Repair-HD on EU:n FP7-konsortio, jonka tavoitteena on määrittää kaikki prekliiniset vaatimukset kantasoluperäisten hermosolujen siirtämiselle HD:ssä korvatakseen sairausprosessissa menetetyt neuronit. Näihin vaatimuksiin kuuluu uusien kliinisten arvioiden luominen solukorvaushoidon saaneiden HD-potilaiden yksityiskohtaista seurantaa varten.

Tämä protokolla kuvaa uuden kliinisen arviointipariston beetatestauksen: Core Assessment Protocol for Intrastriat Transplantation HD-versiossa 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta edustaa merkittävää versiota aiemmasta CAPIT-HD-akusta, joka julkaistiin yli 20 vuotta sitten, ja se kaipaa päivitystä, jotta voidaan ottaa huomioon kliinisistä siirtotutkimuksista tänä aikana saatuja tietoja ja hyödyntää teknologista kehitystä potilaiden arvioinnissa.

HD on monimutkainen sairaus, jossa motoriset, kognitiiviset ja käyttäytymistoiminnot heikkenevät hellittämättä, yleensä keski-iän jälkeen. Alkuperäisen CAPIT-akun tarkoituksena oli vangita muutoselementit kaikilla kolmella alueella, mutta se perustui pääasiassa subjektiivisiin semikvantitatiivisiin arviointityökaluihin, joilla on huono arvioijien välinen luotettavuus. Lisäksi useita puutteita, kuten sosiaalisen kognition heikkenemistä, ei tunnistettu, kun alkuperäinen CAPIT-HD-akku rakennettiin, joten olemme kehittäneet uusia arvioita näistä puutteista, joista osa sisältyy CAPIT-HD-betaan. Betatestaus suoritetaan vakiintuneissa HD-kliinisissä keskuksissa Cardiffissa, Manchesterissa, Pariisissa ja Munsterissa tutkijaryhmien toimesta, joilla on kokemusta HD-tutkimuksen johtamisesta. Potilaat, joilla on varhainen tai kohtalainen HD, arvioidaan lähtötilanteessa ja yhden ja kahdentoista kuukauden kuluttua CAPIT-HD-beeta-akun luotettavuuden ja herkkyyden arvioimiseksi. Tietojen tallentamista ja analysointia koskevat järjestelyt ovat olemassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

40

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Rekrytointi
        • Henri Mondor Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  1. Potilaiden sisällyttämiskriteerit

    • HD-geenin kantaja on varmistettava geneettisellä testauksella (CAG ≥ 36)
    • On oltava 18 vuotta tai vanhempi
    • Vaiheen I tai II sairaus (TFC-vaihe)

    Poissulkemiskriteerit

    • Kyvyttömyys hyväksyä suostumusta
    • Mikä tahansa komorbidi sairaus, joka saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia
  2. Kontrollit Sisällyskriteerit - On oltava 18 vuotta tai vanhempi

Poissulkemiskriteerit

  • Kyvyttömyys hyväksyä suostumusta
  • Mikä tahansa komorbidi sairaus, joka saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: HD-potilaat
Muut: CAPIT-HD beta
Uusi arviointiprotokolla monimutkaisten hoitojen arvioimiseksi Huntingtonin taudissa molemmille ryhmille
KOKEELLISTA: Säätimet
Muut: CAPIT-HD beta
Uusi arviointiprotokolla monimutkaisten hoitojen arvioimiseksi Huntingtonin taudissa molemmille ryhmille

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikki Huntington-potilaan toimintahäiriöt tai häiriöt mitataan uuden akun arvioinnilla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tavoitteena on validoida joukko arvioita käytettäväksi monenlaisissa Huntingtonin taudin (HD) monimutkaisissa hoitomuodoissa.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero motorisissa pisteissä potilaan ja terveen vapaaehtoisen välillä mitattuna tarkistetun Core Assessment Protocolin motorisilla testeillä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tavoitteena on validoida tarkistetun Core Assessment Protocol -protokollan erottelukyky kallonsisäistä transplantaatiota varten HD-tilassa motorille
1 vuosi
Ero kognitiivisissa pisteissä potilaan ja terveen vapaaehtoisen välillä mitattuna tarkistetun ydinarviointiprotokollan kognitiivisilla testeillä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tavoitteena on validoida tarkistetun ydinarviointiprotokollan kallonsisäistä siirtoa varten HD:ssä kognitiivisten sairauksien osalta.
1 vuosi
Ero psykiatrisissa pisteissä potilaan ja terveen vapaaehtoisen välillä mitattuna tarkistetun ydinarviointiprotokollan psykiatrisella arvioinnilla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tavoitteena on validoida tarkistetun ydinarviointiprotokollan kallonsisäistä siirtoa varten HD:ssä psykiatrisen psykiatrisen
1 vuosi
Ero toiminnallisessa mittakaavassa potilaan ja terveen vapaaehtoisen välillä mitattuna tarkistetun ydinarviointiprotokollan toiminnallisella arvioinnilla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Tavoitteena on validoida tarkistetun ydinarviointiprotokollan kallonsisäistä transplantaatiota varten HD:n toiminnallisten alueiden erottamiskyky.
1 vuosi
Oikein suoritetun uuden arviointipariston lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Yhteistyökumppanit

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Päätutkija: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Päätutkija: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Päätutkija: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P150201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CAPIT-HD beta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa