Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En rollover-säkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 2 år och äldre med cystisk fibros, homozygot för F508del-CFTR-mutationen

15 juli 2020 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, rollover-studie för att utvärdera säkerheten vid långtidsbehandling med Lumacaftor/Ivacaftor-kombinationsterapi hos försökspersoner i åldern 2 år och äldre med cystisk fibros, homozygot för F508del-CFTR-mutationen

En överrullningssäkerhetsstudie av Lumacaftor/Ivacaftor i försökspersoner i åldern 2 år och äldre med cystisk fibros, homozygot för F508del.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

57

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner som går in i behandlingskohorten måste uppfylla följande kriterier:

  • Genomförde 24 veckors LUM/IVA-behandling och säkerhetsuppföljningsbesöket i studie VX15-809-115 del B (studie 115B, NCT02797132)
  • Villig att stanna kvar på en stabil CF-medicinregim genom säkerhetsuppföljningsbesöket

Ämnen som går in i observationskohorten måste uppfylla ett av följande kriterier:

  • Genomfört 24 veckors LUM/IVA-behandling och säkerhetsuppföljningsbesöket i studie 115B, men vill inte anmäla sig till behandlingskohorten.
  • Fick minst 4 veckors LUM/IVA-behandling och avslutade besök fram till vecka 24 och säkerhetsuppföljningsbesöket, om så krävs, i studie 115B men tar inte LUM/IVA i slutet av studie 115B-behandlingsperioden (dvs. Vecka 24) på ​​grund av ett läkemedelsavbrott och antingen inte fått Vertex godkännande att registrera sig i behandlingskohorten eller inte vill registrera sig i behandlingskohorten.
  • Permanent avbröt LUM/IVA i studie 115B efter att ha fått minst 4 veckors behandling och stannade kvar i studien från tidpunkten för behandlingsavbrott till och med vecka 24 besök och säkerhetsuppföljningsbesök, om så krävs.

Uteslutningskriterier (endast behandlingskohort):

  • I förtid avbruten LUM/IVA-behandling i studie 115B.
  • Historik om någon samsjuklighet eller laboratorieavvikelse som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av LUM/IVA till försökspersonen
  • Tidigare läkemedelsintolerans eller andra allvarliga reaktioner på LUM/IVA i studie 115B som skulle utgöra en ytterligare risk för försökspersonen enligt utredarens åsikt och som bör diskuteras med Vertex medicinska monitor.
  • Personer med en historia av allergi eller överkänslighet mot LUM/IVA.
  • Avvikelse i leverfunktionstest (LFT) som uppfyller kriterierna för LUM/IVA-behandlingsavbrott vid slutförandet av studie 115B, för vilken ingen övertygande alternativ etiologi har identifierats.
  • QTc-värde vid slutförandet av studie 115B som skulle utgöra en ytterligare risk för försökspersonen enligt utredarens åsikt, och som bör diskuteras med Vertex medicinska monitor
  • Historik av dålig efterlevnad av LUM/IVA och/eller procedurer i studie 115B enligt utredarens bedömning.
  • Deltagande i en prövning av läkemedel (inklusive studier som undersöker LUM och/eller IVA) annat än studie 115B.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: LUM/IVA
LUM/IVA granulat eller tabletter administrerades oralt var 12:e timme (Deltagare i åldern 2 till 5 år fick LUM 100 mg/IVA 125 mg granulat eller LUM 150 mg/IVA 188 mg granulat baserat på kroppsvikt. Deltagare ≥6 år skulle få LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletter). Doserna justerades uppåt för förändringar i vikt och ålder.
Läkemedel: LUM/IVA
Deltagarna fick LUM/IVA var 12:e timme.
Andra namn:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 98
Dag 1 till vecka 98

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i svettklorid
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i BMI-för ålders Z-poäng
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram dividerat med höjd i m^2. z-poäng är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i vikt
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i vikt för ålder Z-poäng
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Z-poäng är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring från baslinjen i statur (höjd)
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i statur för ålder Z-poäng
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Z-poäng är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Tid till första lungexacerbation
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Lungexacerbation definierades som ny eller ändrad behandling med orala, inhalerade eller intravenösa antibiotika och uppfyllande av fördefinierade protokolldefinierade kriterier.
Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Antal pulmonella exacerbationer (PEx)
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Lungexacerbation definierades som ny eller ändrad behandling med orala, inhalerade eller intravenösa antibiotika och uppfyllande av fördefinierade protokolldefinierade kriterier.
Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Antal cystisk fibros (CF) relaterade sjukhusvistelser
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Från föräldrastudie 115B Baslinje till och med vecka 96
Absolut förändring i fekalt elastas-1 (FE-1) nivåer
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring av immunoreaktivt trypsinogen (IRT) serumnivåer
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Antal deltagare med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ)
Tidsram: Vecka 96
Följande mikrobiella tester utfördes: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin Susceptible Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant och Stenotrophomonas Maltophilia.
Vecka 96
Absolut förändring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
LCI 2.5 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas vid sluttidvatten till 1/40 av dess startvärde.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
Absolut förändring i Lung Clearance Index (LCI) 5.0
Tidsram: Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96
LCI 5.0 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas i slutet av tidvatten till 1/20 av dess startvärde.
Från föräldrastudie 115B Baseline vid vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 maj 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

17 juli 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

17 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 april 2017

Första postat (FAKTISK)

24 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

7 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2020

Senast verifierad

1 juli 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på LUM/IVA

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera