Lumacaftor/Ivacaftor 在 2 岁及以上患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变纯合子受试者中的滚动安全性研究
2020年7月15日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Lumacaftor/Ivacaftor 联合疗法长期治疗 2 岁及以上患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变纯合子受试者安全性的 3 期滚动研究
Lumacaftor/Ivacaftor 在 2 岁及以上患有囊性纤维化、F508del 纯合子受试者中的滚动安全性研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
57
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
- British Columbia's Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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California
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Palo Alto、California、美国、94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Buffalo、New York、美国、14222
- The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
进入治疗队列的受试者必须符合以下标准：
- 在研究 VX15-809-115 B 部分（研究 115B，NCT02797132）中完成了 24 周的 LUM/IVA 治疗和安全随访
- 愿意通过安全随访访问保持稳定的 CF 药物治疗方案
进入观察队列的受试者必须满足以下标准之一：
- 完成了 24 周的 LUM/IVA 治疗和研究 115B 中的安全随访，但不想参加治疗队列。
- 接受了至少 4 周的 LUM/IVA 治疗并完成了研究 115B 的第 24 周和安全随访（如果需要）但在研究 115B 治疗期结束时未服用 LUM/IVA（即，第 24 周）因为药物中断并且未获得 Vertex 批准加入治疗队列或不想加入治疗队列。
- 在接受至少 4 周的治疗后，永久停止研究 115B 中的 LUM/IVA，并在需要时从治疗停止时间到第 24 周访视和安全随访访视期间一直留在研究中。
排除标准（仅限治疗队列）：
- 在研究 115B 中过早停止 LUM/IVA 治疗。
- 研究者认为可能混淆研究结果或对受试者给予 LUM/IVA 造成额外风险的任何合并症或实验室异常的病史
- 在研究 115B 中对 LUM/IVA 有药物不耐受史或其他严重反应史，研究者认为这会给受试者带来额外风险，应与 Vertex 医学监测员讨论。
- 对 LUM/IVA 有过敏史或过敏史的受试者。
- 在研究 115B 完成时，肝功能测试 (LFT) 异常符合 LUM/IVA 治疗中断的标准，但尚未确定令人信服的替代病因。
- 研究 115B 完成时的 QTc 值，研究者认为这会给受试者带来额外风险，应与 Vertex 医学监测员讨论
- 研究者认为对 LUM/IVA 和/或研究 115B 中的程序依从性差的历史。
- 参与研究药物试验（包括调查 LUM 和/或 IVA 的研究）而不是研究 115B。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：亮度/IVA
每 12 小时口服一次 LUM/IVA 颗粒剂或片剂（2 至 5 岁的参与者根据体重接受 LUM 100 mg/IVA 125 mg 颗粒剂或 LUM 150 mg/IVA 188 mg 颗粒剂。
≥6 岁的参与者将接受 LUM 200 mg/IVA 250 mg 片剂）。
根据体重和年龄的变化向上调整剂量。
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参与者每 q12h 接受一次 LUM/IVA。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性根据发生治疗中出现的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数进行评估
大体时间：第 1 天至第 98 周
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第 1 天至第 98 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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汗液氯化物的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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BMI 定义为以千克 (kg) 为单位的体重除以以平方米 (m^2) 为单位的身高。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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年龄别 BMI Z 分数的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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BMI 定义为体重（千克）除以身高（米^2）。
z-score 是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 分数为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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体重的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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年龄别体重 Z 分数的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 分数为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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身高（身高）相对于基线的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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年龄别身高 Z 值的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 分数为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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首次肺部恶化时间
大体时间：从家长研究 115B 基线到第 96 周
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肺部恶化被定义为新的或改变的口服、吸入或静脉内抗生素治疗，并且满足预先指定的方案定义的标准。
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从家长研究 115B 基线到第 96 周
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肺部恶化次数 (PEx)
大体时间：从家长研究 115B 基线到第 96 周
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肺部恶化被定义为新的或改变的口服、吸入或静脉内抗生素治疗，并且满足预先指定的方案定义的标准。
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从家长研究 115B 基线到第 96 周
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囊性纤维化 (CF) 相关住院人数
大体时间：从家长研究 115B 基线到第 96 周
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从家长研究 115B 基线到第 96 周
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粪便弹性蛋白酶 1 (FE-1) 水平的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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免疫反应性胰蛋白酶原 (IRT) 血清水平的绝对变化
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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具有微生物培养状态（阳性或阴性）的参与者人数
大体时间：96周
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进行了以下微生物测试：伯克霍尔德氏菌、耐甲氧西林金黄色葡萄球菌 (MRSA)、甲氧西林敏感金黄色葡萄球菌 (MSSA)、铜绿假单胞菌粘液菌 (P.
Aeruginosa Mucoid)、P. Aeruginosa Non-Mucoid、P. Aeruginosa Small Colony Variant 和 Stenotrophomonas Maltophilia。
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96周
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肺清除率指数 (LCI) 的绝对变化 2.5
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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LCI 2.5 表示将呼气末惰性气体浓度降低至其起始值的 1/40 所需的肺周转次数。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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肺清除指数 (LCI) 的绝对变化 5.0
大体时间：来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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LCI 5.0 表示将呼气末惰性气体浓度降低至其起始值的 1/20 所需的肺周转次数。
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来自第 96 周的家长研究 115B 基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年5月12日
初级完成 (实际的)
2019年7月17日
研究完成 (实际的)
2019年7月17日
研究注册日期
首次提交
2017年4月19日
首先提交符合 QC 标准的
2017年4月21日
首次发布 (实际的)
2017年4月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月15日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
亮度/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化，F508del CFTR 突变的纯合子美国, 法国, 西班牙, 比利时, 加拿大, 奥地利, 澳大利亚, 德国, 英国, 丹麦
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化，F508del CFTR 突变的纯合子美国, 德国, 加拿大, 荷兰, 捷克共和国, 意大利, 爱尔兰, 瑞典, 英国, 澳大利亚, 法国
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Lumos Pharma完全的