眼咽肌营养不良症的自然史研究 (NH-OPMD)
2022年5月23日 更新者：University of New Mexico
本研究的目的是在一组 OPMD 患者中纵向测试一组临床结果测量，以确定随着疾病进展随时间显示可量化变化的测量。
研究人员的目标是描述 OPMD 的自然病程。
研究概览
详细说明
OPMD 患者将接受筛选评估和测试，以确认参与者携带 OPMD 突变。
将招募符合纳入/排除标准的受试者，并定期进行前瞻性随访以确定该疾病的自然病程。
肌肉功能和吞咽的测量将在基线和后续访问中进行，以测量自然临床进展。
研究类型
观察性的
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
基因证实的眼咽肌营养不良症
描述
纳入标准：
- 遗传标准的 OPMD
- ≥ 18 岁
- 英语会话
排除标准：
- 妨碍安全完成研究任务的另一种医疗状况（如严重的心脏或呼吸系统疾病）
- 导致类似于 OPMD 症状的另一种疾病（即上睑下垂、吞咽困难 [吞咽困难] 或四肢无力）。
- 头部或颈部癌症史，或头部或颈部放射史
- 入组前 12 个月内的电视荧光吞咽研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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OPMD 科目
研究队列由经基因证实的 OPMD 患者组成，他们将在观察性、非干预性研究中使用临床状态的定期标准化评估进行纵向跟踪。
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非干预研究
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
随着时间的推移肌肉力量
大体时间：基线和每 9 个月一次，持续 3 年
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手动肌肉测试随时间的变化
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基线和每 9 个月一次，持续 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
随着时间的推移吞咽困难的严重程度
大体时间：基线和每 9 个月一次，持续 3 年
|
视频荧光吞咽研究
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基线和每 9 个月一次，持续 3 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sarah Youssof, MD, MS、New Mexico Neuromuscular Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月12日
初级完成 (实际的)
2018年7月18日
研究完成 (实际的)
2018年7月18日
研究注册日期
首次提交
2017年5月16日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月18日
首次发布 (实际的)
2017年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月23日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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