Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En rollover-sikkerhedsundersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

15. juli 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, rollover-studie for at evaluere sikkerheden ved langtidsbehandling med Lumacaftor/Ivacaftor-kombinationsterapi hos forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

En rullesikkerhedsundersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der kommer ind i behandlingskohorten, skal opfylde følgende kriterier:

  • Gennemførte 24 ugers LUM/IVA-behandling og sikkerhedsopfølgningsbesøget i undersøgelse VX15-809-115 del B (studie 115B, NCT02797132)
  • Villig til at forblive på et stabilt CF-medicinsk regime gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget

Emner, der kommer ind i observationskohorten, skal opfylde 1 af følgende kriterier:

  • Gennemført 24 ugers LUM/IVA-behandling og Sikkerhedsopfølgningsbesøget i undersøgelse 115B, men ønsker ikke at tilmeldes Behandlingskohorten.
  • Modtaget mindst 4 ugers LUM/IVA-behandling og gennemførte besøg op til uge 24 og sikkerhedsopfølgningsbesøget, hvis det kræves, i undersøgelse 115B, men tager ikke LUM/IVA i slutningen af ​​undersøgelse 115B-behandlingsperioden (dvs. Uge 24) på ​​grund af en medicinafbrydelse og enten ikke modtaget Vertex-godkendelse til at tilmelde sig behandlingskohorten eller ikke ønsker at tilmelde sig behandlingskohorten.
  • Permanent seponerede LUM/IVA i undersøgelse 115B efter at have modtaget mindst 4 ugers behandling og forblev i undersøgelsen fra tidspunktet for behandlingsophør til uge 24 besøg og sikkerhedsopfølgningsbesøg, hvis påkrævet.

Eksklusionskriterier (kun behandlingskohorte):

  • For tidlig seponeret LUM/IVA-behandling i undersøgelse 115B.
  • Anamnese med enhver komorbiditet eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af LUM/IVA til forsøgspersonen
  • Anamnese med lægemiddelintolerance eller andre alvorlige reaktioner på LUM/IVA i undersøgelse 115B, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen efter investigator, og som bør drøftes med Vertex medicinske monitor.
  • Personer med en historie med allergi eller overfølsomhed over for LUM/IVA.
  • Leverfunktionstest (LFT) abnormitet, der opfylder kriterierne for LUM/IVA-behandlingsafbrydelse ved afslutningen af ​​undersøgelse 115B, for hvilken der ikke er identificeret nogen overbevisende alternativ ætiologi.
  • QTc-værdi ved afslutningen af ​​undersøgelse 115B, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen efter investigator, og som bør diskuteres med Vertex medicinske monitor
  • Historie om dårlig overholdelse af LUM/IVA og/eller procedurer i undersøgelse 115B som vurderet af investigator.
  • Deltagelse i et afprøvende lægemiddelforsøg (herunder undersøgelser, der undersøger LUM og/eller IVA) bortset fra undersøgelse 115B.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: LUM/IVA
LUM/IVA granulat eller tabletter blev indgivet oralt hver 12. time (Deltagere i alderen 2 til 5 år fik LUM 100 mg/IVA 125 mg granulat eller LUM 150 mg/IVA 188 mg granulat baseret på kropsvægt. Deltagere ≥6 år skulle modtage LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletter). Doserne blev justeret opad for ændringer i vægt og alder.
Medicin: LUM/IVA
Deltagerne modtog LUM/IVA hver 12. time.
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 98
Dag 1 op til uge 98

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i BMI for alders Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring fra basislinje i statur (højde)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i statur for alder Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Tid til første pulmonal eksacerbation
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokol-definerede kriterier.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokol-definerede kriterier.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Antal cystisk fibrose (CF) relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Absolut ændring i fækal Elastase-1 (FE-1) niveauer
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i immunoreaktivt trypsinogen (IRT) serumniveauer
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Antal deltagere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ)
Tidsramme: Uge 96
Følgende mikrobielle tests blev udført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin-følsomme Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Uge 96
Absolut ændring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
LCI 2,5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i Lung Clearance Index (LCI) 5.0
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
LCI 5.0 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/20 af dens startværdi.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. maj 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. juli 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

24. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

7. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2020

Sidst verificeret

1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med LUM/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner