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Uno studio sulla sicurezza del rollover di Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 2 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

15 luglio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di rollover di fase 3 per valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con la terapia di combinazione Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 2 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Uno studio sulla sicurezza del rollover di Lumacaftor/Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 2 anni con fibrosi cistica, omozigote per F508del.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti che entrano nella coorte di trattamento devono soddisfare i seguenti criteri:

  • Completamento di 24 settimane di trattamento LUM/IVA e visita di follow-up di sicurezza nello studio VX15-809-115 Parte B (studio 115B, NCT02797132)
  • Disposto a rimanere su un regime terapeutico stabile per la FC durante la visita di follow-up di sicurezza

I soggetti che entrano nella Coorte di osservazione devono soddisfare 1 dei seguenti criteri:

  • 24 settimane di trattamento LUM/IVA completate e la visita di follow-up di sicurezza nello studio 115B, ma non si desidera iscriversi alla coorte di trattamento.
  • Ha ricevuto almeno 4 settimane di trattamento LUM/IVA e ha completato le visite fino alla Settimana 24 e la Visita di follow-up di sicurezza, se richiesta, dello Studio 115B ma non sta assumendo LUM/IVA alla fine del Periodo di trattamento dello Studio 115B (ovvero, Settimana 24) a causa di un'interruzione del farmaco e non ha ricevuto l'approvazione di Vertex per iscriversi alla coorte di trattamento o non desidera iscriversi alla coorte di trattamento.
  • LUM/IVA definitivamente sospesi nello Studio 115B dopo aver ricevuto almeno 4 settimane di trattamento e sono rimasti nello studio dal momento dell'interruzione del trattamento fino alla visita della settimana 24 e alla visita di follow-up sulla sicurezza, se necessario.

Criteri di esclusione (solo coorte di trattamento):

  • Trattamento LUM/IVA interrotto prematuramente nello Studio 115B.
  • Anamnesi di qualsiasi comorbidità o anomalia di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione di LUM/IVA al soggetto
  • Storia di intolleranza al farmaco o altre gravi reazioni a LUM/IVA nello Studio 115B che rappresenterebbero un rischio aggiuntivo per il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore e che dovrebbero essere discusse con il monitor medico Vertex.
  • Soggetti con una storia di allergia o ipersensibilità a LUM/IVA.
  • Anomalia del test di funzionalità epatica (LFT) che soddisfa i criteri per l'interruzione del trattamento LUM/IVA al completamento dello Studio 115B, per la quale non è stata identificata un'eziologia alternativa convincente.
  • Valore QTc al completamento dello Studio 115B che rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore e che dovrebbe essere discusso con il monitor medico Vertex
  • Storia di scarsa conformità con LUM/IVA e/o procedure nello Studio 115B come ritenuto dallo sperimentatore.
  • Partecipazione a una sperimentazione farmacologica sperimentale (inclusi studi che indagano su LUM e/o IVA) diversa dallo Studio 115B.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: LUM/IVA
I granuli o le compresse LUM/IVA sono stati somministrati per via orale ogni 12 ore (i partecipanti di età compresa tra 2 e 5 anni hanno ricevuto granuli LUM 100 mg/IVA 125 mg o granuli LUM 150 mg/IVA 188 mg in base al peso corporeo. I partecipanti di età ≥6 anni dovevano ricevere compresse LUM 200 mg/IVA 250 mg). Le dosi sono state aggiustate verso l'alto per le variazioni di peso ed età.
Droga: LUM/IVA
I partecipanti hanno ricevuto LUM/IVA ogni q12h.
Altri nomi:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 98
Dal giorno 1 alla settimana 98

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento assoluto nel cloruro di sudore
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta del punteggio Z BMI per età
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi diviso per l'altezza in m^2. z-score è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta di peso
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta del punteggio Z in base all'età
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Il punteggio Z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta rispetto al basale della statura (altezza)
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta del punteggio Z statura per età
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Il punteggio Z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Tempo alla prima riacutizzazione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
L'esacerbazione polmonare è stata definita come un trattamento nuovo o modificato con antibiotici orali, inalatori o endovenosi e l'adempimento di criteri predefiniti definiti dal protocollo.
Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
L'esacerbazione polmonare è stata definita come un trattamento nuovo o modificato con antibiotici orali, inalatori o endovenosi e l'adempimento di criteri predefiniti definiti dal protocollo.
Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
Numero di ricoveri correlati alla fibrosi cistica (FC).
Lasso di tempo: Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
Dal basale 115B del Parent Study fino alla settimana 96
Variazione assoluta dei livelli di elastasi fecale-1 (FE-1).
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta dei livelli sierici di tripsinogeno immunoreattivo (IRT).
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Numero di partecipanti con stato colturale microbiologico (positivo o negativo)
Lasso di tempo: Settimana 96
Sono stati eseguiti i seguenti test microbici: Burkholderia, Staphylococcus Aureus resistente alla meticillina (MRSA), Staphylococcus aureus sensibile alla meticillina (MSSA), Pseudomonas aeruginosa mucoide (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant e Stenotrophomonas Maltophilia.
Settimana 96
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare (LCI) 2.5
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
LCI 2,5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine marea a 1/40 del suo valore iniziale.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare (LCI) 5.0
Lasso di tempo: Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96
LCI 5.0 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/20 del suo valore iniziale.
Dal basale 115B dello studio sui genitori alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 maggio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

17 luglio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

17 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

24 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

7 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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