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Beta test di una nuova valutazione nella malattia di Huntington (HD) (CAPIT-HD Beta)

13 aprile 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Beta test di un nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington (HD)

La malattia di Huntington (HD) è una malattia neurodegenerativa ereditaria per la quale non esistono trattamenti modificanti la malattia.

Repair-HD è un consorzio del 7° PQ dell'UE che mira a stabilire tutti i requisiti preclinici per il trapianto di neuroni derivati ​​da cellule staminali nella MH al fine di sostituire quelli persi a causa del processo patologico. Questi requisiti includono la generazione di nuove valutazioni cliniche per il monitoraggio dettagliato dei pazienti con MH sottoposti a terapia sostitutiva cellulare.

Questo protocollo descrive il beta test di una nuova batteria di valutazione clinica: Core Assessment Protocol for Intrastriatal Transplantation in HD versione 2 (CAPIT-HD beta / CAPIT-HD2). CAPIT-HD beta rappresenta una revisione sostanziale di una precedente batteria CAPIT-HD pubblicata oltre 20 anni fa, che necessita di aggiornamento per accogliere le conoscenze provenienti dagli studi clinici sui trapianti in questo periodo e per sfruttare i progressi tecnologici nella valutazione dei pazienti.

La MH è un disturbo complesso in cui vi è un inesorabile deterioramento delle funzioni motorie, cognitive e comportamentali, di solito dalla mezza età in poi. La batteria CAPIT originale mirava a catturare elementi di cambiamento in tutti e tre i domini, ma si basava prevalentemente su strumenti di valutazione semi-quantitativi soggettivi che hanno una scarsa affidabilità inter-valutatore. Inoltre, una serie di deficit, come le menomazioni nella cognizione sociale, non sono stati riconosciuti quando è stata costruita la batteria CAPIT-HD originale, quindi abbiamo sviluppato nuove valutazioni di questi deficit, alcune delle quali sono incluse in CAPIT-HD beta. Il beta test si svolgerà in centri clinici sulla MH consolidati a Cardiff, Manchester, Parigi e Munster da team di ricercatori esperti nella ricerca clinica sulla MH. I pazienti con MH da precoce a moderata saranno valutati al basale, e dopo uno e dodici mesi, per valutare l'affidabilità e la sensibilità della batteria CAPIT-HD beta. Sono in atto disposizioni per l'archiviazione e l'analisi dei dati.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Reclutamento
        • Henri Mondor Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  1. Pazienti Criteri di inclusione

    • Deve essere confermata la presenza del gene HD attraverso test genetici (CAG ≥ 36)
    • Deve avere almeno 18 anni
    • Malattia di stadio I o II (stadiazione TFC)

    Criteri di esclusione

    • L'impossibilità di approvare il consenso
    • Qualsiasi condizione di comorbidità che abbia il potenziale per confondere i risultati dello studio
  2. Controlli Criteri di inclusione - Deve avere almeno 18 anni

Criteri di esclusione

  • L'impossibilità di approvare il consenso
  • Qualsiasi condizione di comorbidità che abbia il potenziale per confondere i risultati dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: ALTRO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Pazienti HD
Altro: CAPIT HD beta
Nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington per entrambi i gruppi
SPERIMENTALE: Controlli
Altro: CAPIT HD beta
Nuovo protocollo di valutazione per la valutazione di terapie complesse nella malattia di Huntington per entrambi i gruppi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tutte le disfunzioni o i disturbi del paziente Huntington misurati mediante una nuova valutazione della batteria
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare una batteria di valutazioni per l'applicazione in un'ampia gamma di terapie complesse per la malattia di Huntington (HD)
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza sul punteggio motorio tra paziente e volontario sano misurata dai test motori del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico in MH per il motore
1 anno
Differenza sul punteggio cognitivo tra paziente e volontario sano misurata dai test cognitivi del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per il cognitivo
1 anno
Differenza sul punteggio psichiatrico tra paziente e volontario sano misurata dalla valutazione psichiatrica del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per i pazienti psichiatrici
1 anno
Differenza sulla scala funzionale tra paziente e volontario sano misurata dalla valutazione funzionale del Core Assessment Protocol rivisto
Lasso di tempo: 1 anno
L'obiettivo è convalidare la capacità discriminativa del Core Assessment Protocol rivisto per il trapianto intracranico nella MH per i domini funzionali della menomazione nella MH
1 anno
Numero di nuove batterie di valutazione eseguite correttamente
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
University Hospital of Wales
School of Biosciences - Cardiff University
National Reference Center for Huntington's disease Cognitive Neurology Unit
Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital University of Manchester
George-Huntington-Institut GmbH

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
  • Investigatore principale: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
  • Investigatore principale: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
  • Investigatore principale: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

18 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

18 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P150201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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