ハンチントン病 (HD) における新しい評価のベータ テスト (CAPIT-HD Beta)
ハンチントン病 (HD) における複合療法の評価のための新しい評価プロトコルのベータ テスト
ハンチントン病 (HD) は、既存の疾患修飾治療法がない遺伝性神経変性疾患です。
Repair-HD は EU FP7 コンソーシアムであり、疾患過程で失われたニューロンを置き換えるために、幹細胞由来ニューロンを HD に移植するためのすべての前臨床要件を確立することを目的としています。 これらの要件には、細胞置換療法を受けた HD 患者の詳細なモニタリングのための新しい臨床評価の生成が含まれます。
このプロトコルでは、新しい臨床評価バッテリーのベータ テストについて説明します: HD バージョン 2 での線条体移植のコア評価プロトコル (CAPIT-HD ベータ版/CAPIT-HD2)。 CAPIT-HD ベータ版は、20 年以上前に公開された以前の CAPIT-HD バッテリーの大幅な改訂を表しており、これまでの臨床移植研究からの知識に対応し、患者評価における技術的進歩を利用するために更新が必要です。
HD は複雑な障害で、通常は中年期以降、運動機能、認知機能、行動機能が絶え間なく低下します。 元のCAPITバッテリーは、3つのドメインすべての変化の要素を捉えることを目的としていましたが、評価者間の信頼性が低い主観的な半定量的評価ツールに主に基づいていました. さらに、元のCAPIT-HDバッテリーが構築されたときには、社会的認知の障害などの多くの障害が認識されなかったため、これらの障害の新しい評価を開発しました。その一部はCAPIT-HDベータに含まれています。 ベータ テストは、カーディフ、マンチェスター、パリ、ミュンスターにある確立された HD 臨床センターで、HD の臨床研究をリードする経験を積んだ研究者チームによって行われます。 初期から中等度の HD の患者は、CAPIT-HD ベータ電池の信頼性と感度を評価するために、ベースライン時と 1 か月後および 12 か月後に評価されます。 データの保管と分析のための手配が整っています。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Creteil、フランス、94010
- 募集
- Henri Mondor Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
患者の包含基準
- -遺伝子検査を通じて HD 遺伝子を保有していることを確認する必要があります（CAG ≥ 36）
- 18歳以上である必要があります
- I期またはII期の疾患（TFC病期分類）
除外基準
- 同意を承認できない
- -研究の結果を混乱させる可能性のある併存疾患
- コントロール 包含基準 - 18 歳以上であること
除外基準
- 同意を承認できない
- -研究の結果を混乱させる可能性のある併存疾患
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：HD患者
|
両方のグループのハンチントン病の複雑な治療法を評価するための新しい評価プロトコル
|
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実験的：コントロール
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両方のグループのハンチントン病の複雑な治療法を評価するための新しい評価プロトコル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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新しいバッテリー評価によって測定されたハンティングトン患者のすべての機能障害または障害
時間枠：1年
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目標は、ハンチントン病 (HD) の幅広い複雑な治療法に適用する一連の評価を検証することです。
|
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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改訂されたコア評価プロトコルの運動テストによって測定された患者と健康な随意運動の運動スコアの違い
時間枠：1年
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目標は、モーターの HD における頭蓋内移植の改訂版コア評価プロトコルの識別能力を検証することです。
|
1年
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改訂されたコア評価プロトコルの認知テストによって測定された患者と健康な随意の認知スコアの違い
時間枠：1年
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目標は、HD における頭蓋内移植の改訂版コア評価プロトコルの識別能力を検証することです。
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1年
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改訂されたコア評価プロトコルの精神医学的評価によって測定された、患者と健康な自発的な精神医学的スコアの違い
時間枠：1年
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目標は、精神科の HD における頭蓋内移植の改訂版コア評価プロトコルの識別能力を検証することです。
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1年
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改訂されたコア評価プロトコルの機能評価によって測定された、患者と健康な随意の機能スケールの違い
時間枠：1年
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目標は、HD における障害の機能ドメインについて、HD における頭蓋内移植のための改訂されたコア評価プロトコルの識別能力を検証することです。
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1年
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正常に実行された新しい評価バッテリーの数
時間枠：1年
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1年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 主任研究者：Anne ROSSER, MD, PhD、School of Biosciences - Cardiff University
- 主任研究者：David CRAUFURD, MD, PhD、Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
- 主任研究者：Ralf REILMANN, MD, PhD、George-Huntington-Institut GmbH
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予期された)
研究の完了 (予期された)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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