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Une étude d'innocuité de roulement du lumacaftor/ivacaftor chez des sujets âgés de 2 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR

15 juillet 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3 avec reconduction pour évaluer l'innocuité d'un traitement à long terme avec la thérapie combinée lumacaftor/ivacaftor chez des sujets âgés de 2 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR

Une étude de sécurité de roulement du lumacaftor / ivacaftor chez des sujets âgés de 2 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour F508del.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

57

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Les sujets entrant dans la cohorte de traitement doivent répondre aux critères suivants :

  • A terminé 24 semaines de traitement LUM/IVA et la visite de suivi de sécurité dans l'étude VX15-809-115 partie B (étude 115B, NCT02797132)
  • Volonté de continuer à suivre un traitement médicamenteux stable contre la FK pendant la visite de suivi de sécurité

Les sujets entrant dans la cohorte observationnelle doivent répondre à l'un des critères suivants :

  • A terminé 24 semaines de traitement LUM/IVA et la visite de suivi de sécurité dans l'étude 115B, mais ne souhaite pas s'inscrire dans la cohorte de traitement.
  • A reçu au moins 4 semaines de traitement LUM/IVA et effectué des visites jusqu'à la semaine 24 et la visite de suivi de sécurité, si nécessaire, de l'étude 115B, mais ne prenez pas de LUM/IVA à la fin de la période de traitement de l'étude 115B (c'est-à-dire, Semaine 24) en raison d'une interruption de traitement et soit n'a pas reçu l'approbation de Vertex pour s'inscrire à la cohorte de traitement, soit ne souhaite pas s'inscrire à la cohorte de traitement.
  • A arrêté définitivement LUM/IVA dans l'étude 115B après avoir reçu au moins 4 semaines de traitement et est resté dans l'étude à partir du moment de l'arrêt du traitement jusqu'à la visite de la semaine 24 et la visite de suivi de l'innocuité, si nécessaire.

Critères d'exclusion (cohorte de traitement uniquement) :

  • A interrompu prématurément le traitement LUM/IVA dans l'étude 115B.
  • Antécédents de toute comorbidité ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration de LUM/IVA au sujet
  • Antécédents d'intolérance médicamenteuse ou d'autres réactions graves à LUM/IVA dans l'étude 115B qui poseraient un risque supplémentaire pour le sujet de l'avis de l'investigateur, et qui devraient être discutées avec le moniteur médical Vertex.
  • Sujets ayant des antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à LUM/IVA.
  • Anomalie du test de la fonction hépatique (LFT) répondant aux critères d'interruption du traitement LUM/IVA à la fin de l'étude 115B, pour laquelle aucune étiologie alternative convaincante n'est identifiée.
  • Valeur QTc à la fin de l'étude 115B qui poserait un risque supplémentaire pour le sujet de l'avis de l'investigateur, et qui devrait être discutée avec le moniteur médical Vertex
  • Antécédents de mauvaise observance du LUM/IVA et/ou des procédures de l'étude 115B, tel que jugé par l'investigateur.
  • Participation à un essai de médicament expérimental (y compris des études portant sur le LUM et/ou l'IVA) autre que l'étude 115B.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: LUM/IVA
Les granules ou comprimés LUM/IVA ont été administrés par voie orale toutes les 12 heures (les participants âgés de 2 à 5 ans ont reçu des granules LUM 100 mg/IVA 125 mg ou des granules LUM 150 mg/IVA 188 mg en fonction du poids corporel. Les participants âgés de ≥ 6 ans devaient recevoir des comprimés de LUM 200 mg/IVA 250 mg). Les doses ont été ajustées à la hausse en fonction des changements de poids et d'âge.
Médicament: LUM/IVA
Les participants ont reçu LUM/IVA toutes les 12 heures.
Autres noms:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité évaluée par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 98
Jour 1 jusqu'à la semaine 98

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2).
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu du score Z de l'IMC pour l'âge
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kilogrammes divisé par la taille en m^2. Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu de poids
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu du score Z du poids pour l'âge
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Le score Z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la stature (hauteur)
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu du score Z de la stature pour l'âge
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Le score Z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Délai avant la première exacerbation pulmonaire
Délai: De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme un traitement nouveau ou modifié avec des antibiotiques oraux, inhalés ou intraveineux et le respect de critères pré-spécifiés définis par le protocole.
De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme un traitement nouveau ou modifié avec des antibiotiques oraux, inhalés ou intraveineux et le respect de critères pré-spécifiés définis par le protocole.
De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
Nombre d'hospitalisations liées à la fibrose kystique (FK)
Délai: De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
De la ligne de base de l'étude parentale 115B à la semaine 96
Changement absolu des niveaux fécaux d'élastase-1 (FE-1)
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu des taux sériques de trypsinogène immunoréactif (IRT)
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Nombre de participants ayant un statut de culture microbiologique (positif ou négatif)
Délai: Semaine 96
Les tests microbiens suivants ont été effectués : Burkholderia, Staphylococcus Aureus résistant à la méthicilline (MRSA), Staphylococcus Aureus sensible à la méthicilline (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant et Stenotrophomonas Maltophilia.
Semaine 96
Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire (ICL) 2,5
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
LCI 2,5 représente le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte en fin d'expiration à 1/40e de sa valeur de départ.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire (ICL) 5,0
Délai: De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96
LCI 5.0 représente le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de fin d'expiration à 1/20e de sa valeur de départ.
De l'étude parentale 115B Baseline à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 mai 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

17 juillet 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

17 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2017

Première publication (RÉEL)

24 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

7 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 juillet 2020

Dernière vérification

1 juillet 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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