Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natuurlijke historiestudie van oculofaryngeale spierdystrofie (NH-OPMD)

23 mei 2022 bijgewerkt door: University of New Mexico
Het doel van deze studie is om een ​​reeks klinische uitkomstmaten longitudinaal te testen in een cohort van OPMD-patiënten om degenen te identificeren die kwantificeerbare veranderingen in de loop van de tijd vertonen naarmate de ziekte voortschrijdt. Het doel van de onderzoekers is om de natuurlijke geschiedenis van OPMD af te bakenen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OPMD-patiënten ondergaan een screeningevaluatie en testen om te bevestigen dat de deelnemers de OPMD-mutatie dragen. Proefpersonen die voldoen aan de opname-/uitsluitingscriteria zullen worden ingeschreven en prospectief worden gevolgd met regelmatige tussenpozen om de natuurlijke geschiedenis van deze ziekte te bepalen. Metingen van spierfunctie en slikken zullen worden uitgevoerd bij aanvang en bij vervolgbezoeken om de natuurlijke klinische progressie te meten.

Studietype

Observationeel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Genetisch bevestigde oculofaryngeale spierdystrofie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • OPMD volgens genetische criteria
  • ≥ 18 jaar oud
  • Engels sprekende

Uitsluitingscriteria:

  • Een andere medische aandoening die een veilige voltooiing van studietaken verhindert (zoals ernstige hart- of luchtwegaandoeningen)
  • Een andere medische aandoening die symptomen veroorzaakt die vergelijkbaar zijn met OPMD (d.w.z. ptosis, dysfagie [slikproblemen] of zwakte van ledematen).
  • Geschiedenis van hoofd- of nekkanker, of geschiedenis van bestraling van het hoofd of de nek
  • Een videofluoroscopisch slikonderzoek binnen de 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
OPMD-onderwerpen
Het studiecohort bestaat uit personen met genetisch bevestigde OPMD die longitudinaal zullen worden gevolgd met behulp van periodieke gestandaardiseerde beoordelingen van de klinische status in een observationele, niet-interventionele studie.
Ander: Niet-interventionele studie
Niet-interventionele studie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Spierkracht na verloop van tijd
Tijdsspanne: Baseline en elke 9 maanden gedurende 3 jaar
Verandering in handmatige spiertesten in de loop van de tijd
Baseline en elke 9 maanden gedurende 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernst van dysfagie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline en elke 9 maanden gedurende 3 jaar
Videofluoroscopische zwaluwstudies
Baseline en elke 9 maanden gedurende 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of New Mexico

Medewerkers

University of Florida

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 mei 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2022

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 16-326

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niet-interventionele studie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren