Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Lumacaftor/Ivacaftor 2 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyokon végzett biztonsági vizsgálata

2020. július 15. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázis, áthúzódó vizsgálat a Lumacaftor/Ivakaftor kombinációs terápia hosszú távú kezelésének biztonságosságának értékelésére 2 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, az F508del-CFTR mutációra homozigóta alanyoknál

A Lumacaftor/Ivacaftor 2 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő, F508del-re homozigóta alanyokon végzett biztonsági vizsgálata.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

57

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A kezelési csoportba belépő alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

  • A 24 hetes LUM/IVA kezelés és a biztonsági nyomon követési látogatás a VX15-809-115 B. részében (115B. vizsgálat, NCT02797132)
  • A Biztonsági Nyomon követési Látogatáson keresztül hajlandó maradni a stabil CF-kezelésben

A megfigyelési kohorszba belépő alanyoknak az alábbi kritériumok közül egynek meg kell felelniük:

  • Befejezte a 24 hetes LUM/IVA kezelést és a biztonsági nyomon követési látogatást a 115B vizsgálatban, de nem kíván beiratkozni a kezelési kohorszba.
  • Legalább 4 hetes LUM/IVA-kezelésben részesült, és a 24. hétig végzett látogatásokat, és szükség esetén a 115B vizsgálat biztonsági utóellenőrző látogatását, de nem szed LUM/IVA-t a 115B. vizsgálat kezelési időszakának végén (azaz 24. hét) gyógyszermegszakítás miatt, és vagy nem kapta meg a Vertex jóváhagyását a kezelési kohorszba való felvételhez, vagy nem kíván beiratkozni a kezelési kohorszba.
  • A 115B vizsgálatban végleg abbahagyta a LUM/IVA-t, miután legalább 4 hetes kezelést kapott, és a vizsgálatban maradt a kezelés abbahagyásától a 24. heti vizitig és szükség esetén a biztonsági nyomon követésig.

Kizárási kritériumok (csak a kezelési csoport):

  • A 115B vizsgálatban idő előtt abbahagyták a LUM/IVA kezelést.
  • Bármilyen komorbiditás vagy laboratóriumi eltérés anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a LUM/IVA alanynak történő beadásakor
  • A 115B vizsgálatban szereplő gyógyszer-intolerancia vagy egyéb súlyos reakciók a LUM/IVA-ra, amelyek a vizsgáló véleménye szerint további kockázatot jelentenek az alany számára, és amelyeket meg kell beszélni a Vertex orvosi monitorral.
  • Olyan alanyok, akiknek anamnézisében allergiás vagy túlérzékenyek a LUM/IVA-ra.
  • A májfunkciós teszt (LFT) abnormalitása megfelel a LUM/IVA-kezelés megszakításának kritériumainak a 115B vizsgálat befejezésekor, amelyre vonatkozóan nem azonosítottak meggyőző alternatív etiológiát.
  • QTc érték a 115B vizsgálat befejezésekor, amely a vizsgáló véleménye szerint további kockázatot jelentene az alany számára, és amelyet meg kell beszélni a Vertex orvosi monitorral
  • A 115B. vizsgálatban szereplő LUM/IVA és/vagy eljárások szegényes megfelelése a vizsgáló szerint.
  • Részvétel a 115B vizsgálattól eltérő vizsgáló gyógyszervizsgálatban (beleértve a LUM-ot és/vagy az IVA-t vizsgáló vizsgálatokat is).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: LUM/IVA
A LUM/IVA granulátumokat vagy tablettákat 12 óránként szájon át adták be (a 2 és 5 év közötti résztvevők testtömeg alapján 100 mg/IVA 125 mg granulátumot vagy LUM 150 mg/IVA 188 mg granulátumot kaptak). A 6 évesnél idősebb résztvevőknek LUM 200 mg/IVA 250 mg tablettát kellett kapniuk). Az adagokat a testtömeg és az életkor változásai miatt felfelé módosították.
Drog: LUM/IVA
A résztvevők minden 12 órában LUM/IVA-t kaptak.
Más nevek:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján értékelt biztonság
Időkeret: 1. naptól a 98. hétig
1. naptól a 98. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid abszolút változása
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A testtömegindex (BMI) abszolút változása
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Abszolút változás a BMI-ben az életkor Z-pontszáma szerint
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban kifejezett súlyt osztják a m2-ben kifejezett magassággal. A z-score egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Abszolút súlyváltozás
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Abszolút változás a korhoz viszonyított súlyban Z-pontszámban
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A Z-score egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Az alapvonal abszolút változása a termetben (magasság)
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Abszolút változás a termetben az életkorhoz képest Z-pontszámban
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A Z-score egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt volt-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Ideje az első pulmonalis exacerbáció
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A tüdő exacerbációját az orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumokkal végzett új vagy megváltoztatott kezelésként és az előre meghatározott protokollban meghatározott kritériumok teljesítéseként határozták meg.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A tüdő exacerbációk száma (PEx)
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A tüdő exacerbációját az orális, inhalációs vagy intravénás antibiotikumokkal végzett új vagy megváltoztatott kezelésként és az előre meghatározott protokollban meghatározott kritériumok teljesítéseként határozták meg.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A cisztás fibrózissal (CF) kapcsolatos kórházi kezelések száma
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotától a 96. hétig
A széklet elasztáz-1 (FE-1) szintjének abszolút változása
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Az immunreaktív tripszinogén (IRT) szérumszint abszolút változása
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Mikrobiológiai kultúra státuszú (pozitív vagy negatív) résztvevők száma
Időkeret: 96. hét
A következő mikrobiális vizsgálatokat végezték el: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Meticillinre érzékeny Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant és Stenotrophomonas Maltophilia.
96. hét
A tüdő clearance indexének (LCI) abszolút változása 2.5
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Az LCI 2.5 azt a tüdőfordulatszámot jelenti, amely szükséges ahhoz, hogy az árapály-inert gáz végkoncentrációját a kiindulási érték 1/40-ére csökkentsék.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
A tüdő clearance indexének (LCI) abszolút változása 5.0
Időkeret: A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten
Az LCI 5.0 azt a tüdőfordulatszámot jelöli, amely szükséges ahhoz, hogy az árapály inert gáz végkoncentrációja a kiindulási érték 1/20-ára csökkenjen.
A 115B szülői vizsgálat kiindulási állapotából a 96. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2017. május 12.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. július 17.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. július 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 21.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. április 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. július 15.

Utolsó ellenőrzés

2020. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a LUM/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel