Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naturhistorisk studie av oculopharyngeal muskeldystrofi (NH-OPMD)

23 maj 2022 uppdaterad av: University of New Mexico
Syftet med denna studie är att testa en uppsättning kliniska resultatmått longitudinellt i en kohort av OPMD-patienter för att identifiera sådana som visar en kvantifierbar förändring över tid när sjukdomen fortskrider. Utredarnas mål är att avgränsa OPMDs naturhistoria.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

OPMD-patienter kommer att genomgå en screeningutvärdering och testning för att bekräfta att deltagarna bär på OPMD-mutationen. Försökspersoner som uppfyller inklusions-/exkluderingskriterierna kommer att registreras och följas prospektivt med regelbundna intervall för att fastställa sjukdomens naturliga historia. Mätningar av muskelfunktion och sväljning kommer att göras vid baslinjen och vid uppföljningsbesök för att mäta naturlig klinisk progression.

Studietyp

Observationell

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Genetiskt bekräftad Oculopharyngeal muskeldystrofi

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • OPMD enligt genetiska kriterier
  • ≥ 18 år gammal
  • Engelsktalande

Exklusions kriterier:

  • Ett annat medicinskt tillstånd som utesluter ett säkert slutförande av studieuppgifter (som allvarlig hjärt- eller luftvägssjukdom)
  • Ett annat medicinskt tillstånd som orsakar symptom som liknar OPMD (d.v.s. ptos, dysfagi [svårigheter att svälja] eller svaghet i armar och ben).
  • Historik av huvud- eller halscancer, eller historia av strålning mot huvud eller nacke
  • En videofluoroskopisk sväljstudie inom 12 månader före studieregistreringen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
OPMD-ämnen
Studiekohorten består av individer med genetiskt bekräftad OPMD som kommer att följas longitudinellt med hjälp av periodiska standardiserade bedömningar av klinisk status i en observationell, icke-interventionell studie.
Övrig: Icke-interventionsstudie
Icke-interventionsstudie

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Muskelstyrka över tid
Tidsram: Baslinje och var 9:e månad i 3 år
Förändring i manuell muskeltestning över tiden
Baslinje och var 9:e månad i 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dysfagi svårighetsgrad över tid
Tidsram: Baslinje och var 9:e månad i 3 år
Videofluoroskopiska sväljstudier
Baslinje och var 9:e månad i 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of New Mexico

Samarbetspartners

University of Florida

Utredare

  • Huvudutredare: Sarah Youssof, MD, MS, New Mexico Neuromuscular Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

18 juli 2018

Avslutad studie (Faktisk)

18 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2017

Första postat (Faktisk)

22 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2022

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 16-326

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Oculopharyngeal muskeldystrofi

Kliniska prövningar på Icke-interventionsstudie

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera