Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru/iwakaftoru typu „rollover” u pacjentów w wieku 2 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

15 lipca 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie typu „rollover” fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa długotrwałego leczenia skojarzonego lumakaftorem/iwakaftorem u osób w wieku 2 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotycznymi pod względem mutacji F508del-CFTR

Badanie bezpieczeństwa stosowania lumakaftoru/iwakaftoru po przewróceniu u osób w wieku 2 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotami F508del.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci wchodzący do kohorty terapeutycznej muszą spełniać następujące kryteria:

  • Ukończono 24-tygodniowe leczenie LUM/IVA i wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa w badaniu VX15-809-115 część B (badanie 115B, NCT02797132)
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy podczas wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa

Osoby wchodzące do Kohorty Obserwacyjnej muszą spełniać 1 z następujących kryteriów:

  • Ukończono 24-tygodniowe leczenie LUM/IVA i wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa w badaniu 115B, ale nie chcesz zapisać się do kohorty terapeutycznej.
  • Otrzymał co najmniej 4-tygodniowe leczenie LUM/IVA i odbył wizyty do 24. tygodnia oraz, jeśli to konieczne, wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa w badaniu 115B, ale nie przyjmuje LUM/IVA na koniec okresu leczenia w badaniu 115B (tj. Tydzień 24) z powodu przerwy w podawaniu leku i albo nie otrzymał zgody firmy Vertex na włączenie do kohorty terapeutycznej, albo nie chce się zapisać do kohorty terapeutycznej.
  • trwale przerwali LUM/IVA w badaniu 115B po otrzymaniu co najmniej 4 tygodni leczenia i pozostali w badaniu od momentu przerwania leczenia do wizyty w 24. tygodniu i wizyty kontrolnej w sprawie bezpieczeństwa, jeśli to konieczne.

Kryteria wykluczenia (tylko kohorta leczona):

  • Przedwczesne przerwanie leczenia LUM/IVA w badaniu 115B.
  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które zdaniem badacza mogłyby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu pacjentowi LUM/IVA
  • Historia nietolerancji leku lub innych poważnych reakcji na LUM/IVA w badaniu 115B, które w opinii badacza stanowiłyby dodatkowe ryzyko dla uczestnika i które należy omówić z monitorem medycznym Vertex.
  • Osoby z historią alergii lub nadwrażliwości na LUM/IVA.
  • Nieprawidłowości testu czynności wątroby (LFT) spełniające kryteria przerwania leczenia LUM/IVA po zakończeniu badania 115B, dla których nie zidentyfikowano przekonującej alternatywnej etiologii.
  • Wartość odstępu QTc po zakończeniu badania 115B, która zdaniem badacza stanowiłaby dodatkowe ryzyko dla uczestnika i którą należy omówić z monitorem medycznym firmy Vertex
  • Historia słabej zgodności z LUM/IVA i/lub procedurami w badaniu 115B według oceny badacza.
  • Udział w eksperymentalnym badaniu leku (w tym badaniach dotyczących LUM i/lub IVA) innym niż Badanie 115B.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: LUM/IVA
Granulki lub tabletki LUM/IVA podawano doustnie co 12 godzin (uczestnicy w wieku od 2 do 5 lat otrzymywali granulki LUM 100 mg/IVA 125 mg lub granulki LUM 150 mg/IVA 188 mg w zależności od masy ciała. Uczestnicy w wieku ≥6 lat mieli otrzymywać tabletki LUM 200 mg/IVA 250 mg). Dawki dostosowywano w górę w zależności od zmian masy ciała i wieku.
Lek: LUM/IVA
Uczestnicy otrzymywali LUM/IVA co q12h.
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
  • VX-809/VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 98
Dzień 1 do tygodnia 98

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana chlorku potu
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score BMI dla wieku
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach podzieloną przez wzrost w m^2. z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Absolutna zmiana wagi
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana wyniku Z w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Wynik Z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana w stosunku do linii bazowej wzrostu (wzrostu)
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika Z dla wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Wynik Z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako nowe lub zmienione leczenie antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi oraz spełnienie wcześniej określonych kryteriów zdefiniowanych w protokole.
Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Liczba zaostrzeń płucnych (PEx)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako nowe lub zmienione leczenie antybiotykami doustnymi, wziewnymi lub dożylnymi oraz spełnienie wcześniej określonych kryteriów zdefiniowanych w protokole.
Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Liczba hospitalizacji związanych z mukowiscydozą (CF).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Od punktu początkowego badania rodzicielskiego 115B do tygodnia 96
Bezwzględna zmiana poziomów elastazy-1 (FE-1) w kale
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana poziomu immunoreaktywnego trypsynogenu (IRT) w surowicy
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Liczba uczestników ze statusem posiewu mikrobiologicznego (dodatnim lub ujemnym)
Ramy czasowe: Tydzień 96
Wykonano następujące testy mikrobiologiczne: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant i Stenotrophomonas Maltophilia.
Tydzień 96
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) 2.5
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
LCI 2,5 oznacza liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) 5,0
Ramy czasowe: Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu
LCI 5,0 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/20 jego wartości początkowej.
Z podstawowego badania 115B w 96. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 maja 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

17 lipca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

17 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

24 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lipca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na LUM/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj