Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een rollover-veiligheidsonderzoek van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen van 2 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

15 juli 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 3, rollover-onderzoek om de veiligheid van langdurige behandeling met lumacaftor/ivacaftor-combinatietherapie te evalueren bij proefpersonen van 2 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie

Een rollover-veiligheidsonderzoek van Lumacaftor/Ivacaftor bij proefpersonen van 2 jaar en ouder met cystische fibrose, homozygoot voor F508del.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen die het behandelingscohort binnenkomen, moeten aan de volgende criteria voldoen:

  • 24 weken LUM/IVA-behandeling en het veiligheidsbezoek in onderzoek VX15-809-115 deel B (onderzoek 115B, NCT02797132) voltooid
  • Bereid om op een stabiel CF-medicatieregime te blijven tijdens het veiligheidsbezoek

Proefpersonen die het Observationele Cohort binnenkomen, moeten aan 1 van de volgende criteria voldoen:

  • 24 weken LUM/IVA-behandeling en het veiligheidscontrolebezoek in onderzoek 115B voltooid, maar willen zich niet inschrijven voor het behandelingscohort.
  • Minstens 4 weken LUM/IVA-behandeling ontvangen en bezoeken tot week 24 en het veiligheidscontrolebezoek, indien vereist, van onderzoek 115B voltooid, maar geen LUM/IVA gebruiken aan het einde van de behandelingsperiode van onderzoek 115B (d.w.z. week 24) vanwege een onderbreking van het geneesmiddel en ofwel geen Vertex-goedkeuring hebben gekregen om zich in te schrijven voor de behandelingscohort of niet willen inschrijven voor de behandelingscohort.
  • LUM/IVA definitief stopgezet in onderzoek 115B na ten minste 4 weken behandeling en in het onderzoek gebleven vanaf het moment van stopzetting van de behandeling tot en met het bezoek in week 24 en het veiligheidscontrolebezoek, indien nodig.

Uitsluitingscriteria (alleen behandelingscohort):

  • LUM/IVA-behandeling voortijdig stopgezet in onderzoek 115B.
  • Geschiedenis van enige comorbiditeit of laboratoriumafwijking die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van LUM/IVA aan de proefpersoon
  • Geschiedenis van geneesmiddelintolerantie of andere ernstige reacties op LUM/IVA in onderzoek 115B die volgens de onderzoeker een bijkomend risico voor de proefpersoon zouden vormen en die met de medische monitor van Vertex moeten worden besproken.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor LUM/IVA.
  • Afwijking van de leverfunctietest (LFT) die voldoet aan de criteria voor onderbreking van de LUM/IVA-behandeling na voltooiing van onderzoek 115B, waarvoor geen overtuigende alternatieve etiologie is vastgesteld.
  • QTc-waarde aan het einde van onderzoek 115B die volgens de onderzoeker een bijkomend risico voor de proefpersoon zou vormen en die met de medische monitor van Vertex moet worden besproken
  • Geschiedenis van slechte naleving van LUM/IVA en/of procedures in onderzoek 115B, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Deelname aan een geneesmiddelonderzoek in onderzoek (inclusief onderzoeken naar LUM en/of IVA) anders dan onderzoek 115B.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: LUM/IVA
LUM/IVA granulaat of tabletten werden om de 12 uur oraal toegediend (deelnemers van 2 tot en met 5 jaar kregen LUM 100 mg/IVA 125 mg granulaat of LUM 150 mg/IVA 188 mg granulaat op basis van lichaamsgewicht. Deelnemers ≥6 jaar zouden LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletten krijgen). Doses werden naar boven bijgesteld voor veranderingen in gewicht en leeftijd.
Geneesmiddel: LUM/IVA
Deelnemers ontvingen elke 12 uur LUM/IVA.
Andere namen:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 98
Dag 1 tot week 98

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in zweetchloride
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in vierkante meter (m^2).
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in BMI-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
BMI werd gedefinieerd als het gewicht in kilogram gedeeld door de lengte in m^2. z-score is een statistische maat om te beschrijven of een gemiddelde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde en wordt als normaal beschouwd. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in gewicht
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in gewicht-voor-leeftijd Z-score
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Z-score is een statistische maat om te beschrijven of een gemiddelde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde en wordt als normaal beschouwd. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in gestalte (lengte)
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in Z-score voor gestalte voor leeftijd
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Z-score is een statistische maat om te beschrijven of een gemiddelde boven of onder de norm lag. Een z-score van 0 is gelijk aan het gemiddelde en wordt als normaal beschouwd. Lagere getallen geven waarden aan die lager zijn dan het gemiddelde en hogere getallen geven waarden aan die hoger zijn dan het gemiddelde.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Tijd tot eerste longexacerbatie
Tijdsspanne: Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Longexacerbatie werd gedefinieerd als een nieuwe of gewijzigde behandeling met orale, geïnhaleerde of intraveneuze antibiotica en het voldoen aan vooraf gespecificeerde, in het protocol gedefinieerde criteria.
Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Longexacerbatie werd gedefinieerd als een nieuwe of gewijzigde behandeling met orale, geïnhaleerde of intraveneuze antibiotica en het voldoen aan vooraf gespecificeerde, in het protocol gedefinieerde criteria.
Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Aantal cystic fibrosis (CF) gerelateerde ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Van basislijn ouderonderzoek 115B tot en met week 96
Absolute verandering in fecale elastase-1 (FE-1) niveaus
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in serumspiegels van immunoreactief trypsinogeen (IRT).
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Aantal deelnemers met microbiologische kweekstatus (positief of negatief)
Tijdsspanne: Week 96
Volgende microbiële testen werden uitgevoerd: Burkholderia, Methicilline Resistente Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicilline Gevoelige Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant en Stenotrophomonas Maltophilia.
Week 96
Absolute verandering in longklaringsindex (LCI) 2.5
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
LCI 2,5 vertegenwoordigt het aantal longturnovers dat nodig is om de eindconcentratie van inert gas in de getijdefase te verlagen tot 1/40ste van de beginwaarde.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
Absolute verandering in longklaringsindex (LCI) 5.0
Tijdsspanne: Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96
LCI 5.0 vertegenwoordigt het aantal longturnovers dat nodig is om de eindconcentratie van inert gas in de getijdefase te verlagen tot 1/20e van de startwaarde.
Uit ouderstudie 115B Baseline in week 96

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

12 mei 2017

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

17 juli 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

17 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

24 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

7 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 juli 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op LUM/IVA

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in India

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren