F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2세 이상의 피험자에서 Lumacaftor/Ivacaftor의 롤오버 안전성 연구
2020년 7월 15일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형 접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2세 이상의 피험자에서 Lumacaftor/Ivacaftor 병용 요법으로 장기 치료의 안전성을 평가하기 위한 3상 롤오버 연구
F508del에 대한 동형접합체인 낭포성 섬유증이 있는 2세 이상의 피험자에서 Lumacaftor/Ivacaftor의 롤오버 안전성 연구.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14222
- The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
- British Columbia's Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
치료 코호트에 들어가는 피험자는 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 연구 VX15-809-115 파트 B(연구 115B, NCT02797132)에서 24주간의 LUM/IVA 치료 및 안전 추적 방문을 완료했습니다.
- 안전 추적 방문을 통해 안정적인 CF 약물 요법을 유지하려는 의지
관찰 코호트에 들어가는 피험자는 다음 기준 중 하나를 충족해야 합니다.
- 연구 115B에서 24주의 LUM/IVA 치료 및 안전 추적 방문을 완료했지만 치료 코호트에 등록하기를 원하지 않음.
- 최소 4주 동안 LUM/IVA 치료를 받았고 연구 115B의 최대 24주 및 안전 추적 방문을 완료했지만 연구 115B 치료 기간 종료 시점에 LUM/IVA를 복용하지 않은 경우(즉, 24주) 약물 중단으로 인해 치료 코호트에 등록하기 위해 Vertex 승인을 받지 않았거나 치료 코호트에 등록하기를 원하지 않음.
- 최소 4주의 치료를 받은 후 연구 115B에서 LUM/IVA를 영구적으로 중단하고 치료 중단 시점부터 24주차 방문 및 필요한 경우 안전성 추적 방문까지 연구에 남아 있었습니다.
제외 기준(치료 코호트에만 해당):
- 연구 115B에서 조기 중단된 LUM/IVA 치료.
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 LUM/IVA를 투여할 때 추가적인 위험을 초래할 수 있는 모든 동반이환 또는 실험실 이상 이력
- 연구 115B에서 약물 불내성 또는 LUM/IVA에 대한 기타 심각한 반응의 이력이 있으며 조사자의 의견에 따라 피험자에게 추가 위험을 초래할 수 있으며 Vertex 의료 모니터와 논의해야 합니다.
- LUM/IVA에 대한 알레르기 또는 과민증 병력이 있는 피험자.
- 연구 115B 종료 시점에 LUM/IVA 치료 중단 기준을 충족하는 간 기능 검사(LFT) 이상(이에 대해 설득력 있는 대체 병인이 확인되지 않음).
- 연구 115B 완료 시 조사자의 의견에 따라 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있고 Vertex 의료 모니터와 논의해야 하는 QTc 값
- 조사자가 판단한 연구 115B의 LUM/IVA 및/또는 절차에 대한 불량 준수 이력.
- 연구 115B 이외의 연구 약물 시험(LUM 및/또는 IVA를 조사하는 연구 포함)에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 럼/이바
LUM/IVA 과립 또는 정제를 12시간마다 경구 투여했습니다(2~5세 참가자는 체중을 기준으로 LUM 100mg/IVA 125mg 과립 또는 LUM 150mg/IVA 188mg 과립을 받았습니다.
6세 이상의 참가자는 LUM 200mg/IVA 250mg 정제를 투여받았습니다.
체중과 연령의 변화에 따라 용량을 상향 조정했습니다.
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참가자는 q12h마다 LUM/IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성
기간: 1일차부터 98주차까지
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1일차부터 98주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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연령별 BMI Z 점수의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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BMI는 킬로그램 단위의 체중을 m^2 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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무게의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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연령별 체중 Z-점수의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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기준선에서 키(신장)의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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연령 대비 Z-점수의 절대적 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다.
0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다.
낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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초기 폐 악화
기간: 부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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폐악화는 경구, 흡입 또는 정맥 항생제를 사용한 새로운 또는 변경된 치료 및 사전 지정된 프로토콜 정의 기준 충족으로 정의되었습니다.
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부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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폐악화 횟수(PEx)
기간: 부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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폐악화는 경구, 흡입 또는 정맥 항생제를 사용한 새로운 또는 변경된 치료 및 사전 지정된 프로토콜 정의 기준 충족으로 정의되었습니다.
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부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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낭포성 섬유증(CF) 관련 입원 수
기간: 부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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부모 연구 115B 기준선부터 96주차까지
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분변 엘라스타제-1(FE-1) 수준의 절대적인 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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면역반응성 트립시노겐(IRT) 혈청 수치의 절대적 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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미생물학 문화 상태(양성 또는 음성)를 가진 참가자 수
기간: 96주
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다음 미생물 테스트가 수행되었습니다: Burkholderia, 메티실린 내성 황색포도상구균(MRSA), 메티실린 감수성 황색포도상구균(MSSA), 녹농균
Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant 및 Stenotrophomonas Maltophilia.
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96주
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폐 청소 지수(LCI) 2.5의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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LCI 2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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LCI(Lung Clearance Index) 5.0의 절대 변화
기간: 96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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LCI 5.0은 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/20로 줄이는 데 필요한 폐 회전율을 나타냅니다.
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96주차에 모 연구 115B 기준선에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 5월 12일
기본 완료 (실제)
2019년 7월 17일
연구 완료 (실제)
2019년 7월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 4월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 21일
처음 게시됨 (실제)
2017년 4월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 7월 15일
마지막으로 확인됨
2020년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX16-809-116
- 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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럼/이바에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증, F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체미국, 프랑스, 스페인, 벨기에, 캐나다, 오스트리아, 호주, 독일, 영국, 덴마크
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증, F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체미국, 독일, 캐나다, 네덜란드, 체코 공화국, 이탈리아, 아일랜드, 스웨덴, 영국, 호주, 프랑스
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI)모병