F508del-CFTR変異のホモ接合体である2歳以上の嚢胞性線維症の被験者におけるルマカフトール/イバカフトールのロールオーバー安全性研究
2020年7月15日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR変異のホモ接合体である嚢胞性線維症の2歳以上の被験者におけるLumacaftor / Ivacaftor併用療法による長期治療の安全性を評価する第3相ロールオーバー研究
F508del のホモ接合体である 2 歳以上の嚢胞性線維症の被験者における Lumacaftor/Ivacaftor のロールオーバー安全性研究。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
57
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14222
- The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- British Columbia's Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
治療コホートに参加する被験者は、次の基準を満たす必要があります。
- VX15-809-115試験パートB（試験115B、NCT02797132）で24週間のLUM/IVA治療と安全性フォローアップ訪問を完了
- -安全フォローアップ訪問を通じて、安定したCF投薬計画を継続する意思がある
観察コホートに参加する被験者は、次の基準のいずれかを満たす必要があります。
- 24 週間の LUM/IVA 治療と 115B 試験の安全性フォローアップ訪問を完了したが、治療コホートへの登録を希望しない。
- -少なくとも4週間のLUM / IVA治療を受け、24週目までの訪問と、必要に応じて115B研究の安全性フォローアップ訪問を完了したが、115B研究の終わりにLUM / IVAを服用していない 治療期間（すなわち、 24 週目) 投薬中断のため、治療コホートに登録するための Vertex の承認を受けていないか、治療コホートに登録したくない。
- -少なくとも4週間の治療を受けた後、研究115BでLUM / IVAを永久に中止し、必要に応じて、治療中止時から24週目の訪問および安全性フォローアップ訪問まで研究に残りました。
除外基準（治療コホートのみ）：
- 115B 試験で LUM/IVA 治療を途中で中止した。
- -研究者の意見では、研究の結果を混乱させる可能性がある、またはLUM / IVAを被験者に投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある併存疾患または検査室異常の病歴
- -研究115BでのLUM / IVAに対する薬物不耐症またはその他の深刻な反応の病歴 研究者の意見では、被験者に追加のリスクをもたらし、Vertex医療モニターと話し合う必要があります。
- -LUM / IVAに対するアレルギーまたは過敏症の病歴のある被験者。
- -肝機能検査（LFT）の異常は、説得力のある代替病因が特定されていない、115B試験の完了時にLUM / IVA治療中断の基準を満たしています。
- 115B試験完了時のQTc値は、治験責任医師の意見で被験者に追加のリスクをもたらし、Vertex医療モニターと話し合う必要があります
- -LUM / IVAおよび/またはスタディ115Bの手順のコンプライアンスが不十分であると調査官が判断した履歴。
- -研究115B以外の治験薬試験（LUMおよび/またはIVAを調査する研究を含む）への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラム/IVA
LUM/IVA 顆粒または錠剤は、12 時間ごとに経口投与されました (2 歳から 5 歳の参加者は、体重に基づいて LUM 100 mg/IVA 125 mg 顆粒または LUM 150 mg/IVA 188 mg 顆粒を受け取りました。
6 歳以上の参加者には、LUM 200 mg/IVA 250 mg 錠剤を投与する必要がありました。
用量は、体重および年齢の変化に合わせて上方修正されました。
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参加者は、q12h ごとに LUM/IVA を受け取りました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う参加者数によって評価された安全性
時間枠：1日目から98週目まで
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1日目から98週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物の絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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体格指数（BMI）の絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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BMI は、キログラム (kg) 単位の体重を平方メートル (m^2) 単位の身長で割ったものとして定義されました。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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年齢ごとのBMI Zスコアの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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BMI は、体重 (キログラム) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。
数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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体重の絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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96週目の親研究115Bベースラインから
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年齢ごとの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。
数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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身長（身長）のベースラインからの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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96週目の親研究115Bベースラインから
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年齢別身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。
0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。
数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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初回肺増悪までの時間
時間枠：親研究115Bベースラインから96週まで
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肺増悪は、経口、吸入、または静脈内抗生物質による新規または変更された治療、および事前に指定されたプロトコルで定義された基準の履行として定義されました。
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親研究115Bベースラインから96週まで
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肺増悪の回数 (PEx)
時間枠：親研究115Bベースラインから96週まで
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肺増悪は、経口、吸入、または静脈内抗生物質による新規または変更された治療、および事前に指定されたプロトコルで定義された基準の履行として定義されました。
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親研究115Bベースラインから96週まで
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嚢胞性線維症（CF）関連の入院数
時間枠：親研究115Bベースラインから96週まで
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親研究115Bベースラインから96週まで
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糞便エラスターゼ 1 (FE-1) レベルの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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96週目の親研究115Bベースラインから
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免疫反応性トリプシノーゲン (IRT) 血清レベルの絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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96週目の親研究115Bベースラインから
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微生物培養ステータス（陽性または陰性）の参加者の数
時間枠：96週目
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以下の微生物検査が実施されました：バークホルデリア、メチシリン耐性黄色ブドウ球菌（MRSA）、メチシリン感受性黄色ブドウ球菌（MSSA）、緑膿菌ムコイド（P.
緑膿菌ムコイド）、緑膿菌非ムコイド、緑膿菌小コロニー変種およびステノトロフォモナス・マルトフィリア。
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96週目
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肺クリアランス指数 (LCI) 2.5 の絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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LCI 2.5 は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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肺クリアランス指数 (LCI) 5.0 の絶対変化
時間枠：96週目の親研究115Bベースラインから
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LCI 5.0 は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/20 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
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96週目の親研究115Bベースラインから
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年5月12日
一次修了 (実際)
2019年7月17日
研究の完了 (実際)
2019年7月17日
試験登録日
最初に提出
2017年4月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年4月21日
最初の投稿 (実際)
2017年4月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月15日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX16-809-116
- 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ラム/IVAの臨床試験
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症、F508del CFTR 変異のホモ接合体アメリカ, フランス, スペイン, ベルギー, カナダ, オーストリア, オーストラリア, ドイツ, イギリス, デンマーク
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症、F508del CFTR 変異のホモ接合体アメリカ, ドイツ, カナダ, オランダ, チェコ共和国, イタリア, アイルランド, スウェーデン, イギリス, オーストラリア, フランス
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Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI)募集
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Lumicell, Inc.National Cancer Institute (NCI); Massachusetts General Hospital; Dana-Farber Cancer Institute完了