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Teste beta de uma nova avaliação na doença de Huntington (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 de abril de 2017 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Teste Beta de um Novo Protocolo de Avaliação para Avaliação de Terapias Complexas na Doença de Huntington (HD)

A doença de Huntington (HD) é uma doença neurodegenerativa hereditária para a qual não existem tratamentos modificadores da doença.

O Repair-HD é um consórcio EU FP7 que visa estabelecer todos os requisitos pré-clínicos para o transplante de neurônios derivados de células-tronco em HD, a fim de substituir aqueles perdidos no processo da doença. Esses requisitos incluem a geração de novas avaliações clínicas para monitoramento detalhado de pacientes com HD submetidos à terapia de reposição celular.

Este protocolo descreve o teste beta de uma nova bateria de avaliação clínica: Protocolo de Avaliação Central para Transplante Intrastriatal em HD versão 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). O CAPIT-HD beta representa uma revisão substancial de uma bateria CAPIT-HD anterior publicada há mais de 20 anos, que precisa ser atualizada para acomodar o conhecimento dos estudos clínicos de transplante ao longo desse tempo e aproveitar os avanços tecnológicos na avaliação do paciente.

A DH é um distúrbio complexo no qual há deterioração implacável das funções motoras, cognitivas e comportamentais, geralmente a partir da meia-idade. A bateria CAPIT original visava capturar elementos de mudança em todos os três domínios, mas baseava-se predominantemente em ferramentas de avaliação semiquantitativas subjetivas que têm baixa confiabilidade entre avaliadores. Além disso, vários déficits, como prejuízos na cognição social, não foram reconhecidos quando a bateria CAPIT-HD original foi construída, então desenvolvemos novas avaliações desses déficits, alguns dos quais estão incluídos no CAPIT-HD beta. O teste beta terá lugar em centros clínicos de DH estabelecidos em Cardiff, Manchester, Paris e Munster por equipas de investigadores com experiência em investigação clínica líder em DH. Os pacientes com HD precoce a moderada serão avaliados no início do estudo e um e doze meses depois, para avaliar a confiabilidade e a sensibilidade da bateria beta CAPIT-HD. Arranjos para armazenamento e análise de dados estão em vigor.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

40

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
      • Creteil, França, 94010
        • Recrutamento
        • Henri Mondor Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

  1. Critérios de inclusão de pacientes

    • Deve ser confirmado que carrega o gene da DH através de testes genéticos (CAG ≥ 36)
    • Deve ter 18 anos ou mais
    • Doença em estágio I ou II (estadiamento TFC)

    Critério de exclusão

    • A incapacidade de aprovar o consentimento
    • Qualquer condição comórbida que tenha o potencial de confundir os resultados do estudo
  2. Critérios de inclusão de controles - Deve ter 18 anos ou mais

Critério de exclusão

  • A incapacidade de aprovar o consentimento
  • Qualquer condição comórbida que tenha o potencial de confundir os resultados do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: OUTRO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Pacientes de HD
Outro: CAPIT-HD beta
Novo protocolo de avaliação para avaliação de terapias complexas na doença de Huntington para ambos os grupos
EXPERIMENTAL: Controles
Outro: CAPIT-HD beta
Novo protocolo de avaliação para avaliação de terapias complexas na doença de Huntington para ambos os grupos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Toda disfunção ou distúrbio do paciente de Huntington medido por meio de uma nova bateria de avaliações
Prazo: 1 ano
O objetivo é validar uma bateria de avaliações para aplicação em uma ampla gama de terapias complexas para a doença de Huntington (HD)
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na pontuação motora entre o paciente e o voluntário saudável medido por testes motores do Protocolo de Avaliação do Núcleo revisado
Prazo: 1 ano
O objetivo é validar a capacidade discriminativa do Core Assessment Protocol revisado para transplante intracraniano em HD para o motor
1 ano
Diferença na pontuação cognitiva entre o paciente e o voluntário saudável medido por testes cognitivos do Protocolo de Avaliação do Núcleo revisado
Prazo: 1 ano
O objetivo é validar a capacidade discriminativa do Core Assessment Protocol revisado para transplante intracraniano em HD para o
1 ano
Diferença na pontuação psiquiátrica entre o paciente e o voluntário saudável medido pela avaliação psiquiátrica do Protocolo de Avaliação do Núcleo revisado
Prazo: 1 ano
O objetivo é validar a capacidade discriminativa do Core Assessment Protocol revisado para transplante intracraniano em HD para o psiquiátrico
1 ano
Diferença na escala funcional entre o paciente e o voluntário saudável medido pela avaliação funcional do Protocolo de Avaliação do Núcleo revisado
Prazo: 1 ano
O objetivo é validar a capacidade discriminativa do Protocolo de Avaliação Central revisado para transplante intracraniano em HD para os domínios funcionais de comprometimento em HD
1 ano
Número de novas baterias de avaliação realizadas corretamente
Prazo: 1 ano
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Investigadores

  • Investigador principal: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigador principal: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Investigador principal: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Investigador principal: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2016

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de março de 2018

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de abril de 2017

Primeira postagem (REAL)

18 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

18 de abril de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de abril de 2017

Última verificação

1 de agosto de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P150201

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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