Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение естественной истории окулофарингеальной мышечной дистрофии (NH-OPMD)

23 мая 2022 г. обновлено: University of New Mexico
Целью данного исследования является лонгитюдное тестирование набора показателей клинического исхода в когорте пациентов с OPMD для выявления тех, которые демонстрируют количественные изменения с течением времени по мере прогрессирования заболевания. Цель исследователей состоит в том, чтобы очертить естественную историю OPMD.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты с OPMD пройдут скрининг и тестирование, чтобы подтвердить, что участники являются носителями мутации OPMD. Субъекты, отвечающие критериям включения/исключения, будут включены в исследование и будут наблюдаться проспективно через регулярные промежутки времени для определения естественного течения этого заболевания. Показатели мышечной функции и глотания будут проводиться на исходном уровне и во время последующих посещений для измерения естественного клинического прогрессирования.

Тип исследования

Наблюдательный

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 99 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Генетически подтвержденная окулофарингеальная мышечная дистрофия

Описание

Критерии включения:

  • ОПМД по генетическим критериям
  • ≥ 18 лет
  • англоязычный

Критерий исключения:

  • Другое заболевание, препятствующее безопасному выполнению учебных задач (например, тяжелое сердечное или респираторное заболевание)
  • Другое заболевание, вызывающее симптомы, сходные с OPMD (например, птоз, дисфагия [затруднения при глотании] или слабость конечностей).
  • Рак головы или шеи в анамнезе или облучение головы или шеи в анамнезе
  • Видеофлюороскопическое исследование глотания в течение 12 месяцев до включения в исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Субъекты OPMD
Когорта исследования состоит из лиц с генетически подтвержденным OPMD, за которыми будет вестись лонгитюдное наблюдение с использованием периодических стандартизированных оценок клинического статуса в обсервационном неинтервенционном исследовании.
Другой: Неинтервенционное исследование
Неинтервенционное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мышечная сила с течением времени
Временное ограничение: Исходно и каждые 9 месяцев в течение 3 лет
Изменения в ручном мышечном тестировании с течением времени
Исходно и каждые 9 месяцев в течение 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тяжесть дисфагии с течением времени
Временное ограничение: Исходно и каждые 9 месяцев в течение 3 лет
Видеофлюороскопические исследования глотания
Исходно и каждые 9 месяцев в течение 3 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of New Mexico

Соавторы

University of Florida

Следователи

  • Главный следователь: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 июля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 мая 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2022 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 16-326

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Неинтервенционное исследование

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться