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Naturgeschichtliche Untersuchung der okulopharyngealen Muskeldystrophie (NH-OPMD)

23. Mai 2022 aktualisiert von: University of New Mexico
Das Ziel dieser Studie ist es, eine Reihe von klinischen Ergebnismessungen im Längsschnitt in einer Kohorte von OPMD-Patienten zu testen, um diejenigen zu identifizieren, die im Laufe der Zeit quantifizierbare Veränderungen zeigen, wenn die Krankheit fortschreitet. Das Ziel der Ermittler ist es, den natürlichen Verlauf von OPMD zu beschreiben.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

OPMD-Patienten werden einem Screening und Tests unterzogen, um zu bestätigen, dass die Teilnehmer die OPMD-Mutation tragen. Probanden, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, werden aufgenommen und prospektiv in regelmäßigen Abständen beobachtet, um den natürlichen Verlauf dieser Krankheit zu bestimmen. Messungen der Muskelfunktion und des Schluckens werden zu Studienbeginn und bei Nachsorgeuntersuchungen durchgeführt, um den natürlichen klinischen Fortschritt zu messen.

Studientyp

Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 99 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Genetisch bestätigte okulopharyngeale Muskeldystrophie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • OPMD nach genetischen Kriterien
  • ≥ 18 Jahre alt
  • Englisch sprechend

Ausschlusskriterien:

  • Eine andere Erkrankung, die eine sichere Bewältigung der Studienaufgaben ausschließt (z. B. schwere Herz- oder Atemwegserkrankung)
  • Eine andere Erkrankung, die ähnliche Symptome wie OPMD verursacht (z. B. Ptosis, Dysphagie [Schluckbeschwerden] oder Gliederschwäche).
  • Vorgeschichte von Kopf- oder Halskrebs oder Vorgeschichte von Bestrahlung des Kopfes oder Halses
  • Eine videofluoroskopische Schluckstudie innerhalb der 12 Monate vor Studieneinschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
OPMD-Themen
Die Studienkohorte besteht aus Personen mit genetisch bestätigter OPMD, die in einer beobachtenden, nicht-interventionellen Studie unter Verwendung regelmäßiger standardisierter Bewertungen des klinischen Status in Längsrichtung nachbeobachtet werden.
Sonstiges: Nicht-interventionelle Studie
Nicht-interventionelle Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muskelkraft im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und alle 9 Monate für 3 Jahre
Änderung des manuellen Muskeltests im Laufe der Zeit
Baseline und alle 9 Monate für 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schweregrad der Dysphagie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und alle 9 Monate für 3 Jahre
Videofluoroskopische Schwalbenstudien
Baseline und alle 9 Monate für 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of New Mexico

Mitarbeiter

University of Florida

Ermittler

  • Hauptermittler: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 16-326

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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