헌팅턴병(HD)에 대한 새로운 평가의 베타 테스트 (CAPIT-HD Beta)
헌팅턴병(HD)의 복합 요법 평가를 위한 새로운 평가 프로토콜의 베타 테스트
헌팅턴병(HD)은 기존의 질병 수정 치료법이 없는 유전성 신경변성 질환입니다.
Repair-HD는 질병 과정에서 손실된 뉴런을 대체하기 위해 헌팅턴병에서 줄기 세포 유래 뉴런 이식에 대한 모든 전임상 요구 사항을 확립하는 것을 목표로 하는 EU FP7 컨소시엄입니다. 이러한 요구 사항에는 세포 대체 요법을 받은 헌팅턴병 환자의 상세한 모니터링을 위한 새로운 임상 평가 생성이 포함됩니다.
이 프로토콜은 새로운 임상 평가 배터리의 베타 테스트에 대해 설명합니다: HD 버전 2(CAPIT-HD 베타/CAPIT-HD2)의 선조체 내 이식을 위한 핵심 평가 프로토콜. CAPIT-HD 베타는 20년 전에 발표된 이전 CAPIT-HD 배터리의 상당한 개정판을 나타내며, 이 기간 동안 임상 이식 연구에서 얻은 지식을 수용하고 환자 평가에서 기술 발전을 활용하기 위해 업데이트가 필요합니다.
HD는 일반적으로 중년 이후부터 운동, 인지 및 행동 기능이 지속적으로 저하되는 복합 장애입니다. 원래 CAPIT 배터리는 세 가지 영역 모두에서 변화 요소를 포착하는 것을 목표로 했지만 주로 평가자 간 신뢰도가 낮은 주관적인 반정량적 평가 도구를 기반으로 했습니다. 또한, 원래 CAPIT-HD 배터리가 구성되었을 때 사회적 인지 장애와 같은 많은 결함이 인식되지 않았으므로 이러한 결함에 대한 새로운 평가를 개발했으며 그 중 일부는 CAPIT-HD 베타에 포함됩니다. 베타 테스트는 카디프, 맨체스터, 파리, 뮌스터에 있는 설립된 HD 임상 센터에서 HD 임상 연구를 주도한 경험이 있는 연구원 팀에 의해 실시됩니다. CAPIT-HD 베타 배터리의 신뢰성과 민감도를 평가하기 위해 초기에서 중등도의 HD 환자를 기준선과 1개월 및 12개월 후 평가합니다. 데이터 저장 및 분석을 위한 조치가 마련되어 있습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Creteil, 프랑스, 94010
- 모병
- Henri Mondor Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
환자 포함 기준
- 유전자 검사를 통해 HD 유전자 보유 여부 확인 필요(CAG ≥ 36)
- 18세 이상이어야 합니다.
- I기 또는 II기 질병(TFC 병기)
제외 기준
- 동의를 승인할 수 없음
- 연구 결과를 혼동시킬 가능성이 있는 동반 질환
- 컨트롤 포함 기준 - 18세 이상이어야 함
제외 기준
- 동의를 승인할 수 없음
- 연구 결과를 혼동시킬 가능성이 있는 동반 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: HD 환자
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두 그룹에 대한 헌팅턴병의 복합 요법 평가를 위한 새로운 평가 프로토콜
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실험적: 통제 수단
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두 그룹에 대한 헌팅턴병의 복합 요법 평가를 위한 새로운 평가 프로토콜
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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새로운 배터리 평가를 통해 측정된 헌팅턴 환자의 모든 기능 장애 또는 장애
기간: 일년
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목표는 헌팅턴병(HD)에 대한 광범위한 복합 요법에 적용하기 위한 평가 배터리를 검증하는 것입니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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개정된 핵심 평가 프로토콜의 운동 테스트에 의해 측정된 환자와 건강한 자발적인 간의 운동 점수 차이
기간: 일년
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목표는 모터에 대한 HD의 두개내 이식을 위한 수정된 핵심 평가 프로토콜의 식별 능력을 검증하는 것입니다.
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일년
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개정된 핵심 평가 프로토콜의 인지 테스트로 측정한 환자와 건강한 수의자의 인지 점수 차이
기간: 일년
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목표는 인지 장애에 대한 헌팅턴병의 두개내 이식을 위한 수정된 핵심 평가 프로토콜의 식별 능력을 검증하는 것입니다.
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일년
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개정된 핵심 평가 프로토콜의 정신과적 평가에 의해 측정된 환자와 건강한 자발적인 사이의 정신과적 점수의 차이
기간: 일년
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목표는 정신과 환자를 위한 헌팅턴병의 두개내 이식을 위한 수정된 핵심 평가 프로토콜의 차별적 능력을 검증하는 것입니다.
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일년
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개정된 핵심 평가 프로토콜의 기능적 평가에 의해 측정된 환자와 건강한 자발적인 간의 기능 척도 차이
기간: 일년
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목표는 헌팅턴병의 기능 장애 영역에 대한 헌팅턴병의 두개내 이식을 위한 수정된 핵심 평가 프로토콜의 차별적 능력을 검증하는 것입니다.
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일년
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올바르게 수행된 새 평가 배터리 수
기간: 일년
|
일년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
- 수석 연구원: Anne ROSSER, MD, PhD, School of Biosciences - Cardiff University
- 수석 연구원: David CRAUFURD, MD, PhD, Manchester Centre for Genomic Medicine - St. Mary's Hospital
- 수석 연구원: Ralf REILMANN, MD, PhD, George-Huntington-Institut GmbH
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
헌팅턴병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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Novartis Pharmaceuticals모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)스페인, 프랑스, 독일, 싱가포르
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Jiulongpo No.1 People's HospitalJiangxi Maternal and Child Health Hospital아직 모집하지 않음
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University of PennsylvaniaEUSA Pharma, Inc.; Castleman Disease Collaborative Network모병캐슬맨병 | 캐슬맨병 | 거대 림프절 과형성 | 혈관여포 림프 증식증 | 혈관여포 림프절 과형성 | 혈관여포성 림프종 과형성 | GLNH | 과형성, 거대 림프절 | 림프절 과형성, 거인미국
CAPIT-HD 베타에 대한 임상 시험
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Alvotech Swiss AG모병
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Hyundai Pharm모병
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University of MichiganNational Institute on Aging (NIA)완전한
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The University of QueenslandCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Queensland Health; Medical Research Future...모병
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Shanghai Mental Health CenterChinese Academy of Sciences종료됨
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NYU Langone HealthBoston Children's Hospital완전한