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Un estudio de seguridad de rollover de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

15 de julio de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de continuación de fase 3 para evaluar la seguridad del tratamiento a largo plazo con la terapia combinada de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Un estudio de seguridad de transferencia de lumacaftor/ivacaftor en sujetos de 2 años de edad y mayores con fibrosis quística, homocigotos para F508del.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

57

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos que ingresan a la cohorte de tratamiento deben cumplir con los siguientes criterios:

  • Completó 24 semanas de tratamiento LUM/IVA y la visita de seguimiento de seguridad en el estudio VX15-809-115 Parte B (Estudio 115B, NCT02797132)
  • Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicamentos para la FQ durante la visita de seguimiento de seguridad

Los sujetos que ingresan a la cohorte de observación deben cumplir con 1 de los siguientes criterios:

  • Completó 24 semanas de tratamiento LUM/IVA y la visita de seguimiento de seguridad en el estudio 115B, pero no desea inscribirse en la cohorte de tratamiento.
  • Recibió al menos 4 semanas de tratamiento con LUM/IVA y visitas completadas hasta la Semana 24 y la Visita de seguimiento de seguridad, si es necesario, del Estudio 115B pero no está tomando LUM/IVA al final del Período de tratamiento del Estudio 115B (es decir, semana 24) debido a una interrupción del medicamento y no recibió la aprobación de Vertex para inscribirse en la Cohorte de tratamiento o no desea inscribirse en la Cohorte de tratamiento.
  • Suspendió permanentemente LUM/IVA en el estudio 115B después de recibir al menos 4 semanas de tratamiento y permaneció en el estudio desde el momento de la suspensión del tratamiento hasta la visita de la semana 24 y la visita de seguimiento de seguridad, si fuera necesario.

Criterios de exclusión (solo cohorte de tratamiento):

  • Discontinuó prematuramente el tratamiento con LUM/IVA en el Estudio 115B.
  • Antecedentes de cualquier comorbilidad o anormalidad de laboratorio que, a juicio del investigador, pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración de LUM/IVA al sujeto
  • Antecedentes de intolerancia al fármaco u otras reacciones graves a LUM/IVA en el Estudio 115B que supondrían un riesgo adicional para el sujeto en opinión del investigador, y que deben discutirse con el monitor médico de Vertex.
  • Sujetos con antecedentes de alergia o hipersensibilidad a LUM/IVA.
  • Anomalía en la prueba de función hepática (LFT) que cumple los criterios para la interrupción del tratamiento con LUM/IVA al finalizar el Estudio 115B, para la cual no se identifica una etiología alternativa convincente.
  • Valor de QTc al finalizar el Estudio 115B que, en opinión del investigador, supondría un riesgo adicional para el sujeto y que debe analizarse con el monitor médico de Vertex
  • Historial de cumplimiento deficiente con LUM/IVA y/o procedimientos en el Estudio 115B según lo considere el investigador.
  • Participación en un ensayo de fármaco en investigación (incluidos los estudios que investigan LUM y/o IVA) que no sea el Estudio 115B.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: LUM/IVA
Los gránulos o tabletas de LUM/IVA se administraron por vía oral cada 12 horas (los participantes de 2 a 5 años recibieron LUM 100 mg/IVA 125 mg gránulos o LUM 150 mg/IVA 188 mg gránulos según el peso corporal. Los participantes ≥6 años de edad debían recibir tabletas de LUM 200 mg/IVA 250 mg). Las dosis se ajustaron hacia arriba según los cambios en el peso y la edad.
Droga: LUM/IVA
Los participantes recibieron LUM/IVA cada 12 h.
Otros nombres:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad evaluada por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 98
Día 1 hasta Semana 98

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos dividido por la altura en m^2. La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en la puntuación Z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
La puntuación Z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto desde el inicio en estatura (altura)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en la puntuación Z de estatura para la edad
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
La puntuación Z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados.
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como un tratamiento nuevo o modificado con antibióticos orales, inhalados o intravenosos y el cumplimiento de los criterios definidos en el protocolo preespecificados.
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Número de hospitalizaciones relacionadas con la fibrosis quística (FQ)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Desde la línea de base del estudio para padres 115B hasta la semana 96
Cambio absoluto en los niveles de elastasa-1 fecal (FE-1)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en los niveles séricos de tripsinógeno inmunorreactivo (IRT)
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Número de participantes con estado de cultivo microbiológico (positivo o negativo)
Periodo de tiempo: Semana 96
Se realizaron las siguientes pruebas microbianas: Burkholderia, Staphylococcus aureus resistente a la meticilina (MRSA), Staphylococcus aureus sensible a la meticilina (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant y Stenotrophomonas Maltophilia.
Semana 96
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar (LCI) 2,5
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
LCI 2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar (LCI) 5,0
Periodo de tiempo: Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96
LCI 5.0 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/20 de su valor inicial.
Del estudio de padres 115B Línea de base en la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de mayo de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

17 de julio de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

17 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

24 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

7 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de julio de 2020

Última verificación

1 de julio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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