Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie okulofaryngeální svalové dystrofie (NH-OPMD)

23. května 2022 aktualizováno: University of New Mexico
Cílem této studie je testovat soubor klinických výsledků longitudinálně u kohorty pacientů s OPMD s cílem identifikovat ty, které vykazují kvantifikovatelné změny v průběhu času s progresí onemocnění. Cílem vyšetřovatelů je načrtnout přirozenou historii OPMD.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s OPMD podstoupí screeningové hodnocení a testování, aby se potvrdilo, že účastníci jsou nositeli mutace OPMD. Subjekty splňující kritéria pro zařazení/vyloučení budou zařazeny a prospektivně sledovány v pravidelných intervalech, aby se určila přirozená historie tohoto onemocnění. Měření svalové funkce a polykání se provedou na začátku a při následných návštěvách za účelem měření přirozené klinické progrese.

Typ studie

Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Geneticky potvrzená okulofaryngeální svalová dystrofie

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • OPMD podle genetických kritérií
  • ≥ 18 let
  • Anglicky mluvící

Kritéria vyloučení:

  • Jiný zdravotní stav, který znemožňuje bezpečné dokončení studijních úkolů (jako je těžké srdeční nebo respirační onemocnění)
  • Další zdravotní stav, který způsobuje příznaky podobné OPMD (tj. ptóza, dysfagie [potíže s polykáním] nebo slabost končetin).
  • Rakovina hlavy nebo krku v anamnéze nebo ozáření hlavy nebo krku v anamnéze
  • Videofluoroskopická studie polykání během 12 měsíců před zařazením do studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Předměty OPMD
Studijní kohorta se skládá z jedinců s geneticky potvrzenou OPMD, kteří budou dlouhodobě sledováni pomocí periodických standardizovaných hodnocení klinického stavu v observační, neintervenční studii.
Jiný: Neintervenční studie
Neintervenční studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Svalová síla v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav a každých 9 měsíců po dobu 3 let
Změna manuálního testování svalů v průběhu času
Výchozí stav a každých 9 měsíců po dobu 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost dysfagie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav a každých 9 měsíců po dobu 3 let
Videofluoroskopické studie vlaštovky
Výchozí stav a každých 9 měsíců po dobu 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of New Mexico

Spolupracovníci

University of Florida

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

18. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 16-326

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neintervenční studie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit