Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Перевернутое исследование безопасности лумакафтора/ивакафтора у субъектов в возрасте 2 лет и старше с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

15 июля 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Перевернутое исследование фазы 3 для оценки безопасности длительного лечения комбинированной терапией лумакафтором/ивакафтором у субъектов в возрасте 2 лет и старше с кистозным фиброзом, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

Перевернутое исследование безопасности лумакафтора/ивакафтора у субъектов в возрасте 2 лет и старше с кистозным фиброзом, гомозиготных по F508del.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

57

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Субъекты, входящие в группу лечения, должны соответствовать следующим критериям:

  • Завершено 24-недельное лечение LUM/IVA и контрольный визит для контроля безопасности в исследовании VX15-809-115, часть B (исследование 115B, NCT02797132).
  • Желание продолжать стабильный режим лечения муковисцидоза во время контрольного визита по безопасности

Субъекты, входящие в обсервационную когорту, должны соответствовать одному из следующих критериев:

  • Прошли 24 недели лечения LUM/IVA и посетили последующий контрольный визит в рамках исследования 115B, но не хотят участвовать в когорте лечения.
  • Получали по крайней мере 4 недели лечения LUM/IVA и завершили визиты до 24-й недели и последующее посещение по безопасности, если требуется, в исследовании 115B, но не принимают LUM/IVA в конце периода лечения в исследовании 115B (т. е. 24-я неделя) из-за перерыва в приеме лекарств и либо не получили одобрения Vertex на зачисление в лечебную когорту, либо не хотят зачисляться в лечебную когорту.
  • Окончательное прекращение приема LUM/IVA в исследовании 115B после получения по крайней мере 4 недель лечения и продолжение участия в исследовании с момента прекращения лечения до визита на 24-й неделе и визита для последующего наблюдения, если это необходимо.

Критерии исключения (только группа лечения):

  • Досрочное прекращение лечения LUM/IVA в исследовании 115B.
  • Наличие в анамнезе любых сопутствующих заболеваний или лабораторных отклонений, которые, по мнению исследователя, могут исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении ЛУМ/ВВА субъекту.
  • История непереносимости лекарств или других серьезных реакций на LUM/IVA в исследовании 115B, которые, по мнению исследователя, представляют дополнительный риск для субъекта и которые следует обсудить с медицинским монитором Vertex.
  • Субъекты с историей аллергии или повышенной чувствительности к LUM/IVA.
  • Нарушение функционального теста печени (LFT), соответствующее критериям прерывания лечения LUM/IVA по завершении исследования 115B, для которого не выявлено убедительной альтернативной этиологии.
  • Значение QTc по завершении исследования 115B, которое, по мнению исследователя, представляет дополнительный риск для субъекта и которое следует обсудить с медицинским монитором Vertex.
  • История плохого соблюдения LUM/IVA и/или процедур в исследовании 115B, по мнению исследователя.
  • Участие в испытании исследуемого препарата (включая исследования LUM и/или IVA), кроме исследования 115B.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЛЮМ/ИВА
Гранулы или таблетки LUM/IVA вводили перорально каждые 12 часов (участники в возрасте от 2 до 5 лет получали гранулы LUM 100 мг/IVA 125 мг или гранулы LUM 150 мг/IVA 188 мг в зависимости от массы тела. Участники в возрасте ≥6 лет должны были получать таблетки LUM 200 мг/IVA 250 мг). Дозы корректировались в сторону увеличения в зависимости от изменения веса и возраста.
Лекарство: ЛЮМ/ИВА
Участники получали LUM/IVA каждые 12 часов.
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность, оцененная по количеству участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими на фоне лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 98
День 1 до недели 98

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2).
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ к возрасту
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах, разделенный на рост в м^2. Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение веса
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение Z-показателя массы тела к возрасту
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение роста (роста) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение Z-показателя роста к возрасту
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Время до первого легочного обострения
Временное ограничение: От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
Легочное обострение определялось как новое или измененное лечение пероральными, ингаляционными или внутривенными антибиотиками и выполнение заранее определенных критериев, определенных протоколом.
От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
Легочное обострение определялось как новое или измененное лечение пероральными, ингаляционными или внутривенными антибиотиками и выполнение заранее определенных критериев, определенных протоколом.
От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
Количество госпитализаций, связанных с кистозным фиброзом (МВ)
Временное ограничение: От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
От исходного уровня родительского исследования 115B до недели 96
Абсолютное изменение уровня фекальной эластазы-1 (FE-1)
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение уровня иммунореактивного трипсиногена (ИРТ) в сыворотке
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Количество участников со статусом микробиологического посева (положительным или отрицательным)
Временное ограничение: Неделя 96
Были проведены следующие микробные тесты: Burkholderia, метициллин-резистентный золотистый стафилококк (MRSA), метициллин-чувствительный золотистый стафилококк (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant и Stenotrophomonas Maltophilia.
Неделя 96
Абсолютное изменение индекса легочного просвета (LCI) 2,5
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
LCI 2,5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от исходного значения.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
Абсолютное изменение индекса клиренса легких (LCI) 5,0
Временное ограничение: Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе
LCI 5,0 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/20 от исходного значения.
Из исходного уровня родительского исследования 115B на 96-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 мая 2017 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 июля 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

17 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

24 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

7 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 июля 2020 г.

Последняя проверка

1 июля 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЛЮМ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться